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Strategia ITI a basso dosaggio per i bambini affetti da emofilia A con inibitore ad alto titolo e scarso rischio di ITI in Cina (HA-LD-ITI)

23 luglio 2018 aggiornato da: Runhui WU, Beijing Children's Hospital

Ospedale pediatrico di Pechino, Capital Medical University

Lo studio inizia il 18 gennaio 2017. Sono stati arruolati i bambini con emofilia A grave (FⅧ <1%) e moderata (FⅧ1% ~ 5%) con inibitore ad alto titolo (titolo di inibitore del picco storico ≥ 5BU) che si combinava con un basso rischio di ITI. L'ITI a basso dosaggio era da solo o combinato con l'immunosoppressione.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il(i) rischio(i) scarso(i) comprende:①titolo storico di picco dell'inibitore≥200BU ②titolo dell'inibitore≥10BU prima dell'inizio dell'ITI ③titolo dell'inibitore di picco durante l'ITI≥200BU ④tempo al declino del titolo a <10BU prima dell'ITI≥24 mesi ⑤età≥8 anni all'inizio dell'ITI ⑥ITI iniziato ≥ 5 anni dopo la diagnosi dell'inibitore ⑦interruzioni in ITI≥2 settimane di durata. La strategia ITI a basso dosaggio consiste in FⅧ（25-50IU/kg）da solo o in combinazione con l'immunosoppressione: prednisone e Rituximab quando il titolo dell'inibitore ≥40BU ml/ml prima o durante l'ITI.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

55

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100045
        • Reclutamento
        • Beijing Children's Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 14 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi
  • da 1 a 14 anni
  • emofilia A grave o moderata;
  • inibitori positivi prima dell'inizio dell'ITI.

Criteri di esclusione:

  • Femmine
  • <1 o >14 anni
  • emofilia B o lieve emofilia A;
  • inibitore negativo prima dell'inizio dell'ITI.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Strategia ITI
L'ITI a basso dosaggio era il Fattore VIII della coagulazione (50 UI/kg, a giorni alterni) da solo o in combinazione con prednisone (2 mg Kg-1/giorno, un mese, poi diminuisci in tre mesi) a seconda della tendenza dell'inibitore, e Rituximab ( 375 mg/metro quadro ogni settimana per 4 settimane) quando il titolo dell'inibitore è ≥40BU/ml prima o durante l'ITI. L'inibitore e l'emorragia devono essere testati e registrati periodicamente.
Droga: Fattore VIII della coagulazione
Fattore plasmatico derivato domastico FVIII (con vWF intermedio) 50 UI/kg a giorni alterni
Droga: Prednisone
2 mg/kg ogni giorno per 4 settimane, poi tipizzazione in 3 mesi
Droga: Rituximab
375 mg/metro quadrato per 4 mesi consecutivi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di successo
Lasso di tempo: 2 anni
Tasso di successo
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato
Lasso di tempo: 2 anni
Quante volte per tutti i tipi di sanguinamento
2 anni
Tasso di sanguinamento articolare annualizzato
Lasso di tempo: 2 anni
Quante volte per sanguinamento articolare
2 anni
Tempo di successo
Lasso di tempo: 2 anni
Quanto tempo per il successo
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Beijing Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2016

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2019

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 luglio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

26 luglio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 luglio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 luglio 2018

Ultimo verificato

1 luglio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BCH-ITI-20180123

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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