Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Strategie nízké dávky ITI pro děti s hemofilií A s vysokým titrem inhibitoru a nízkým rizikem ITI v Číně (HA-LD-ITI)

23. července 2018 aktualizováno: Runhui WU, Beijing Children's Hospital

Pekingská dětská nemocnice, Capital Medical University

Studium začíná 18. ledna 2017. Do studie byly zařazeny děti se závažnou (FⅧ<1%) a středně těžkou hemofilií A (FⅧ1%～5%) s vysokým titrem inhibitoru (historický maximální titr inhibitoru ≥5BU) v kombinaci s nízkým rizikem (rizikami) ITI. Nízká dávka ITI byla samotná nebo kombinovaná s imunosupresí.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Nízká rizika zahrnují:①vrcholný historický titr inhibitoru≥200BU ②titr inhibitoru≥10BU před zahájením ITI ③maximální titr inhibitoru během ITI≥200BU ④čas do poklesu titru na <10BU před ITI≥24 měsíců ⑤ve věku≥ITI8 let ⑤ve věku≥ITI8 let 5 let po diagnóze inhibitoru ⑦ přerušení ITI ≥ 2 týdny v trvání. Strategie nízké dávky ITI spočívá v FⅧ（25–50 IU/kg） samostatně nebo v kombinaci s imunosupresí: prednison a Rituximab, když titr inhibitoru ≥40 BU ml/ml před nebo během ITI.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

55

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100045
        • Nábor
        • Beijing Children's Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 14 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži
  • od 1 do 14 let
  • těžká nebo středně závažná hemofilie A;
  • inhibitory pozitivní před zahájením ITI.

Kritéria vyloučení:

  • Ženy
  • <1 nebo >14 let
  • hemofilie B nebo mírná hemofilie A;
  • inhibitor negativní před zahájením ITI.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Strategie ITI
Nízká dávka ITI byl koagulační faktor VIII (50 IU/kg, každý druhý den) samotný nebo v kombinaci s prednisonem (2 mg kg-1/den, jeden měsíc, poté se snižoval za tři měsíce) v závislosti na tendenci inhibitoru a rituximabu ( 375 mg/metr čtvereční každý týden po dobu 4 týdnů), když titr inhibitoru ≥40 BU/ml před nebo během ITI. Inhibitor a krvácení by měly být opakovaně testovány a zaznamenávány.
Lék: Koagulační faktor VIII
Faktor FVIII odvozený z domácí plazmy (s přechodným vWF) 50 IU/kg každý druhý den
Lék: Prednison
2 mg/kg každý den po dobu 4 týdnů, poté pište za 3 měsíce
Lék: Rituximab
375 mg/metr čtvereční po dobu 4 po sobě jdoucích měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra úspěchu
Časové okno: 2 roky
Míra úspěchu
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná míra krvácení
Časové okno: 2 roky
Kolikrát pro všechny typy krvácení
2 roky
Anualizovaná míra krvácení z kloubů
Časové okno: 2 roky
Kolikrát pro krvácení do kloubů
2 roky
Čas úspěchu
Časové okno: 2 roky
Jak dlouho k úspěchu
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Beijing Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. ledna 2016

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2019

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. ledna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. července 2018

První zveřejněno (Aktuální)

26. července 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. července 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. července 2018

Naposledy ověřeno

1. července 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BCH-ITI-20180123

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit