Studie eskalace dávky minnelidu u recidivující nebo refrakterní akutní myeloidní leukémie

Kritéria pro zařazení:

• Dospělí ve věku 18 let nebo starší.
• Účastník musí mít relabující nebo refrakterní akutní myeloidní leukémii (AML) (kromě akutní promyelocytární leukémie).
• Pacienti s relapsem musí podstoupit alespoň 1 režim indukční chemoterapie nebo dva cykly hypomethylačního činidla a dosáhnout úplné odpovědi (CR), po níž následuje relaps onemocnění.
• Refrakterní pacienti musí podstoupit alespoň 1 režim indukční chemoterapie nebo dva cykly hypomethylační látky, aniž by dosáhli CR.
• Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) <2.
• Účastníci musí mít přijatelné orgánové funkce.
• Být schopen a ochotný dodržovat plán studijní návštěvy a další požadavky protokolu.
• Musí být schopen polykat tobolky a mít žádné známky abnormality GI traktu, které by měnily absorpci perorálních léků.
• Účinky Minnelidu na vyvíjející se lidský plod nejsou známy. Z tohoto důvodu musí mít ženy ve fertilním věku negativní těhotenský test v séru nebo moči do 24 hodin před zahájením studijní léčby.
• Účastníci ve fertilním věku musí používat antikoncepci. Ženy ve fertilním věku: Doporučení jsou 2 účinné antikoncepční metody během studie. Mužští účastníci s partnerkami, které jsou v plodném věku: Doporučuje se, aby muž a partner používali během studie alespoň 2 účinné antikoncepční metody, jak je popsáno výše. Pokud žena během účasti v této studii otěhotní nebo má podezření, že je těhotná, měla by o tom okamžitě informovat svého ošetřujícího lékaře.
• Vzhledem k tomu, že existuje neznámé, ale potenciální riziko nežádoucích účinků u kojených dětí v důsledku léčby matky přípravkem Minnelide, musí kojící matky souhlasit s přerušením kojení, pokud je matka léčena přípravkem Minnelide.
• Poskytnutí podepsaného a datovaného dokumentu informovaného souhlasu
• Pacienti s předchozí alogenní transplantací kmenových buněk, u kterých došlo k relapsu AML, jsou způsobilí, pokud nemají imunosupresivní léčbu a nemají žádné známky reakce štěpu proti hostiteli (GVHD)

Kritéria vyloučení:

• Účastníci možná nedostali žádnou terapii žádnými hodnocenými produkty, systémovou antineoplastickou terapii nebo radioterapii během 14 dnů před 1. cyklem dne 1. Pacienti aktivně užívající hydroxymočovinu jsou způsobilí a mohou pokračovat v podávání hydroxymočoviny během protokolární léčby.
• Kandidáti na standardní a/nebo potenciálně kurativní léčbu.
• Velký chirurgický zákrok do 28 dnů před cyklem 1 Den 1.
• Srdeční selhání třídy III nebo IV podle New York Heart Association, infarkt myokardu během posledních 6 měsíců, nestabilní arytmie nebo známky ischemie na elektrokardiogramu (EKG)
• Aktivní, nekontrolované bakteriální, virové nebo plísňové infekce vyžadující systémovou léčbu
• Známá, aktivní infekce HIV, hepatitida A, B nebo C (předchozí infekce hepatitidy C, která byla léčena a rozhodnuta být vyléčena, je povolena)
• Symptomatické postižení centrálního nervového systému (CNS) s leukémií
• Souběžná druhá aktivní a nestabilní malignita s výjimkou nemelanomové rakoviny kůže nebo karcinomu in-situ.