Studio pilota delle capsule di Dapansutrile nella sindrome di Schnitzler
Uno studio pilota, in aperto, di fase 2, monocentrico, a dose ripetuta, proof-of-concept sulla sicurezza, la farmacodinamica e l'efficacia delle capsule di dapansutrile somministrate per via orale in soggetti con sindrome di Schnitzler
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
I soggetti che stanno attualmente assumendo e rispondono ad anakinra (Kineret®) per almeno 6 settimane saranno sottoposti a screening per l'idoneità alla visita di screening / basale (giorno 1). Dopo la conferma dell'idoneità, i soggetti saranno arruolati, la prima dose di dapansutrile sarà somministrata presso il centro clinico e saranno completate le valutazioni di sicurezza ed efficacia. I soggetti autosomministrano dapansutrile due volte al giorno per via orale per 14 giorni consecutivi. I soggetti continueranno la loro dose standard di anakinra per i giorni 1, 2 e 3 del periodo di trattamento di 14 giorni e quindi cesseranno di assumere anakinra. Alla fine del periodo di trattamento di 14 giorni i soggetti rimarranno senza alcun farmaco per la sindrome di Schnitzler e ai primi segni di ricaduta o peggioramento dei sintomi di SchS, i soggetti visiteranno la clinica dello studio per la visita di insorgenza dei sintomi (SOV) per determinare con l'investigatore quando dovrebbero essere riprese le iniezioni di anakinra. Inoltre, i soggetti torneranno alla clinica dello studio nei giorni 5, 9, 14, 15, 16, 18 e 21 per le visite di follow-up1 e saranno contattati telefonicamente il giorno 42 (± 3 giorni) per ulteriori follow-up. Le visite del giorno 15 (± 1 giorno), del giorno 16 (± 1 giorno) e del giorno 18 (± 1 giorno) verranno effettuate solo se la terapia con anakinra non è stata ancora ripresa.
Ai soggetti verrà data la possibilità di rimanere nell'area di Nijmegen dopo la visita del giorno 14 e tornare alla clinica dello studio per le visite di follow-up del giorno 15, 16 e 18. In alternativa, ai soggetti verrà data la possibilità di far condurre queste visite a casa loro da un'infermiera dello studio qualificata.
Le valutazioni sulla sicurezza saranno condotte ad ogni visita e i soggetti acquisiranno la frequenza e l'intensità dei sintomi, inclusa la temperatura corporea, utilizzando un diario cartaceo. La sicurezza e la tollerabilità saranno valutate monitorando l'insorgenza di eventi avversi (AE) e cambiamenti nei risultati abbreviati dell'esame fisico, segni vitali e risultati dei test di laboratorio di sicurezza clinica (chimica, ematologia e analisi delle urine) e biomarcatori infiammatori. L'attività clinica sarà valutata da: Diario del soggetto (completato quotidianamente), Valutazione globale del soggetto dell'attività della malattia, Valutazione globale dell'investigatore dell'attività della malattia e analisi dei biomarcatori dell'infiammazione, inclusi i cambiamenti nella proteina C-reattiva (CRP). Le valutazioni giornaliere del diario verranno acquisite a partire dalla visita di screening / riferimento (giorno 1) e continueranno fino alla visita per l'insorgenza dei sintomi o alla visita del giorno 21 (a seconda di quale evento si verifichi per ultimo).
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Nijmegen, Olanda, 6525 GA
- Radboudumc
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti di sesso maschile e femminile di età pari o superiore a 18 anni
- Prima diagnosi della sindrome di Schnitzler
- Presenza della sindrome di Schnitzler che è ben controllata e rispondente all'anakinra per almeno 6 settimane prima della visita di screening/basale
- Sintomi di SchS di grado 0 alla visita di screening/basale
- Condizioni mediche generali accettabili per essere arruolati in modo sicuro e per completare lo studio (con specifico riguardo alle condizioni cardiovascolari, renali ed epatiche) secondo il parere dello sperimentatore
- Capacità di fornire il consenso informato scritto prima dell'inizio di qualsiasi procedura correlata allo studio e capacità, secondo l'opinione dello sperimentatore, di comprendere e rispettare tutti i requisiti dello studio come delineato nel protocollo.
Criteri di esclusione:
- Gravidanza, allattamento o intenzione di rimanere incinta durante lo studio
- - Non responsivo o ben controllato dalla terapia con anakinra per almeno 6 settimane prima della visita di screening/basale
- Uso o uso pianificato di qualsiasi farmaco/terapia concomitante proibita come immunoterapie o corticosteroidi durante lo studio (fino alla ricaduta e alla ripresa delle iniezioni di anakinra)
- Infezione attiva entro 3 giorni prima della visita di screening/basale
- Anamnesi positiva per HIV, antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o anticorpi contro il virus dell'epatite C (HCV)
- Qualsiasi altra condizione medica o psichiatrica concomitante, incluso l'abuso di alcol o sostanze, malattie o interventi chirurgici precedenti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, impedirebbero al soggetto di partecipare in sicurezza allo studio e/o completare i requisiti del protocollo
- Iscrizione a qualsiasi sperimentazione e/o utilizzo di qualsiasi prodotto o dispositivo sperimentale entro il periodo di 30 giorni immediatamente precedente la visita di screening/di riferimento
- Iscrizione a qualsiasi studio precedentemente sponsorizzato da Olatec Therapeutics LLC, in particolare Studio OLT1177-01, Studio OLT1177-02, Studio OLT1177-03, Studio OLT1177-04 o Studio OLT1177-05
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: capsule di dapansutrile
Capsule di gelatina dura contenenti 100 mg di dapansutrile (API)
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500 mg di dapansutrile somministrati due volte al giorno (con la possibilità di aumentare il dosaggio a 2 g di dapansutrile al giorno) per una durata fino a 14 giorni consecutivi.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Indice dei sintomi della sindrome di Schnitzler
Lasso di tempo: Giorno 14
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Proporzione di soggetti con sintomi di SchS di grado 0 o 1 alla fine del trattamento.
Lo Schnitzler's Syndrome Symptom Index (SchS Index) è un indice composito che incorpora la valutazione globale dell'investigatore dell'attività della malattia e dei livelli di PCR plasmatica.
L'indice SchS è classificato su una scala da 0 a 3 dove 0 è il punteggio migliore e indica "nessun sintomo della sindrome di Schnitzler" e 3 è il punteggio peggiore e indica "sintomi gravi della sindrome di Schnitzler".
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Giorno 14
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Esame fisico
Lasso di tempo: Giorno 14
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Un esame fisico completo o mirato dei principali sistemi corporei del paziente
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Giorno 14
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Segni vitali - polso
Lasso di tempo: Giorno 14
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Il polso verrà registrato e analizzato per i cambiamenti.
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Giorno 14
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Segni vitali - temperatura
Lasso di tempo: Giorno 14
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La temperatura corporea verrà registrata e analizzata per i cambiamenti.
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Giorno 14
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Segni vitali - respirazioni
Lasso di tempo: Giorno 14
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La frequenza respiratoria verrà registrata e analizzata per i cambiamenti.
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Giorno 14
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Segni vitali - pressione sanguigna
Lasso di tempo: Giorno 14
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La pressione arteriosa sistolica e diastolica verrà registrata e analizzata per i cambiamenti.
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Giorno 14
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Misure di laboratorio di sicurezza - marcatori chimici
Lasso di tempo: Giorno 14
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I campioni di sangue verranno prelevati e analizzati per i marcatori chimici del sangue.
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Giorno 14
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Misure di laboratorio di sicurezza - ematologia/emocromo completo
Lasso di tempo: Giorno 14
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Verranno prelevati campioni di sangue e verrà eseguito un esame emocromocitometrico completo.
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Giorno 14
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Misure di laboratorio di sicurezza - analisi delle urine
Lasso di tempo: Giorno 14
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I campioni di urina saranno raccolti e analizzati.
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Giorno 14
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Eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni
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Gli eventi avversi saranno descritti in relazione alla gravità, all'intensità, alla relazione con il trattamento, all'azione intrapresa e all'esito dell'evento.
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Fino a 42 giorni
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Fotografie della parte posteriore del busto
Lasso di tempo: Giorno 14
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Fotografie della parte posteriore del busto o di altre aree del corpo non identificabili che mostrano rash orticarioide.
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Giorno 14
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Sperimentatore Valutazione globale dell'attività della malattia
Lasso di tempo: Più tardi del giorno 14 o recidiva dei sintomi (prevista non oltre il giorno 28)
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Una domanda generale a cui viene chiesto di rispondere allo sperimentatore riguarda lo stato generale percepito dei sintomi del soggetto.
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Più tardi del giorno 14 o recidiva dei sintomi (prevista non oltre il giorno 28)
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Soggetto Valutazione globale dell'attività della malattia
Lasso di tempo: Più tardi del giorno 14 o recidiva dei sintomi (prevista non oltre il giorno 28)
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Valutazione complessiva dell'attività della malattia in risposta alla domanda: annota su questa scala (0=cattivo; 10=eccezionale) come ti senti.
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Più tardi del giorno 14 o recidiva dei sintomi (prevista non oltre il giorno 28)
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Valutazione della pelle del soggetto
Lasso di tempo: Più tardi del giorno 14 o recidiva dei sintomi (prevista non oltre il giorno 28)
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Estensione dell'orticaria sul corpo del soggetto.
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Più tardi del giorno 14 o recidiva dei sintomi (prevista non oltre il giorno 28)
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Tempo di ricaduta dei sintomi di SchS dopo la cessazione del dapansutrile
Lasso di tempo: Più tardi del giorno 14 o recidiva dei sintomi (prevista non oltre il giorno 28)
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Tempo alla comparsa di sintomi di SchS di Grado 2 o superiore
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Più tardi del giorno 14 o recidiva dei sintomi (prevista non oltre il giorno 28)
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Soggetto Valutazione globale del trattamento
Lasso di tempo: Più tardi del giorno 14 o recidiva dei sintomi (prevista non oltre il giorno 28)
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Due domande generali a cui il soggetto è chiamato a rispondere sulla qualità complessiva percepita del prodotto sperimentale.
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Più tardi del giorno 14 o recidiva dei sintomi (prevista non oltre il giorno 28)
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Concentrazioni plasmatiche di dapansutrile
Lasso di tempo: Più tardi del giorno 14 o recidiva dei sintomi (prevista non oltre il giorno 28)
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Campioni di sangue analizzati per i livelli di dapansutrile.
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Più tardi del giorno 14 o recidiva dei sintomi (prevista non oltre il giorno 28)
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Cattedra di studio: Curt Scribner, MD, Olatec Therapeutics LLC
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- OLT1177-07
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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