Пилотное исследование капсул дапансутрила при синдроме Шницлера
Пилотное, открытое, фаза 2, одноцентровое, повторное введение дозы, доказательное исследование безопасности, фармакодинамики и эффективности перорально вводимых капсул дапансутрила у субъектов с синдромом Шницлера
Обзор исследования
Подробное описание
Субъекты, которые в настоящее время принимают анакинру (Кинерет®) и реагируют на нее в течение не менее 6 недель, будут проверены на соответствие требованиям при скрининговом/базовом визите (день 1). После подтверждения приемлемости субъекты будут зарегистрированы, первая доза дапансутрила будет введена в клиническом центре, и будут завершены оценки безопасности и эффективности. Субъекты будут самостоятельно принимать дапансутрил два раза в день перорально в течение 14 дней подряд. Субъекты продолжат прием стандартной дозы анакинры в течение 1, 2 и 3 дней 14-дневного периода лечения, а затем прекратят прием анакинры. В конце 14-дневного периода лечения субъекты не будут принимать все лекарства от синдрома Шницлера, а при первых признаках рецидива или ухудшения симптомов ШС субъекты будут посещать исследовательскую клинику для посещения при появлении симптомов (SOV), чтобы определить с Исследователю при этом инъекции анакинра следует возобновить. Кроме того, субъекты будут возвращаться в исследовательскую клинику на 5, 9, 14, 15, 16, 18 и 21 дни для последующих посещений1, и с ними свяжутся по телефону на 42 день (± 3 дня) для дополнительного наблюдения. Посещения на 15-й день (± 1 день), 16-й день (± 1 день) и 18-й день (± 1 день) будут проводиться только в том случае, если терапия анакинрой еще не возобновлена.
Субъектам будет предоставлена возможность остаться в районе Неймегена после визита на 14-й день и вернуться в исследовательскую клинику для последующих посещений на 15-й, 16-й и 18-й день. В качестве альтернативы субъектам будет предоставлена возможность, чтобы эти визиты проводились у них дома обученной медсестрой-исследователем.
Оценка безопасности будет проводиться при каждом посещении, и испытуемые будут фиксировать частоту и интенсивность симптомов, включая температуру тела, используя бумажный дневник. Безопасность и переносимость будут оцениваться путем наблюдения за возникновением нежелательных явлений (НЯ) и изменений сокращенных результатов физического осмотра, основных показателей жизнедеятельности и результатов лабораторных исследований клинической безопасности (химия, гематология и анализ мочи) и воспалительных биомаркеров. Клиническая активность будет оцениваться с помощью: дневника субъекта (заполняется ежедневно), общей оценки активности заболевания субъекта, общей оценки активности заболевания исследователем и анализа биомаркеров воспаления, включая изменения С-реактивного белка (СРБ). Ежедневные дневниковые оценки будут записываться, начиная с визита для скрининга/исходного состояния (день 1), и будут продолжаться до визита с появлением симптомов или визита на 21-й день (в зависимости от того, что произойдет позже).
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Nijmegen, Нидерланды, 6525 GA
- Radboudumc
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Субъекты мужского и женского пола в возрасте 18 лет и старше
- Предварительный диагноз синдрома Шницлера
- Наличие синдрома Шницлера, который хорошо контролируется анакинрой и реагирует на нее в течение как минимум 6 недель до визита для скрининга/исходного уровня
- Симптомы ШС 0 степени на скрининговом/базовом визите
- Приемлемое общее состояние здоровья для безопасного включения в исследование и его завершения (особенно в отношении сердечно-сосудистых, почечных и печеночных заболеваний) по мнению исследователя.
- Способность предоставить письменное информированное согласие до начала любых процедур, связанных с исследованием, и способность, по мнению исследователя, понимать и соблюдать все требования исследования, изложенные в протоколе.
Критерий исключения:
- Беременность, кормление грудью или намерение забеременеть во время исследования
- Не отвечает или хорошо контролируется терапией анакинрой в течение как минимум 6 недель до визита для скрининга/исходного уровня
- Использование или запланированное использование любых запрещенных сопутствующих препаратов/лечений, таких как иммунотерапия или кортикостероиды, во время исследования (до рецидива и возобновления инъекций анакинры)
- Активная инфекция в течение 3 дней до визита для скрининга/исходного уровня
- История или известный положительный результат на ВИЧ, поверхностный антиген гепатита B (HBsAg) или антитела к вирусу гепатита C (HCV)
- Любые другие сопутствующие медицинские или психические состояния, включая злоупотребление алкоголем или психоактивными веществами, заболевания или предшествующие операции, которые, по мнению исследователя, могут помешать безопасному участию субъекта в исследовании и/или выполнению требований протокола.
- Регистрация в любом испытании и/или использование любого исследуемого продукта или устройства в течение 30-дневного периода, непосредственно предшествующего визиту для скрининга/исходного уровня
- Участие в любом исследовании, ранее спонсируемом Olatec Therapeutics LLC, в частности, в исследовании OLT1177-01, исследовании OLT1177-02, исследовании OLT1177-03, исследовании OLT1177-04 или исследовании OLT1177-05.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: дапансутрил капсулы
Твердые желатиновые капсулы, содержащие 100 мг дапансутрила (API)
|
500 мг дапансутрила вводят два раза в день (с потенциалом увеличения дозы до 2 г дапансутрила в день) в течение до 14 дней подряд.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Индекс симптомов синдрома Шницлера
Временное ограничение: День 14
|
Доля субъектов с симптомами ШС 0 или 1 степени в конце лечения.
Индекс симптомов синдрома Шницлера (индекс SchS) представляет собой составной индекс, включающий общую оценку исследователем активности заболевания и уровней СРБ в плазме.
Индекс SchS оценивается по шкале от 0 до 3, где 0 — лучший результат и указывает на «отсутствие симптомов синдрома Шницлера», а 3 — наихудший балл и указывает на «тяжелые симптомы синдрома Шницлера».
|
День 14
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Физическое обследование
Временное ограничение: День 14
|
Полное или целенаправленное физикальное обследование основных систем организма пациента
|
День 14
|
|
Основные показатели жизнедеятельности - пульс
Временное ограничение: День 14
|
Пульс будет записан и проанализирован на наличие изменений.
|
День 14
|
|
Основные показатели жизнедеятельности - температура
Временное ограничение: День 14
|
Температура тела будет записана и проанализирована на наличие изменений.
|
День 14
|
|
Жизненно важные признаки - дыхание
Временное ограничение: День 14
|
Частота дыхания будет записана и проанализирована на наличие изменений.
|
День 14
|
|
Показатели жизнедеятельности - артериальное давление
Временное ограничение: День 14
|
Систолическое и диастолическое артериальное давление будут регистрироваться и анализироваться на предмет изменений.
|
День 14
|
|
Лабораторные меры безопасности - химические маркеры
Временное ограничение: День 14
|
Образцы крови будут взяты и проанализированы на химические маркеры крови.
|
День 14
|
|
Лабораторные меры безопасности - гематология/общий анализ крови
Временное ограничение: День 14
|
Будут взяты образцы крови и будет проведен полный анализ крови.
|
День 14
|
|
Лабораторные меры безопасности - анализ мочи
Временное ограничение: День 14
|
Образцы мочи будут собраны и проанализированы.
|
День 14
|
|
Неблагоприятные события
Временное ограничение: До 42 дней
|
Побочные явления будут описаны в отношении серьезности, интенсивности, связи с лечением, предпринятых действий и исхода события.
|
До 42 дней
|
|
Фотографии задней части туловища
Временное ограничение: День 14
|
Фотографии задней части туловища или других неидентифицируемых участков тела с уртикарной сыпью.
|
День 14
|
|
Исследовательская глобальная оценка активности болезни
Временное ограничение: Позднее 14-го дня или рецидив симптомов (ожидается не позднее 28-го дня)
|
Один общий вопрос, на который исследователя просят ответить, касается общего воспринимаемого состояния симптомов субъекта.
|
Позднее 14-го дня или рецидив симптомов (ожидается не позднее 28-го дня)
|
|
Тема Глобальная оценка активности болезни
Временное ограничение: Позднее 14-го дня или рецидив симптомов (ожидается не позднее 28-го дня)
|
Общая оценка активности болезни в ответ на вопрос: Отметьте по этой шкале (0=плохо; 10=отлично) свое самочувствие.
|
Позднее 14-го дня или рецидив симптомов (ожидается не позднее 28-го дня)
|
|
Оценка кожи субъекта
Временное ограничение: Позднее 14-го дня или рецидив симптомов (ожидается не позднее 28-го дня)
|
Распространенность крапивницы на теле субъекта.
|
Позднее 14-го дня или рецидив симптомов (ожидается не позднее 28-го дня)
|
|
Время до рецидива симптомов ШС после прекращения приема дапансутрила
Временное ограничение: Позднее 14-го дня или рецидив симптомов (ожидается не позднее 28-го дня)
|
Время до появления симптомов ШС 2 степени и выше
|
Позднее 14-го дня или рецидив симптомов (ожидается не позднее 28-го дня)
|
|
Предмет Общая оценка лечения
Временное ограничение: Позднее 14-го дня или рецидив симптомов (ожидается не позднее 28-го дня)
|
Субъекту предлагается ответить на два общих вопроса об общем воспринимаемом качестве исследуемого продукта.
|
Позднее 14-го дня или рецидив симптомов (ожидается не позднее 28-го дня)
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Плазменные концентрации дапансутрила
Временное ограничение: Позднее 14-го дня или рецидив симптомов (ожидается не позднее 28-го дня)
|
Образцы крови анализируют на уровни дапансутрила.
|
Позднее 14-го дня или рецидив симптомов (ожидается не позднее 28-го дня)
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Учебный стул: Curt Scribner, MD, Olatec Therapeutics LLC
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- OLT1177-07
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .