Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba orkambi u 2 až 5letých dětí s CF

1. prosince 2021 aktualizováno: Children's Hospital of Philadelphia

Nutriční dopad léčby orkambi u 2 až 5letých dětí homozygotních pro mutace F508del

Účelem této observační výzkumné studie je určit účinky klinicky předepsané léčby Orkambi na 2 až 5leté děti homozygotní pro mutace F508del v genu regulátoru transmembránové vodivosti cystické fibrózy (CFTR) na energetický výdej spánku, stav růstu a zdraví střev. a funkce.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Orkambi je nová terapie schválená FDA (srpen 2018) pro použití u pacientů s cystickou fibrózou (CF), kteří jsou ve věku 2 až 5 let a jsou homozygotní pro mutace F508del v genu CFTR. Jde o kombinaci lumakaftoru a ivakaftoru, která řeší jak vady zpracování, tak vrátkování mutace F508del. Tato studie iniciovaná výzkumným pracovníkem je navržena tak, aby vyhodnotila nutriční, růstový a GI dopad léčby Orkambi u této jedinečné mladší (2 až 5leté) kohorty pacientů. Tento návrh rozšiřuje předchozí vysoce informativní vyšetřování výživy a přírůstku hmotnosti při léčbě ivakaftorem u lidí s mutacemi CF gating na další léčbu modulátorem CFTR (Orkambi) u lidí homozygotních pro mutace F508del. Primárním cílem studie je vyhodnotit dopad 24týdenní léčby Orkambi u 2 až 5letých jedinců s CF homozygotními pro mutace F508del na energetický výdej ve spánku nebo v klidu, stav růstu a zdraví a funkci střev u n=32 dětí ve věku 2,0 až 5,9 let. Vyhodnocení protokolu se uskuteční na začátku léčby (před léčbou) a 12 a 24 týdnů po zahájení klinicky předepsané léčby přípravkem Orkambi. Budou prozkoumány další výsledky významného klinického zájmu u mladých jedinců s CF. Všechny subjekty budou hodnoceny jako ambulantní v The Children's Hospital of Philadelphia a budou rekrutovány jak regionálně, tak celostátně, aby bylo zajištěno včasné přihlášení.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

28

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19146
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty ve věku 2 až 5 let s diagnózou cystická fibróza a homozygotní pro mutace F508del, kteří jsou v obvyklém dobrém zdravotním stavu s klinickým rozhodnutím zahájit léčbu orkambi.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Cystická fibróza a homozygotní pro mutace F508del, schváleno pro léčbu
  • Věk: 2,0 až 5,9 let
  • V obvyklém dobrém zdravotním stavu
  • Bylo učiněno klinické rozhodnutí o zahájení léčby Orkambi
  • Rodina se zavázala k 6 až 8měsíčnímu studijnímu protokolu s návštěvami v dětské nemocnici ve Filadelfii (CHOP), které potrvají 2–3 dny pro základní návštěvu (1. návštěva) před Orkambi a 24týdenní návštěvu (3. návštěva) po klinickém vyšetření předepsaná léčba Orkambi začala a bude trvat až 2 dny při 12týdenní návštěvě (návštěva 2) po zahájení léčby Orkambi.

Kritéria vyloučení:

  • O parenterální výživě
  • Užívání jakýchkoli léků, které inhibují nebo indukují cytochrom P450 (CYP) 3A
  • Testy jaterních funkcí zvýšené nad 3x referenční rozmezí pro věk a pohlaví
  • Plicní onemocnění považované za závažné na základě klinického obrazu domácího CF centra.
  • Jiné onemocnění ovlivňující růst nebo stav výživy
  • Další kontraindikace popsané pro terapii Orkambi

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výdej energie na spánek nebo odpočinek
Časové okno: 24 týdnů
Výzkumníci budou zkoumat účinky 24týdenní léčby orkambi na SEE (výdej energie ve spánku) nebo REE (výdej energie v klidu) subjektu. Pomocí nepřímé kalorimetrie bude SEE/REE hodnocena pomocí počítačového metabolického vozíku Vmax ENCORE při každé protokolární návštěvě, když dítě spí nebo tiše odpočívá. SEE/REE bude hodnoceno pokud možno ráno a před testem se pečlivě zaznamená předchozí krmení dítěte, včetně denní doby, množství jídla a intervalu krmení. Bude záležet na věku subjektu a na tom, zda subjekt stále denně dřímá a je schopen v klidu odpočívat bez pohybu, zda bude provádět spánkový energetický výdej nebo klidový energetický výdej. Toto bude jedno výsledné měřítko pro každý subjekt a bude záviset na tom, zda subjekt může zdřímnout (SEE) nebo tiše odpočívat bez pohybu (REE).
24 týdnů
Antropometrické hodnocení
Časové okno: 24 týdnů
Vyšetřovatelé budou zkoumat účinky 24týdenní léčby orkambi na index tělesné hmotnosti subjektu (BMI). Výzkumníci budou porovnávat výsledky se skóre BMI Z během 24 týdnů ve srovnání s výchozí hodnotou.
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fekální elastáza I/funkce slinivky břišní
Časové okno: 24 týdnů
Badatelé budou zkoumat účinky 24týdenní léčby orkambi na pankreatickou funkci subjektu. Funkce pankreatu bude hodnocena při dvou návštěvách odběrem vzorků stolice s fekální elastázou 1. Koncentrace fekální elastázy I svědčí pro funkci pankreatu.
24 týdnů
Fekální kalprotektin/zánět střev
Časové okno: 24 týdnů
Výzkumníci budou zkoumat účinky 24týdenní léčby orkambi na koncentraci fekálního kalprotektinu subjektu. Pro stanovení koncentrace fekálního kalprotektinu, který je markerem zánětu střeva, budou odebrány vzorky stolice.
24 týdnů
Celkové mastné kyseliny v plazmě
Časové okno: 24 týdnů
Vyšetřovatelé budou zkoumat účinky 24týdenní léčby orkambi na vstřebávání tuků ve stravě subjektu. Pro měření změny stavu 22 mastných kyselin bude hodnocen celkový panel mastných kyselin v plazmě.
24 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dietní příjem
Časové okno: 24 týdnů
Bude získán záznam o váženém jídle za tři dny a ke stanovení změn v dietním kalorickém příjmu a příjmu mikro a makroživin v průběhu 24 týdnů léčby orkambi.
24 týdnů
Hladiny vitamínů rozpustných v séru
Časové okno: 24 týdnů
Vyšetřovatelé budou zkoumat změny hladin sérových koncentrací vitaminu A, E, D a K rozpustného v tucích po 24 týdnech léčby orkambi.
24 týdnů
Změny hladin koncentrace žlučových kyselin
Časové okno: 24 týdnů
Výzkumníci budou zkoumat změny v hladinách koncentrace 14 druhů žlučových kyselin u subjektů v průběhu 24 týdnů na léčbě orkambi.
24 týdnů
Změny hladin koncentrace sérového kalprotektinu
Časové okno: 24 týdnů
Výzkumníci budou zkoumat změny v hladinách koncentrace sérového kalprotektinu u subjektů v průběhu 24 týdnů na léčbě orkambi.
24 týdnů
Sklady svalového tuku
Časové okno: 24 týdnů
Výzkumníci budou měřit složení těla, aby určili změny svalové a tukové zásoby v průběhu 24 týdnů léčby orkambi ve srovnání s výchozí hodnotou.
24 týdnů
Stav růstu se mění
Časové okno: 24 týdnů
Vyšetřovatelé budou sledovat změny ve stavu růstu v průběhu času. Stav růstu bude měřen stanovením změn ve třech různých měřeních – délka (cm), hmotnost (kg) a obvod hlavy (cm). Každá hodnota bude použita k výpočtu BMI (kg/cm^2), který bude použit v souladu s věkem ke stanovení percentilu rychlosti růstu subjektů v průběhu 24 týdnů na léčbě orkambi. Percentil rychlosti růstu bude ukazovat na změny stavu růstu v průběhu času.
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital of Philadelphia

Spolupracovníci

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. dubna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

16. června 2021

Dokončení studie (Aktuální)

16. června 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. prosince 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. ledna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

7. ledna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. prosince 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. prosince 2021

Naposledy ověřeno

1. prosince 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 18-015669

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit