Pilottitutkimus dapansutriilikapseleista Schnitzlerin oireyhtymässä
Suun kautta annettavien dapansutriilikapseleiden pilottitutkimus, avoin, vaihe 2, yksi keskus, toistuva annos, konseptiturvallisuus-, farmakodynamiikka- ja tehokkuustutkimus henkilöillä, joilla on Schnitzlerin oireyhtymä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Koehenkilöt, jotka ottavat parhaillaan anakinraa (Kineret®) ja reagoivat siihen vähintään 6 viikon ajan, seulotaan kelpoisuuden suhteen seulonta-/perustason (päivä 1) käynnillä. Kun kelpoisuus on vahvistettu, koehenkilöt rekisteröidään, ensimmäinen dapansutriiliannos annetaan kliinisessä paikassa ja turvallisuuden ja tehon arvioinnit suoritetaan. Koehenkilöt antavat itselleen dapansutriilia kahdesti päivässä suun kautta 14 peräkkäisen päivän ajan. Koehenkilöt jatkavat normaalia anakinra-annostaan 14 päivän hoitojakson päivinä 1, 2 ja 3 ja lopettavat sitten anakinran käytön. 14 päivän hoitojakson päätyttyä koehenkilöt eivät saa mitään Schnitzlerin oireyhtymän lääkkeitä, ja kun ensimmäiset merkit Schnitz-oireyhtymän uusiutumisesta tai pahenemisesta, koehenkilöt vierailevat tutkimusklinikalla oireiden alkamiskäynnillä (SOV) selvittääkseen tutkijaa, kun anakinra-injektiot tulee jatkaa. Lisäksi koehenkilöt palaavat tutkimusklinikalle päivinä 5, 9, 14, 15, 16, 18 ja 21 seurantakäyntejä varten1 ja heihin ollaan yhteydessä puhelimitse päivänä 42 (± 3 päivää) lisäseurantaa varten. Päivän 15 (± 1 päivä), 16. päivän (± 1 päivä) ja 18. päivän (± 1 päivä) käynnit tapahtuvat vain, jos anakinrahoitoa ei ole vielä aloitettu uudelleen.
Koehenkilöille annetaan mahdollisuus jäädä Nijmegenin alueelle 14. päivän käynnin jälkeen ja palata tutkimusklinikalle päivien 15, 16 ja 18 seurantakäynneille. Vaihtoehtoisesti koehenkilöille annetaan mahdollisuus saada nämä käynnit kotonaan koulutetun opintosairaanhoitajan toimesta.
Turvallisuusarvioinnit tehdään jokaisella käynnillä, ja koehenkilöt tallentavat oireiden esiintymistiheyden ja voimakkuuden, mukaan lukien ruumiinlämpö, käyttämällä paperipäiväkirjaa. Turvallisuutta ja siedettävyyttä arvioidaan seuraamalla haittatapahtumien (AE) esiintymistä ja muutoksia lyhennetyissä fyysisen tutkimuksen löydöksissä, elintoimintojen ja kliinisen turvallisuuden laboratoriotestien tuloksissa (kemia, hematologia ja virtsaanalyysi) ja tulehduksellisten biomarkkereiden perusteella. Kliinistä aktiivisuutta arvioivat: Tutkimuspäiväkirja (täytetään päivittäin), subjektin yleinen sairauden aktiivisuuden arviointi, tutkijan yleinen sairauden aktiivisuuden arviointi ja tulehduksen biomarkkerien analyysi, mukaan lukien muutokset C-reaktiivisessa proteiinissa (CRP). Päivittäiset päiväkirja-arvioinnit tallennetaan seulonta-/perustilanteen (päivä 1) käynnistä alkaen ja jatkuvat oireiden alkamiskäyntiin tai 21. päivän käyntiin (sen mukaan, kumpi tulee myöhemmin).
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
- Radboudumc
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet ja naiset vähintään 18-vuotiaat
- Schnitzlerin oireyhtymän aiempi diagnoosi
- Schnitzlerin oireyhtymä, joka on hyvin hallinnassa anakinralla ja reagoi siihen vähintään 6 viikkoa ennen seulonta-/peruskäyntiä
- Asteen 0 SchS-oireet seulonta-/peruskäynneillä
- Tutkijan näkemyksen mukaan hyväksyttävä yleissairaustila, joka on turvallisesti kirjattava tutkimukseen ja saatettava päätökseen (erityisesti sydän- ja verisuoni-, munuais- ja maksasairauksien osalta
- Kyky antaa kirjallinen tietoinen suostumus ennen minkä tahansa tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden aloittamista, ja kyky tutkijan mielestä ymmärtää ja noudattaa kaikkia tutkimuksen vaatimuksia, sellaisina kuin ne on esitetty protokollassa.
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana oleva, imettävä tai aikova tulla raskaaksi tutkimuksen aikana
- Ei reagoinut tai hyvin hallinnassa anakinrahoidolla vähintään 6 viikkoa ennen seulonta-/peruskäyntikäyntiä
- Kiellettyjen samanaikaisten lääkkeiden/hoitojen, kuten immuunihoitojen tai kortikosteroidien, käyttö tai suunniteltu käyttö tutkimuksen aikana (kunnes uusiutuminen ja anakinra-injektioiden uudelleen aloittaminen)
- Aktiivinen infektio 3 päivän sisällä ennen seulonta-/peruskäyntikäyntiä
- Aiemmin HIV, hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg) tai hepatiitti C -viruksen (HCV) vasta-aineet tai tiedetty positiiviseksi
- Kaikki muut samanaikaiset lääketieteelliset tai psykiatriset sairaudet, mukaan lukien alkoholin tai päihteiden väärinkäyttö, sairaudet tai aiemmat leikkaukset, jotka tutkijan mielestä heikentävät koehenkilöä osallistumasta turvallisesti tutkimukseen ja/tai suorittamasta protokollavaatimuksia
- Ilmoittautuminen mihin tahansa kokeeseen ja/tai minkä tahansa tutkimustuotteen tai laitteen käyttöön 30 päivän aikana ennen seulonta-/peruskäyntikäyntiä
- Ilmoittautuminen mihin tahansa Olatec Therapeutics LLC:n aiemmin sponsoroimaan tutkimukseen, erityisesti tutkimukseen OLT1177-01, tutkimukseen OLT1177-02, tutkimukseen OLT1177-03, tutkimukseen OLT1177-04 tai tutkimukseen OLT1177-05
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: dapansutriilikapselit
Kovat gelatiinikapselit, jotka sisältävät 100 mg dapansutriilia (API)
|
500 mg dapansutriilia annettuna kahdesti vuorokaudessa (annos on mahdollista nostaa 2 g:aan dapansutriilia päivässä) enintään 14 peräkkäisen päivän ajan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Schnitzlerin oireyhtymän oireindeksi
Aikaikkuna: Päivä 14
|
Niiden potilaiden osuus, joilla oli asteen 0 tai 1 SchS-oireita hoidon lopussa.
Schnitzlerin oireyhtymän oireindeksi (SchS-indeksi) on yhdistelmäindeksi, joka sisältää tutkijan maailmanlaajuisen arvion sairauden aktiivisuudesta ja plasman CRP-tasoista.
SchS-indeksi on arvosteltu asteikolla 0-3, jossa 0 on paras pistemäärä ja tarkoittaa "ei Schnitzlerin oireyhtymän oireita" ja 3 on huonoin pistemäärä ja osoittaa "vaikeita Schnitzlerin oireyhtymän oireita".
|
Päivä 14
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lääkärintarkastus
Aikaikkuna: Päivä 14
|
Potilaan tärkeimpien kehon järjestelmien täydellinen tai kohdennettu fyysinen tutkimus
|
Päivä 14
|
|
Elintoiminnot - pulssi
Aikaikkuna: Päivä 14
|
Pulssi tallennetaan ja analysoidaan muutosten varalta.
|
Päivä 14
|
|
Elintoiminnot - lämpötila
Aikaikkuna: Päivä 14
|
Kehon lämpötila tallennetaan ja analysoidaan muutosten varalta.
|
Päivä 14
|
|
Elintoiminnot - hengitykset
Aikaikkuna: Päivä 14
|
Hengitystaajuus tallennetaan ja analysoidaan muutosten varalta.
|
Päivä 14
|
|
Elintoiminnot - verenpaine
Aikaikkuna: Päivä 14
|
Systolinen ja diastolinen verenpaine kirjataan ja analysoidaan muutosten varalta.
|
Päivä 14
|
|
Turvallisuuslaboratoriotoimenpiteet - kemialliset merkit
Aikaikkuna: Päivä 14
|
Verinäytteet otetaan ja analysoidaan kemiallisten veren merkkiaineiden varalta.
|
Päivä 14
|
|
Turvallisuuslaboratoriotoimenpiteet - hematologia/täydellinen verenkuva
Aikaikkuna: Päivä 14
|
Otetaan verinäytteitä ja tehdään täydellinen verenkuva.
|
Päivä 14
|
|
Turvallisuus laboratoriotoimenpiteet - virtsan analyysi
Aikaikkuna: Päivä 14
|
Virtsanäytteet kerätään ja analysoidaan.
|
Päivä 14
|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: Jopa 42 päivää
|
Haittatapahtumat kuvataan suhteessa vakavuuden, voimakkuuden, suhteen hoitoon, toteutettujen toimenpiteiden ja tapahtuman tuloksen perusteella.
|
Jopa 42 päivää
|
|
Valokuvia takavartalosta
Aikaikkuna: Päivä 14
|
Valokuvia vartalon takaosasta tai muista tunnistamattomista kehon alueista, joissa näkyy nokkosihottuma.
|
Päivä 14
|
|
Tutkijan yleinen tautitoiminnan arviointi
Aikaikkuna: Myöhemmin 14. päivänä tai oireiden uusiutuminen (odotetaan viimeistään 28. päivänä)
|
Yksi yleinen kysymys, johon tutkijaa pyydetään vastaamaan koehenkilön oireiden yleisestä havaitusta tilasta.
|
Myöhemmin 14. päivänä tai oireiden uusiutuminen (odotetaan viimeistään 28. päivänä)
|
|
Aihe: Taudin aktiivisuuden globaali arviointi
Aikaikkuna: Myöhemmin 14. päivänä tai oireiden uusiutuminen (odotetaan viimeistään 28. päivänä)
|
Kokonaisarvio sairauden aktiivisuudesta vastauksena kysymykseen: Merkitse tällä asteikolla (0=huono; 10=erinomainen), miltä sinusta tuntuu.
|
Myöhemmin 14. päivänä tai oireiden uusiutuminen (odotetaan viimeistään 28. päivänä)
|
|
Aiheen ihon arviointi
Aikaikkuna: Myöhemmin 14. päivänä tai oireiden uusiutuminen (odotetaan viimeistään 28. päivänä)
|
Nokkosihottuman laajuus potilaan kehossa.
|
Myöhemmin 14. päivänä tai oireiden uusiutuminen (odotetaan viimeistään 28. päivänä)
|
|
SchS-oireiden uusiutumisen aika dapansutriilin lopettamisen jälkeen
Aikaikkuna: Myöhemmin 14. päivänä tai oireiden uusiutuminen (odotetaan viimeistään 28. päivänä)
|
Aika asteen 2 tai korkeampien SchS-oireiden ilmaantumiseen
|
Myöhemmin 14. päivänä tai oireiden uusiutuminen (odotetaan viimeistään 28. päivänä)
|
|
Aihe: Hoidon globaali arviointi
Aikaikkuna: Myöhemmin 14. päivänä tai oireiden uusiutuminen (odotetaan viimeistään 28. päivänä)
|
Kaksi yleistä kysymystä, joihin koehenkilöltä pyydetään vastaus tutkimustuotteen yleisestä kokemasta laadusta.
|
Myöhemmin 14. päivänä tai oireiden uusiutuminen (odotetaan viimeistään 28. päivänä)
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Dapansutriilin pitoisuudet plasmassa
Aikaikkuna: Myöhemmin 14. päivänä tai oireiden uusiutuminen (odotetaan viimeistään 28. päivänä)
|
Verinäytteistä analysoitiin dapansutriilitasot.
|
Myöhemmin 14. päivänä tai oireiden uusiutuminen (odotetaan viimeistään 28. päivänä)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Curt Scribner, MD, Olatec Therapeutics LLC
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- OLT1177-07
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .