Pilotundersøgelse af Dapansutril-kapsler i Schnitzlers syndrom
En pilot-, åben-label, fase 2, enkelt-center, gentagen dosis, proof-of-concept sikkerhed, farmakodynamik og effektivitetsundersøgelse af oralt administrerede dapansutril kapsler i forsøgspersoner med Schnitzlers syndrom
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Forsøgspersoner, der i øjeblikket tager og reagerer på anakinra (Kineret®) i mindst 6 uger, vil blive screenet for egnethed ved screening/baseline-besøget (dag 1). Efter bekræftelse af egnethed vil forsøgspersoner blive indskrevet, den første dosis af dapansutril vil blive administreret på det kliniske sted, og sikkerheds- og effektivitetsvurderinger vil blive afsluttet. Forsøgspersoner vil selv administrere dapansutril to gange dagligt gennem munden i 14 på hinanden følgende dage. Forsøgspersonerne vil fortsætte deres standarddosis af anakinra i dag 1, 2 og 3 i den 14-dages behandlingsperiode og vil derefter holde op med at tage anakinra. Ved slutningen af den 14-dages behandlingsperiode vil forsøgspersoner forblive fra al medicin mod Schnitzlers syndrom, og ved de første tegn på et tilbagefald eller forværring af SchS-symptomer vil forsøgspersonerne besøge undersøgelsesklinikken til Symptom Onset-besøget (SOV) for at bestemme med investigator, når injektioner af anakinra skal genoptages. Derudover vil forsøgspersoner vende tilbage til studieklinikken på dag 5, 9, 14, 15, 16, 18 og 21 for opfølgende besøg1 og vil blive kontaktet telefonisk på dag 42 (± 3 dage) for yderligere opfølgning. Besøgene på dag 15 (± 1 dag), dag 16 (± 1 dag) og dag 18 (± 1 dag) vil kun forekomme, hvis anakinra-behandlingen endnu ikke er genoptaget.
Forsøgspersonerne vil få mulighed for at forblive i Nijmegen-området efter dag 14-besøget og vende tilbage til studieklinikken for dag 15, 16 og 18 opfølgende besøg. Alternativt vil forsøgspersoner få mulighed for at få disse besøg udført i deres hjem af en uddannet studiesygeplejerske.
Sikkerhedsvurderinger vil blive udført ved hvert besøg, og forsøgspersoner vil fange hyppigheden og intensiteten af symptomer, herunder kropstemperatur, ved hjælp af en papirdagbog. Sikkerhed og tolerabilitet vil blive evalueret ved at overvåge forekomsten af uønskede hændelser (AE'er) og ændringer i forkortede fysiske undersøgelsesresultater, vitale tegn og kliniske sikkerhedslaboratorietestresultater (kemi, hæmatologi og urinanalyse) og inflammatoriske biomarkører. Klinisk aktivitet vil blive evalueret af: Emnedagbog (udfyldt dagligt), Emne Global Assessment of Disease Activity, Investigator Global Assessment of Disease Activity og analyse af biomarkører for inflammation, herunder ændringer i C-reaktivt protein (CRP). Daglige dagbogsvurderinger vil blive registreret startende ved screening-/baseline-besøget (dag 1) og vil fortsætte indtil besøget med symptomdebut eller besøg på dag 21 (alt efter hvad der indtræffer senest).
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Nijmegen, Holland, 6525 GA
- Radboudumc
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige og kvindelige forsøgspersoner 18 år eller ældre
- Forudgående diagnose af Schnitzlers syndrom
- Tilstedeværelse af Schnitzlers syndrom, der er godt kontrolleret af og reagerer på anakinra i mindst 6 uger før screening/baseline besøg
- Grad 0 SchS symptomer ved screening/baseline besøg
- Acceptabel overordnet medicinsk tilstand for at være sikkert tilmeldt og for at fuldføre undersøgelsen (med specifik hensyntagen til kardiovaskulære, nyre- og levertilstande) efter investigators mening
- Evne til at give skriftligt informeret samtykke før påbegyndelse af undersøgelsesrelaterede procedurer og evne til, efter investigatorens mening, at forstå og overholde alle undersøgelsens krav som beskrevet i protokollen.
Ekskluderingskriterier:
- Gravid, ammende eller har til hensigt at blive gravid under undersøgelsen
- Ikke reagerende eller velkontrolleret af anakinra-terapi i mindst 6 uger før screening/baseline-besøget
- Brug eller planlagt brug af enhver forbudt samtidig medicin/terapi såsom immunterapi eller kortikosteroider under undersøgelsen (indtil tilbagefald og genoptagelse af anakinra-injektioner)
- Aktiv infektion inden for 3 dage før screeningen/baseline besøget
- Anamnese med eller kendt positiv for HIV, Hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) eller antistoffer mod Hepatitis C Virus (HCV)
- Alle andre samtidige medicinske eller psykiatriske tilstande, herunder alkohol- eller stofmisbrug, sygdomme eller tidligere operationer, som efter investigatorens mening ville forhindre forsøgspersonen i at deltage sikkert i forsøget og/eller fuldføre protokolkrav
- Tilmelding til enhver afprøvning og/eller brug af ethvert forsøgsprodukt eller -enhed inden for den umiddelbare 30-dages periode forud for screeningen/baseline-besøget
- Tilmelding til enhver undersøgelse, der tidligere er sponsoreret af Olatec Therapeutics LLC, specifikt undersøgelse OLT1177-01, undersøgelse OLT1177-02, undersøgelse OLT1177-03, undersøgelse OLT1177-04 eller undersøgelse OLT1177-05
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: dapansutril kapsler
Hårde gelatinekapsler indeholdende 100 mg dapansutril (API)
|
500 mg dapansutril administreret to gange dagligt (med mulighed for at øge dosis til 2 g dapansutril dagligt) i en varighed på op til 14 på hinanden følgende dage.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Schnitzlers syndrom Symptom Index
Tidsramme: Dag 14
|
Andel af forsøgspersoner med grad 0 eller 1 SchS symptomer ved afslutning af behandlingen.
Schnitzler's Syndrome Symptom Index (SchS Index) er et sammensat indeks, der inkorporerer investigator globale vurdering af sygdomsaktivitet og niveauer af plasma CRP.
SchS-indekset er bedømt på en 0 - 3 skala, hvor 0 er den bedste score og indikerer "ingen symptomer på Schnitzlers syndrom" og 3 er den værste score og indikerer "alvorlige symptomer på Schnitzlers syndrom".
|
Dag 14
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fysisk undersøgelse
Tidsramme: Dag 14
|
En fuldstændig eller målrettet fysisk undersøgelse af patientens vigtigste kropssystemer
|
Dag 14
|
|
Vitale tegn - puls
Tidsramme: Dag 14
|
Pulsen vil blive optaget og analyseret for ændringer.
|
Dag 14
|
|
Vitale tegn - temperatur
Tidsramme: Dag 14
|
Kropstemperaturen vil blive registreret og analyseret for ændringer.
|
Dag 14
|
|
Vitale tegn - respirationer
Tidsramme: Dag 14
|
Respirationsfrekvensen vil blive registreret og analyseret for ændringer.
|
Dag 14
|
|
Vitale tegn - blodtryk
Tidsramme: Dag 14
|
Systolisk og diastolisk blodtryk vil blive registreret og analyseret for ændringer.
|
Dag 14
|
|
Sikkerhedslaboratorieforanstaltninger - kemimarkører
Tidsramme: Dag 14
|
Blodprøver vil blive udtaget og analyseret for kemiske blodmarkører.
|
Dag 14
|
|
Sikkerhedslaboratorieforanstaltninger - hæmatologi/komplet blodtælling
Tidsramme: Dag 14
|
Der vil blive taget blodprøver, og en fuldstændig blodtælling vil blive udført.
|
Dag 14
|
|
Sikkerhedslaboratorieforanstaltninger - urinanalyse
Tidsramme: Dag 14
|
Urinprøver vil blive indsamlet og analyseret.
|
Dag 14
|
|
Uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 42 dage
|
Uønskede hændelser vil blive beskrevet med hensyn til alvor, intensitet, forhold til behandling, truffet handling og udfald af hændelsen.
|
Op til 42 dage
|
|
Fotografier af bagkroppen
Tidsramme: Dag 14
|
Fotografier af bagkroppen eller andre ikke-identificerende områder af kroppen, der viser urticarialt udslæt.
|
Dag 14
|
|
Investigator Global Assessment of Disease Activity
Tidsramme: Senere på dag 14 eller symptom tilbagefald (forventes senest dag 28)
|
Et generelt spørgsmål, som undersøgeren bliver bedt om at besvare om den overordnede opfattede status af forsøgspersonens symptomer.
|
Senere på dag 14 eller symptom tilbagefald (forventes senest dag 28)
|
|
Emne Global vurdering af sygdomsaktivitet
Tidsramme: Senere på dag 14 eller symptom tilbagefald (forventes senest dag 28)
|
Samlet vurdering af sygdomsaktivitet som svar på spørgsmålet: Bemærk venligst på denne skala (0=dårlig; 10=fremragende), hvordan du har det.
|
Senere på dag 14 eller symptom tilbagefald (forventes senest dag 28)
|
|
Emne Hudvurdering
Tidsramme: Senere på dag 14 eller symptom tilbagefald (forventes senest dag 28)
|
Omfanget af nældefeber på individets krop.
|
Senere på dag 14 eller symptom tilbagefald (forventes senest dag 28)
|
|
Tid til tilbagefald af SchS Symptomer efter ophør med dapansutril
Tidsramme: Senere på dag 14 eller symptom tilbagefald (forventes senest dag 28)
|
Tid til fremkomsten af grad 2 eller højere SchS-symptomer
|
Senere på dag 14 eller symptom tilbagefald (forventes senest dag 28)
|
|
Emne Global evaluering af behandling
Tidsramme: Senere på dag 14 eller symptom tilbagefald (forventes senest dag 28)
|
To generelle spørgsmål, som forsøgspersonen bliver bedt om at besvare om den overordnede opfattede kvalitet af undersøgelsesproduktet.
|
Senere på dag 14 eller symptom tilbagefald (forventes senest dag 28)
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Plasmakoncentrationer af dapansutril
Tidsramme: Senere på dag 14 eller symptom tilbagefald (forventes senest dag 28)
|
Blodprøver analyseret for niveauer af dapansutril.
|
Senere på dag 14 eller symptom tilbagefald (forventes senest dag 28)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studiestol: Curt Scribner, MD, Olatec Therapeutics LLC
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- OLT1177-07
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .