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Estrategia de ITI de dosis baja para niños con hemofilia A con título alto de inhibidor y bajo riesgo de ITI en China (HA-LD-ITI)

23 de julio de 2018 actualizado por: Runhui WU, Beijing Children's Hospital

Hospital Infantil de Beijing, Universidad Médica Capital

El estudio comienza el 18 de enero de 2017. Se inscribieron los niños con hemofilia A grave (FⅧ<1%) y moderada (FⅧ1%～5%) con inhibidor de título alto (título de inhibidor máximo histórico ≥5BU) combinado con riesgo(s) de ITI bajo. La ITI en dosis bajas fue sola o combinada con inmunosupresión.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los riesgos bajos incluyen: ①título histórico máximo de inhibidor ≥200 BU ②título de inhibidor ≥10 BU antes del inicio de ITI ③título máximo de inhibidor durante ITI≥200 BU ④tiempo para que el título disminuya a <10 BU antes de ITI≥24 meses ⑤edad ≥8 años al inicio de ITI ⑥Iniciado por ITI ≥ 5 años después del diagnóstico del inhibidor ⑦ interrupciones en ITI ≥ 2 semanas de duración. La estrategia ITI de dosis baja consiste en FⅧ（25-50UI/kg）solo o combinado con inmunosupresores: prednisona y Rituximab cuando el título de inhibidor es ≥40BU ml/ml antes o durante la ITI.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

55

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Porcelana, 100045
        • Reclutamiento
        • Beijing Children's Hospital
        • Contacto:
          • Runhui Wu, master
          • Número de teléfono: 0086-010-59617621
          • Correo electrónico: runhuiwu@hotmail.com

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 14 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • machos
  • de 1 a 14 años
  • hemofilia A severa o moderada;
  • inhibidores positivos antes del inicio de la ITI.

Criterio de exclusión:

  • Hembras
  • <1 o >14 años
  • hemofilia B o hemofilia A leve;
  • inhibidor negativo antes de que comenzara la ITI.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Estrategia ITI
La ITI en dosis baja fue Factor VIII de Coagulación (50UI/kg, cada dos días) solo o combinado con prednisona (2mg Kg-1/día, un mes, luego disminuir en tres meses) dependiendo de la tendencia del inhibidor, y Rituximab ( 375 mg/metro cuadrado cada semana durante 4 semanas) cuando el título de inhibidor sea ≥40 BU/ml antes o durante la ITI. El inhibidor y la hemorragia deben volver a analizarse y registrarse periódicamente.
Droga: Factor de coagulación VIII
Factor derivado de plasma doméstico FVIII (con vWF intermedio) 50 UI/kg en días alternos
Droga: Prednisona
2 mg/kg todos los días durante 4 semanas y luego escribir en 3 meses
Droga: Rituximab
375 mg/metro cuadrado durante 4 meses consecutivos

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de éxito
Periodo de tiempo: 2 años
Tasa de éxito
2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de sangrado anualizada
Periodo de tiempo: 2 años
Cuantas veces para todo tipo de sangrado
2 años
Tasa anualizada de sangrado articular
Periodo de tiempo: 2 años
¿Cuántas veces por sangrado articular?
2 años
Tiempo de exito
Periodo de tiempo: 2 años
Cuanto tiempo para el exito
2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Beijing Children's Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de enero de 2016

Finalización primaria (Anticipado)

1 de diciembre de 2019

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de diciembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de enero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de julio de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

26 de julio de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de julio de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de julio de 2018

Última verificación

1 de julio de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BCH-ITI-20180123

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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