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Estudo Piloto de Cápsulas de Dapansutrila na Síndrome de Schnitzler

31 de janeiro de 2024 atualizado por: Olatec Therapeutics LLC

Um estudo piloto, aberto, fase 2, centro único, dose repetida, prova de conceito de segurança, farmacodinâmica e eficácia de cápsulas de dapansutrila administradas por via oral em indivíduos com síndrome de Schnitzler

Este é um estudo piloto, aberto de Fase 2, centro único, dose repetida, coorte única, prova de conceito, segurança, farmacodinâmica e estudo de eficácia de cápsulas de dapansutrila a ser conduzido em indivíduos com síndrome de Schnitzler (SchS) atualmente bem controlado pela terapia com anakinra. Pelo menos 5, mas não mais de 10 indivíduos serão inscritos.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Indivíduos que estão atualmente tomando e respondendo a anakinra (Kineret®) por pelo menos 6 semanas serão rastreados para elegibilidade na visita de triagem/linha de base (dia 1). Após a confirmação da elegibilidade, os indivíduos serão inscritos, a primeira dose de dapansutrila será administrada no local clínico e as avaliações de segurança e eficácia serão concluídas. Os indivíduos irão auto-administrar dapansutrila duas vezes ao dia por via oral durante 14 dias consecutivos. Os indivíduos continuarão com sua dose padrão de anakinra nos dias 1, 2 e 3 do período de tratamento de 14 dias e, então, pararão de tomar anakinra. No final do Período de Tratamento de 14 dias, os indivíduos permanecerão sem qualquer medicação para a síndrome de Schnitzler e, aos primeiros sinais de recaída ou agravamento dos sintomas de SchS, os indivíduos visitarão a clínica do estudo para a visita de início dos sintomas (SOV) para determinar com o Investigador quando as injeções de anakinra devem ser retomadas. Além disso, os indivíduos retornarão à clínica do estudo nos dias 5, 9, 14, 15,16, 18 e 21 para visitas de acompanhamento1 e serão contatados por telefone no dia 42 (± 3 dias) para acompanhamento adicional. As consultas do Dia 15 (± 1 dia), Dia 16 (± 1 dia) e Dia 18 (± 1 dia) ocorrerão apenas se a terapia com anakinra ainda não tiver sido retomada.

Os participantes terão a opção de permanecer na área de Nijmegen após a visita do dia 14 e retornar à clínica do estudo para as visitas de acompanhamento do dia 15, 16 e 18. Alternativamente, os participantes terão a opção de realizar essas visitas em sua casa por uma enfermeira treinada do estudo.

Avaliações de segurança serão realizadas em cada visita e os participantes irão capturar a frequência e intensidade dos sintomas, incluindo a temperatura corporal, usando um diário de papel. A segurança e a tolerabilidade serão avaliadas por meio do monitoramento da ocorrência de eventos adversos (EAs) e alterações nos achados do exame físico abreviado, sinais vitais e resultados de testes laboratoriais de segurança clínica (química, hematologia e urinálise) e biomarcadores inflamatórios. A atividade clínica será avaliada por: Diário do Indivíduo (preenchido diariamente), Avaliação Global do Indivíduo da Atividade da Doença, Avaliação Global do Investigador da Atividade da Doença e análise de biomarcadores de inflamação, incluindo alterações na proteína C-reativa (CRP). As avaliações do diário diário serão capturadas começando na visita de triagem/linha de base (dia 1) e continuarão até a visita do início dos sintomas ou visita do dia 21 (o que ocorrer mais tarde).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

2

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Holanda
      • Nijmegen, Holanda, 6525 GA
        • Radboudumc

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Indivíduos do sexo masculino e feminino com 18 anos ou mais
  2. Diagnóstico prévio da síndrome de Schnitzler
  3. Presença de síndrome de Schnitzler bem controlada e responsiva a anakinra por pelo menos 6 semanas antes da triagem/visita inicial
  4. Sintomas de SchS de grau 0 na visita de triagem/linha de base
  5. Condição médica geral aceitável para ser inscrito com segurança e concluir o estudo (com relação específica às condições cardiovasculares, renais e hepáticas) na opinião do investigador
  6. Capacidade de fornecer consentimento informado por escrito antes do início de qualquer procedimento relacionado ao estudo e capacidade, na opinião do investigador, de entender e cumprir todos os requisitos do estudo conforme descrito no protocolo.

Critério de exclusão:

  1. Grávida, amamentando ou com intenção de engravidar durante o estudo
  2. Não responsivo ou bem controlado pela terapia com anakinra por pelo menos 6 semanas antes da visita de triagem/linha de base
  3. Uso ou uso planejado de quaisquer medicamentos/terapias concomitantes proibidos, como imunoterapias ou corticosteróides durante o estudo (até a recaída e retomada das injeções de anakinra)
  4. Infecção ativa dentro de 3 dias antes da visita de Triagem/Baseline
  5. História de ou conhecido positivo para HIV, antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg) ou anticorpos para o vírus da hepatite C (HCV)
  6. Quaisquer outras condições médicas ou psiquiátricas concomitantes, incluindo abuso de álcool ou substâncias, doenças ou cirurgias anteriores que, na opinião do investigador, impediriam o sujeito de participar com segurança do estudo e/ou concluir os requisitos do protocolo
  7. Inscrição em qualquer teste e/ou uso de qualquer produto ou dispositivo experimental dentro do período de 30 dias imediatamente anterior à visita de triagem/linha de base
  8. Inscrição em qualquer estudo patrocinado anteriormente pela Olatec Therapeutics LLC, especificamente Estudo OLT1177-01, Estudo OLT1177-02, Estudo OLT1177-03, Estudo OLT1177-04 ou Estudo OLT1177-05

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: cápsulas de dapansutrila
Cápsulas de gelatina dura contendo 100 mg de dapansutrila (API)
Medicamento: dapansutrila
500 mg de dapansutrila administrados duas vezes ao dia (com potencial para aumentar a dosagem para 2 g de dapansutrila diariamente) por até 14 dias consecutivos.
Outros nomes:
  • Cápsulas OLT1177

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Índice de sintomas da síndrome de Schnitzler
Prazo: Dia 14
Proporção de indivíduos com sintomas de SchS de Grau 0 ou 1 no final do tratamento. O Índice de Sintomas da Síndrome de Schnitzler (SchS Index) é um índice composto que incorpora a avaliação global do investigador da atividade da doença e dos níveis de PCR no plasma. O índice SchS é classificado em uma escala de 0 a 3, sendo 0 a melhor pontuação e indicando "sem sintomas da síndrome de Schnitzler" e 3 sendo a pior pontuação e indicando "sintomas graves da síndrome de Schnitzler".
Dia 14

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Exame físico
Prazo: Dia 14
Um exame físico completo ou direcionado dos principais sistemas do corpo do paciente
Dia 14
Sinais vitais - pulso
Prazo: Dia 14
O pulso será registrado e analisado quanto a mudanças.
Dia 14
Sinais vitais - temperatura
Prazo: Dia 14
A temperatura corporal será registrada e analisada quanto a alterações.
Dia 14
Sinais vitais - respirações
Prazo: Dia 14
A taxa de respiração será registrada e analisada quanto a mudanças.
Dia 14
Sinais vitais - pressão arterial
Prazo: Dia 14
A pressão arterial sistólica e diastólica será registrada e analisada quanto a alterações.
Dia 14
Medidas laboratoriais de segurança - marcadores químicos
Prazo: Dia 14
Amostras de sangue serão coletadas e analisadas para marcadores químicos de sangue.
Dia 14
Medidas laboratoriais de segurança - hematologia/hemograma completo
Prazo: Dia 14
Amostras de sangue serão coletadas e um hemograma completo será realizado.
Dia 14
Medidas laboratoriais de segurança - urinálise
Prazo: Dia 14
Amostras de urina serão coletadas e analisadas.
Dia 14
Eventos adversos
Prazo: Até 42 dias
Os eventos adversos serão descritos com relação à gravidade, intensidade, relação com o tratamento, ação tomada e resultado do evento.
Até 42 dias
Fotografias da parte posterior do tronco
Prazo: Dia 14
Fotografias da parte posterior do tronco ou outras áreas não identificáveis ​​do corpo exibindo erupção urticariforme.
Dia 14
Investigador Avaliação Global da Atividade da Doença
Prazo: Mais tarde do dia 14 ou recidiva dos sintomas (esperado até o dia 28)
Uma pergunta geral que o investigador deve responder sobre o estado geral percebido dos sintomas do sujeito.
Mais tarde do dia 14 ou recidiva dos sintomas (esperado até o dia 28)
Avaliação global do assunto da atividade da doença
Prazo: Mais tarde do dia 14 ou recidiva dos sintomas (esperado até o dia 28)
Avaliação geral da atividade da doença em resposta à pergunta: Por favor, anote nesta escala (0=ruim; 10=excelente) como você está se sentindo.
Mais tarde do dia 14 ou recidiva dos sintomas (esperado até o dia 28)
Avaliação da pele do sujeito
Prazo: Mais tarde do dia 14 ou recidiva dos sintomas (esperado até o dia 28)
Extensão da urticária no corpo do sujeito.
Mais tarde do dia 14 ou recidiva dos sintomas (esperado até o dia 28)
Tempo até a recaída dos sintomas de SchS após a interrupção de dapansutrila
Prazo: Mais tarde do dia 14 ou recidiva dos sintomas (esperado até o dia 28)
Tempo até o surgimento de sintomas de SchS de Grau 2 ou superior
Mais tarde do dia 14 ou recidiva dos sintomas (esperado até o dia 28)
Avaliação global do assunto do tratamento
Prazo: Mais tarde do dia 14 ou recidiva dos sintomas (esperado até o dia 28)
Duas perguntas gerais que o sujeito deve responder sobre a qualidade geral percebida do produto sob investigação.
Mais tarde do dia 14 ou recidiva dos sintomas (esperado até o dia 28)

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentrações plasmáticas de dapansutrila
Prazo: Mais tarde do dia 14 ou recidiva dos sintomas (esperado até o dia 28)
Amostras de sangue analisadas quanto aos níveis de dapansutrila.
Mais tarde do dia 14 ou recidiva dos sintomas (esperado até o dia 28)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Olatec Therapeutics LLC

Colaboradores

Radboud University Medical Center

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Curt Scribner, MD, Olatec Therapeutics LLC

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de maio de 2018

Conclusão Primária (Real)

29 de maio de 2018

Conclusão do estudo (Real)

29 de maio de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de junho de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de julho de 2018

Primeira postagem (Real)

23 de julho de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

2 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

31 de janeiro de 2024

Última verificação

1 de janeiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • OLT1177-07

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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