Étude pilote sur les gélules de dapansutrile dans le syndrome de Schnitzler
Une étude pilote, ouverte, de phase 2, monocentrique, à doses répétées, de preuve de concept d'innocuité, de pharmacodynamie et d'efficacité de gélules de dapansutrile administrées par voie orale chez des sujets atteints du syndrome de Schnitzler
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les sujets qui prennent actuellement et répondent à l'anakinra (Kineret®) pendant au moins 6 semaines seront sélectionnés pour leur éligibilité lors de la visite de dépistage / de référence (jour 1). Après confirmation de l'éligibilité, les sujets seront inscrits, la première dose de dapansutrile sera administrée sur le site clinique et les évaluations de sécurité et d'efficacité seront réalisées. Les sujets s'auto-administreront du dapansutrile deux fois par jour par voie orale pendant 14 jours consécutifs. Les sujets continueront leur dose standard d'anakinra pendant les jours 1, 2 et 3 de la période de traitement de 14 jours et cesseront ensuite de prendre l'anakinra. À la fin de la période de traitement de 14 jours, les sujets resteront sans médicaments pour le syndrome de Schnitzler et aux premiers signes d'une rechute ou d'une aggravation des symptômes du SchS, les sujets se rendront à la clinique d'étude pour la visite d'apparition des symptômes (SOV) afin de déterminer avec l'Investigateur lorsque les injections d'anakinra doivent être reprises. De plus, les sujets reviendront à la clinique de l'étude les jours 5, 9, 14, 15, 16, 18 et 21 pour des visites de suivi1 et seront contactés par téléphone le jour 42 (± 3 jours) pour un suivi supplémentaire. Les visites du jour 15 (± 1 jour), du jour 16 (± 1 jour) et du jour 18 (± 1 jour) n'auront lieu que si le traitement par l'anakinra n'a pas encore été repris.
Les sujets auront la possibilité de rester dans la région de Nimègue après la visite du jour 14 et de retourner à la clinique d'étude pour les visites de suivi des jours 15, 16 et 18. Alternativement, les sujets auront la possibilité de faire effectuer ces visites à leur domicile par une infirmière formée à l'étude.
Des évaluations de la sécurité seront effectuées à chaque visite et les sujets saisiront la fréquence et l'intensité des symptômes, y compris la température corporelle, à l'aide d'un journal papier. L'innocuité et la tolérabilité seront évaluées en surveillant la survenue d'événements indésirables (EI) et les changements dans les résultats des examens physiques abrégés, les signes vitaux et les résultats des tests de laboratoire de sécurité clinique (chimie, hématologie et analyse d'urine) et les biomarqueurs inflammatoires. L'activité clinique sera évaluée par : le journal du sujet (rempli quotidiennement), l'évaluation globale de l'activité de la maladie par le sujet, l'évaluation globale de l'activité de la maladie par l'investigateur et l'analyse des biomarqueurs de l'inflammation, y compris les modifications de la protéine C-réactive (CRP). Les évaluations quotidiennes du journal seront capturées à partir de la visite de dépistage / de référence (jour 1) et se poursuivront jusqu'à la visite d'apparition des symptômes ou la visite du jour 21 (selon la dernière éventualité).
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Robert Barrow
- Numéro de téléphone: +1 833-652-8321
- E-mail: inquiries@olatec.com
Lieux d'étude
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Nijmegen, Pays-Bas, 6525 GA
- Radboudumc
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Sujets masculins et féminins âgés de 18 ans ou plus
- Diagnostic antérieur du syndrome de Schnitzler
- Présence d'un syndrome de Schnitzler bien contrôlé et réactif à l'anakinra pendant au moins 6 semaines avant la visite de dépistage/de référence
- Symptômes de SchS de grade 0 lors de la visite de dépistage/de référence
- Condition médicale globale acceptable pour être enrôlé en toute sécurité et pour terminer l'étude (en ce qui concerne spécifiquement les conditions cardiovasculaires, rénales et hépatiques) de l'avis de l'investigateur
- Capacité à fournir un consentement éclairé écrit avant le début de toute procédure liée à l'étude et capacité, de l'avis de l'investigateur, à comprendre et à se conformer à toutes les exigences de l'étude telles que décrites dans le protocole.
Critère d'exclusion:
- Enceinte, allaitement ou intention de tomber enceinte pendant l'étude
- Ne répond pas ou n'est pas bien contrôlé par la thérapie à l'anakinra pendant au moins 6 semaines avant la visite de dépistage/de référence
- Utilisation ou utilisation prévue de tout médicament / traitement concomitant interdit, tel que des immunothérapies ou des corticostéroïdes, pendant l'étude (jusqu'à la rechute et la reprise des injections d'anakinra)
- Infection active dans les 3 jours précédant la visite de dépistage/de référence
- Antécédents ou séropositivité connue pour le VIH, l'antigène de surface de l'hépatite B (AgHBs) ou les anticorps contre le virus de l'hépatite C (VHC)
- Toute autre condition médicale ou psychiatrique concomitante, y compris l'abus d'alcool ou de substances, les maladies ou les chirurgies antérieures qui, de l'avis de l'investigateur, empêcheraient le sujet de participer en toute sécurité à l'essai et/ou de remplir les exigences du protocole
- Inscription à tout essai et/ou utilisation de tout produit ou dispositif expérimental dans la période immédiate de 30 jours précédant la visite de dépistage/de référence
- Inscription à toute étude précédemment parrainée par Olatec Therapeutics LLC, en particulier l'étude OLT1177-01, l'étude OLT1177-02, l'étude OLT1177-03, l'étude OLT1177-04 ou l'étude OLT1177-05
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: gélules de dapansutrile
Gélules de gélatine dure contenant 100 mg de dapansutrile (API)
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500 mg de dapansutrile administrés deux fois par jour (avec possibilité d'augmenter la posologie à 2 g de dapansutrile par jour) pendant une durée allant jusqu'à 14 jours consécutifs.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Index des symptômes du syndrome de Schnitzler
Délai: Jour 14
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Proportion de sujets présentant des symptômes de SchS de grade 0 ou 1 à la fin du traitement.
L'indice des symptômes du syndrome de Schnitzler (indice SchS) est un indice composite incorporant l'évaluation globale par l'investigateur de l'activité de la maladie et des niveaux de CRP plasmatique.
L'indice SchS est noté sur une échelle de 0 à 3, 0 étant le meilleur score et indiquant "aucun symptôme du syndrome de Schnitzler" et 3 étant le pire score et indiquant "des symptômes graves du syndrome de Schnitzler".
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Jour 14
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Examen physique
Délai: Jour 14
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Un examen physique complet ou ciblé des principaux systèmes corporels du patient
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Jour 14
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Signes vitaux - pouls
Délai: Jour 14
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Le pouls sera enregistré et analysé pour les changements.
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Jour 14
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Signes vitaux - température
Délai: Jour 14
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La température corporelle sera enregistrée et analysée pour les changements.
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Jour 14
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Signes vitaux - respirations
Délai: Jour 14
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Le taux de respiration sera enregistré et analysé pour les changements.
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Jour 14
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Signes vitaux - tension artérielle
Délai: Jour 14
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La pression artérielle systolique et diastolique sera enregistrée et analysée pour les changements.
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Jour 14
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Mesures de laboratoire de sécurité - marqueurs chimiques
Délai: Jour 14
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Des échantillons de sang seront prélevés et analysés pour les marqueurs sanguins chimiques.
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Jour 14
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Mesures de laboratoire de sécurité - hématologie/numération sanguine complète
Délai: Jour 14
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Des échantillons de sang seront prélevés et une numération globulaire complète sera effectuée.
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Jour 14
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Mesures de sécurité en laboratoire - analyse d'urine
Délai: Jour 14
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Des échantillons d'urine seront prélevés et analysés.
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Jour 14
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Événements indésirables
Délai: Jusqu'à 42 jours
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Les événements indésirables seront décrits en fonction de leur gravité, de leur intensité, de leur lien avec le traitement, des mesures prises et de l'issue de l'événement.
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Jusqu'à 42 jours
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Photographies du torse postérieur
Délai: Jour 14
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Photographies de la partie postérieure du torse ou d'autres zones non identifiables du corps présentant une éruption urticarienne.
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Jour 14
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Évaluation globale de l'activité de la maladie par l'investigateur
Délai: Plus tard au jour 14 ou rechute des symptômes (prévue au plus tard au jour 28)
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Une question générale à laquelle l'investigateur est invité à répondre concerne l'état global perçu des symptômes du sujet.
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Plus tard au jour 14 ou rechute des symptômes (prévue au plus tard au jour 28)
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Sujet Évaluation globale de l'activité de la maladie
Délai: Plus tard au jour 14 ou rechute des symptômes (prévue au plus tard au jour 28)
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Évaluation globale de l'activité de la maladie en réponse à la question : Veuillez noter sur cette échelle (0=mauvais ; 10=exceptionnel) comment vous vous sentez.
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Plus tard au jour 14 ou rechute des symptômes (prévue au plus tard au jour 28)
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Évaluation de la peau du sujet
Délai: Plus tard au jour 14 ou rechute des symptômes (prévue au plus tard au jour 28)
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Étendue de l'urticaire sur le corps du sujet.
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Plus tard au jour 14 ou rechute des symptômes (prévue au plus tard au jour 28)
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Délai de rechute des symptômes SchS après l'arrêt du dapansutrile
Délai: Plus tard au jour 14 ou rechute des symptômes (prévue au plus tard au jour 28)
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Délai d'apparition des symptômes de SchS de grade 2 ou plus
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Plus tard au jour 14 ou rechute des symptômes (prévue au plus tard au jour 28)
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Sujet Évaluation globale du traitement
Délai: Plus tard au jour 14 ou rechute des symptômes (prévue au plus tard au jour 28)
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Deux questions générales auxquelles le sujet est invité à répondre sur la qualité globale perçue du produit expérimental.
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Plus tard au jour 14 ou rechute des symptômes (prévue au plus tard au jour 28)
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Concentrations plasmatiques de dapansutrile
Délai: Plus tard au jour 14 ou rechute des symptômes (prévue au plus tard au jour 28)
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Échantillons de sang analysés pour les niveaux de dapansutrile.
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Plus tard au jour 14 ou rechute des symptômes (prévue au plus tard au jour 28)
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Curt Scribner, MD, Olatec Therapeutics LLC
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- OLT1177-07
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
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produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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