Estudio piloto de cápsulas de dapansutrilo en el síndrome de Schnitzler
Un estudio piloto, de etiqueta abierta, fase 2, de un solo centro, de dosis repetida, de prueba de concepto, seguridad, farmacodinámica y eficacia de las cápsulas de dapansutrilo administradas por vía oral en sujetos con síndrome de Schnitzler
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Los sujetos que actualmente toman y responden a anakinra (Kineret®) durante al menos 6 semanas serán examinados para determinar su elegibilidad en la visita de selección/basal (día 1). Tras la confirmación de la elegibilidad, se inscribirán los sujetos, se administrará la primera dosis de dapansutrilo en el sitio clínico y se completarán las evaluaciones de seguridad y eficacia. Los sujetos se autoadministrarán dapansutrile dos veces al día por vía oral durante 14 días consecutivos. Los sujetos continuarán con su dosis estándar de anakinra durante los días 1, 2 y 3 del período de tratamiento de 14 días y luego dejarán de tomar anakinra. Al final del Período de tratamiento de 14 días, los sujetos permanecerán sin medicación para el síndrome de Schnitzler y ante los primeros signos de una recaída o empeoramiento de los síntomas de SchS, los sujetos visitarán la clínica del estudio para la visita de inicio de síntomas (SOV) para determinar con el Investigador cuándo deben reanudarse las inyecciones de anakinra. Además, los sujetos volverán a la clínica del estudio los días 5, 9, 14, 15, 16, 18 y 21 para las visitas de seguimiento1 y serán contactados por teléfono el día 42 (± 3 días) para un seguimiento adicional. Las visitas del Día 15 (± 1 día), Día 16 (± 1 día) y Día 18 (± 1 día) solo se realizarán si aún no se ha reanudado la terapia con anakinra.
Los sujetos tendrán la opción de permanecer en el área de Nijmegen después de la visita del día 14 y regresar a la clínica del estudio para las visitas de seguimiento de los días 15, 16 y 18. Alternativamente, a los sujetos se les dará la opción de que una enfermera capacitada del estudio realice estas visitas en su hogar.
Se realizarán evaluaciones de seguridad en cada visita y los sujetos registrarán la frecuencia y la intensidad de los síntomas, incluida la temperatura corporal, utilizando un diario de papel. La seguridad y la tolerabilidad se evaluarán mediante el control de la aparición de eventos adversos (AA) y los cambios en los hallazgos del examen físico abreviado, los signos vitales y los resultados de las pruebas de laboratorio de seguridad clínica (química, hematología y análisis de orina) y biomarcadores inflamatorios. La actividad clínica se evaluará mediante: Diario del sujeto (completado diariamente), Evaluación global de la actividad de la enfermedad del sujeto, Evaluación global de la actividad de la enfermedad del investigador y análisis de biomarcadores de inflamación, incluidos los cambios en la proteína C reactiva (CRP). Las evaluaciones diarias del diario se capturarán a partir de la visita de selección/línea base (día 1) y continuarán hasta la visita de aparición de síntomas o la visita del día 21 (lo que ocurra más tarde).
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Robert Barrow
- Número de teléfono: +1 833-652-8321
- Correo electrónico: inquiries@olatec.com
Ubicaciones de estudio
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Nijmegen, Países Bajos, 6525 GA
- Radboudumc
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos y femeninos de 18 años o más.
- Diagnóstico previo de síndrome de Schnitzler
- Presencia del síndrome de Schnitzler que está bien controlado y responde a anakinra durante al menos 6 semanas antes de la visita de selección/basal
- Síntomas de SchS de grado 0 en la visita de selección/basal
- Condición médica general aceptable para inscribirse de manera segura y completar el estudio (con respecto específico a las afecciones cardiovasculares, renales y hepáticas) en opinión del investigador
- Capacidad para proporcionar un consentimiento informado por escrito antes del inicio de cualquier procedimiento relacionado con el estudio y capacidad, en opinión del investigador, para comprender y cumplir con todos los requisitos del estudio como se describe en el protocolo.
Criterio de exclusión:
- Embarazada, amamantando o con intención de quedar embarazada durante el estudio
- No responde o está bien controlado con la terapia con anakinra durante al menos 6 semanas antes de la visita de selección/basal
- Uso o uso planificado de medicamentos/terapias concomitantes prohibidas, como inmunoterapias o corticosteroides durante el estudio (hasta la recaída y la reanudación de las inyecciones de anakinra)
- Infección activa dentro de los 3 días anteriores a la visita de selección/basal
- Antecedentes o resultado positivo conocido para el VIH, el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) o los anticuerpos contra el virus de la hepatitis C (VHC)
- Cualquier otra condición médica o psiquiátrica concomitante, incluido el abuso de alcohol o sustancias, enfermedades o cirugías previas que, en opinión del investigador, impedirían que el sujeto participe de manera segura en el ensayo y/o complete los requisitos del protocolo.
- Inscripción en cualquier ensayo y/o uso de cualquier producto o dispositivo en investigación dentro del período inmediato de 30 días antes de la visita de selección/línea base
- Inscripción en cualquier estudio previamente patrocinado por Olatec Therapeutics LLC, específicamente Estudio OLT1177-01, Estudio OLT1177-02, Estudio OLT1177-03, Estudio OLT1177-04 o Estudio OLT1177-05
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: cápsulas de dapansutrilo
Cápsulas de gelatina dura que contienen 100 mg de dapansutrilo (API)
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500 mg de dapansutrilo administrados dos veces al día (con la posibilidad de aumentar la dosis a 2 g de dapansutrilo al día) durante un máximo de 14 días consecutivos.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Índice de síntomas del síndrome de Schnitzler
Periodo de tiempo: Día 14
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Proporción de sujetos con síntomas de SchS de grado 0 o 1 al final del tratamiento.
El índice de síntomas del síndrome de Schnitzler (índice SchS) es un índice compuesto que incorpora la evaluación global del investigador de la actividad de la enfermedad y los niveles de PCR en plasma.
El índice SchS se califica en una escala de 0 a 3, siendo 0 la mejor puntuación e indicando "sin síntomas del síndrome de Schnitzler" y 3 siendo la peor puntuación e indicando "síntomas graves del síndrome de Schnitzler".
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Día 14
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Examen físico
Periodo de tiempo: Día 14
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Un examen físico completo o específico de los principales sistemas del cuerpo del paciente.
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Día 14
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Signos vitales - pulso
Periodo de tiempo: Día 14
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El pulso se registrará y analizará en busca de cambios.
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Día 14
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Signos vitales - temperatura
Periodo de tiempo: Día 14
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La temperatura corporal se registrará y analizará en busca de cambios.
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Día 14
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Signos vitales - respiraciones
Periodo de tiempo: Día 14
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La tasa de respiración se registrará y analizará en busca de cambios.
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Día 14
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Signos vitales - presión arterial
Periodo de tiempo: Día 14
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La presión arterial sistólica y diastólica se registrará y analizará en busca de cambios.
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Día 14
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Medidas de laboratorio de seguridad - marcadores químicos
Periodo de tiempo: Día 14
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Se extraerán muestras de sangre y se analizarán para determinar los marcadores químicos de la sangre.
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Día 14
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Medidas de laboratorio de seguridad - hematología/hemograma completo
Periodo de tiempo: Día 14
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Se extraerán muestras de sangre y se realizará un hemograma completo.
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Día 14
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Medidas de laboratorio de seguridad - análisis de orina
Periodo de tiempo: Día 14
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Se recolectarán y analizarán muestras de orina.
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Día 14
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 42 días
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Los eventos adversos se describirán con respecto a la gravedad, intensidad, relación con el tratamiento, acción tomada y resultado del evento.
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Hasta 42 días
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Fotografías del torso posterior.
Periodo de tiempo: Día 14
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Fotografías de la parte posterior del torso u otras áreas no identificables del cuerpo que muestren erupción urticaria.
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Día 14
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Evaluación global del investigador de la actividad de la enfermedad
Periodo de tiempo: Más tarde del día 14 o recaída de los síntomas (se espera a más tardar el día 28)
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Se le pide al investigador que responda una pregunta general sobre el estado general percibido de los síntomas del sujeto.
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Más tarde del día 14 o recaída de los síntomas (se espera a más tardar el día 28)
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Asunto Evaluación global de la actividad de la enfermedad
Periodo de tiempo: Más tarde del día 14 o recaída de los síntomas (se espera a más tardar el día 28)
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Evaluación general de la actividad de la enfermedad en respuesta a la pregunta: Anote en esta escala (0=malo; 10=sobresaliente) cómo se siente.
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Más tarde del día 14 o recaída de los síntomas (se espera a más tardar el día 28)
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Evaluación de la piel del sujeto
Periodo de tiempo: Más tarde del día 14 o recaída de los síntomas (se espera a más tardar el día 28)
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Extensión de la urticaria en el cuerpo del sujeto.
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Más tarde del día 14 o recaída de los síntomas (se espera a más tardar el día 28)
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Tiempo hasta la recaída de los síntomas de SchS después del cese de dapansutrilo
Periodo de tiempo: Más tarde del día 14 o recaída de los síntomas (se espera a más tardar el día 28)
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Tiempo hasta la aparición de síntomas de SchS de grado 2 o superior
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Más tarde del día 14 o recaída de los síntomas (se espera a más tardar el día 28)
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Asunto Evaluación Global del Tratamiento
Periodo de tiempo: Más tarde del día 14 o recaída de los síntomas (se espera a más tardar el día 28)
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Dos preguntas generales que se le pide al sujeto que responda sobre la calidad general percibida del producto en investigación.
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Más tarde del día 14 o recaída de los síntomas (se espera a más tardar el día 28)
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Concentraciones plasmáticas de dapansutrilo
Periodo de tiempo: Más tarde del día 14 o recaída de los síntomas (se espera a más tardar el día 28)
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Muestras de sangre analizadas para niveles de dapansutrilo.
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Más tarde del día 14 o recaída de los síntomas (se espera a más tardar el día 28)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Curt Scribner, MD, Olatec Therapeutics LLC
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- OLT1177-07
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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