Studio sull'aumento della dose di minnelide nella leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria

Criterio di inclusione:

• Adulti di età pari o superiore a 18 anni.
• Il partecipante deve avere una leucemia mieloide acuta (LMA) recidivante o refrattaria (esclusa la leucemia promielocitica acuta).
• I pazienti con recidiva devono aver ricevuto almeno 1 regime di chemioterapia di induzione o due cicli di un agente ipometilante e aver ottenuto una risposta completa (CR), seguita da una ricaduta della malattia.
• I pazienti refrattari devono aver ricevuto almeno 1 regime di chemioterapia di induzione o due cicli di agente ipometilante senza ottenere una risposta completa.
• Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) <2.
• I partecipanti devono avere una funzione organica accettabile.
• Essere in grado e disposti a rispettare il programma delle visite di studio e altri requisiti del protocollo.
• Deve essere in grado di deglutire le capsule e non avere segni di anormalità del tratto gastrointestinale che potrebbero alterare l'assorbimento dei farmaci orali.
• Gli effetti di Minnelide sul feto umano in via di sviluppo non sono noti. Per questo motivo, le donne in età fertile devono sottoporsi a un test di gravidanza su siero o urina negativo entro 24 ore prima dell'inizio del trattamento in studio.
• I partecipanti in età fertile devono praticare la contraccezione. Donne in età fertile: la raccomandazione è per 2 metodi contraccettivi efficaci durante lo studio. Partecipanti di sesso maschile con partner di sesso femminile in età fertile: la raccomandazione è che il maschio e il partner utilizzino almeno 2 metodi contraccettivi efficaci, come descritto sopra, durante lo studio. Se una donna rimane incinta o sospetta di esserlo mentre partecipa a questo studio, deve informare immediatamente il suo medico curante.
• Poiché esiste un rischio sconosciuto ma potenziale di eventi avversi nei lattanti secondari al trattamento della madre con Minnelide, le madri che allattano devono accettare di interrompere l'allattamento se la madre è trattata con Minnelide.
• Fornitura del documento di consenso informato firmato e datato
• I pazienti con precedente trapianto di cellule staminali allogeniche che hanno manifestato recidiva di AML sono idonei se sono fuori dalla terapia immunosoppressiva e senza alcuna evidenza di malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD)

Criteri di esclusione:

• I partecipanti potrebbero non aver ricevuto alcuna terapia con alcun prodotto sperimentale, terapia antineoplastica sistemica o radioterapia nei 14 giorni precedenti al Giorno 1 del Ciclo 1. I pazienti che ricevono attivamente idrossiurea sono idonei e possono continuare a ricevere idrossiurea durante il trattamento del protocollo.
• Candidati a trattamenti standard e/o potenzialmente curativi.
• Chirurgia maggiore entro 28 giorni prima del Ciclo 1 Giorno 1.
• Insufficienza cardiaca di classe III o IV della New York Heart Association, infarto del miocardio negli ultimi 6 mesi, aritmia instabile o evidenza di ischemia su un elettrocardiogramma (ECG)
• Infezioni batteriche, virali o fungine attive, incontrollate, che richiedono una terapia sistemica
• Infezione nota, attiva da HIV, epatite A, B o C (è consentita una precedente infezione da epatite C che è stata trattata e determinata per essere curata)
• Coinvolgimento sintomatico del sistema nervoso centrale (SNC) con leucemia
• Un secondo tumore maligno attivo e non stabile concomitante ad eccezione del cancro della pelle non melanoma o del carcinoma in situ.