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Orkambi-Behandlung bei 2- bis 5-jährigen Kindern mit CF

1. Dezember 2021 aktualisiert von: Children's Hospital of Philadelphia

Auswirkungen der Orkambi-Behandlung auf die Ernährung bei 2- bis 5-jährigen Kindern, die homozygot für F508del-Mutationen sind

Der Zweck dieser beobachtenden Forschungsstudie besteht darin, die Auswirkungen einer klinisch verschriebenen Behandlung mit Orkambi auf 2- bis 5-jährige Kinder, die homozygot für die F508del-Mutationen im Cystic Fibrose Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Gen sind, auf den Energieverbrauch im Schlaf, den Wachstumsstatus und die Darmgesundheit zu bestimmen und Funktion.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Orkambi ist eine neuartige, von der FDA zugelassene (August 2018) Therapie zur Anwendung bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF), die 2 bis 5 Jahre alt und homozygot für F508del-Mutationen im CFTR-Gen sind. Es ist eine Kombination aus Lumacaftor und Ivacaftor, die sowohl die Verarbeitungs- als auch die Gating-Defekte der F508del-Mutation anspricht. Diese von Prüfärzten initiierte Studie soll die Auswirkungen der Orkambi-Behandlung auf Ernährung, Wachstum und GI für diese einzigartige jüngere (2 bis 5 Jahre) Patientenkohorte bewerten. Dieser Vorschlag erweitert die frühere sehr informative Ernährungs- und Gewichtszunahmeuntersuchung der Ivacaftor-Behandlung bei Patienten mit CF-Gating-Mutationen auf eine andere CFTR-Modulator-Behandlung (Orkambi) bei Patienten, die homozygot für F508del-Mutationen sind. Die Hauptziele der Studie sind die Bewertung der Auswirkungen einer 24-wöchigen Behandlung mit Orkambi bei 2- bis 5-jährigen Probanden mit CF, die homozygot für F508del-Mutationen sind, auf den Energieverbrauch im Schlaf oder Ruhezustand, den Wachstumsstatus und die Darmgesundheit und -funktion bei n = 32 Kindern im Alter 2,0 bis 5,9 Jahre alt. Protokollbewertungen erfolgen zu Studienbeginn (Vorbehandlung) sowie 12 und 24 Wochen nach Beginn der klinisch verordneten Behandlung mit Orkambi. Weitere Ergebnisse von erheblichem klinischem Interesse bei jungen Probanden mit CF werden untersucht. Alle Probanden werden ambulant im The Children's Hospital of Philadelphia evaluiert und sowohl regional als auch national rekrutiert, um eine rechtzeitige Einschreibung zu gewährleisten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

28

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19146
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

2- bis 5-jährige Probanden mit der Diagnose Mukoviszidose und homozygot für F508del-Mutationen, die sich in einem gewöhnlich guten Gesundheitszustand befinden und klinisch entschieden haben, mit der Behandlung mit Orkambi zu beginnen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Zystische Fibrose und homozygot für F508del-Mutationen, zur Behandlung zugelassen
  • Alter: 2,0 bis 5,9 Jahre
  • In gewohnt guter Gesundheit
  • Für den Patienten wurde eine klinische Entscheidung getroffen, die Behandlung mit Orkambi zu beginnen
  • Die Familie hat sich dem 6- bis 8-monatigen Studienprotokoll mit Besuchen im Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) verpflichtet, die 2-3 Tage für den Basisbesuch (Besuch 1) vor Orkambi und den 24-wöchigen Besuch (Besuch 3) nach der klinischen Untersuchung dauern die verschriebene Orkambi-Behandlung begonnen hat und bis zu 2 Tage für den 12-wöchigen Besuch (Besuch 2) nach Beginn der Orkambi-Behandlung dauern wird.

Ausschlusskriterien:

  • Zur parenteralen Ernährung
  • Verwendung von Medikamenten, die Cytochrom P450 (CYP) 3A hemmen oder induzieren
  • Leberfunktionstests über dem 3-fachen des Referenzbereichs für Alter und Geschlecht erhöht
  • Lungenerkrankung als schwerwiegend eingestuft, basierend auf dem klinischen Eindruck des CF-Zentrums zu Hause.
  • Andere Krankheiten, die das Wachstum oder den Ernährungszustand beeinträchtigen
  • Andere Kontraindikationen für die Orkambi-Therapie beschrieben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Energieverbrauch im Schlaf oder Ruhezustand
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Ermittler werden die Auswirkungen einer 24-wöchigen Behandlung mit Orkambi auf den SEE (Energieverbrauch im Schlaf) oder den REE (Energieverbrauch im Ruhezustand) des Probanden untersuchen. Mittels indirekter Kalorimetrie wird SEE/REE mit einem computergestützten Stoffwechselwagen Vmax ENCORE bei jedem Protokollbesuch bewertet, während das Kind schläft oder ruhig ruht. SEE/REE wird nach Möglichkeit morgens beurteilt und die vorherige Fütterung des Kindes sorgfältig notiert, einschließlich Tageszeit, Futtermenge und Fütterungsintervall vor dem Test. Es hängt vom Alter des Subjekts ab und davon, ob das Subjekt immer noch tägliche Nickerchen macht und in der Lage ist, sich ruhig auszuruhen, ohne sich zu bewegen, ob es einen Energieverbrauch im Schlaf oder im Ruhezustand durchführt. Dies ist ein Ergebnismaß für jedes Subjekt und hängt davon ab, ob das Subjekt ein Nickerchen machen (SEE) oder ruhig ruhen kann, ohne sich zu bewegen (REE).
24 Wochen
Anthropometrische Bewertung
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Ermittler werden die Auswirkungen einer 24-wöchigen Orkambi-Behandlung auf den Body-Mass-Index (BMI) des Probanden untersuchen. Die Ermittler vergleichen die Ergebnisse mit den BMI-Z-Werten über 24 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert.
24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fäkale Elastase I/Pankreasfunktion
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Ermittler werden die Auswirkungen einer 24-wöchigen Behandlung mit Orkambi auf die Pankreasfunktion des Probanden untersuchen. Die Pankreasfunktion wird bei zwei Besuchen beurteilt, indem punktuelle Stuhlproben mit fäkaler Elastase 1 entnommen werden. Die Konzentration der fäkalen Elastase I zeigt die Funktion der Bauchspeicheldrüse an.
24 Wochen
Fäkales Calprotectin/Darmentzündung
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Ermittler werden die Auswirkungen einer 24-wöchigen Orkambi-Behandlung auf die fäkale Calprotectin-Konzentration des Probanden untersuchen. Spot-Stuhlproben werden entnommen, um die fäkale Calprotectin-Konzentration zu bestimmen, die ein Marker für Darmentzündungen ist.
24 Wochen
Gesamtfettsäuren im Plasma
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Ermittler werden die Auswirkungen einer 24-wöchigen Behandlung mit Orkambi auf die Aufnahme von Fett aus der Nahrung durch den Probanden untersuchen. Ein Gesamtplasmafettsäure-Panel wird bewertet, um die Änderung des Status von 22 Fettsäuren zu messen.
24 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nahrungsaufnahme
Zeitfenster: 24 Wochen
Es wird ein dreitägiges gewogenes Ernährungsprotokoll erstellt, um Veränderungen in der Nahrungskalorienaufnahme und der Aufnahme von Mikro- und Makronährstoffen im Laufe von 24 Wochen unter Orkambi-Behandlung zu bestimmen.
24 Wochen
Gehalt an fettlöslichen Vitaminen im Serum
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Forscher werden die Veränderungen der fettlöslichen Vitamin A-, E-, D- und K-Konzentrationen im Serum nach 24-wöchiger Orkambi-Behandlung untersuchen.
24 Wochen
Änderungen der Gallensäurekonzentration
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Forscher werden die Veränderungen der Konzentrationsniveaus von 14 Gallensäurespezies bei Probanden im Laufe von 24 Wochen unter Orkambi-Behandlung untersuchen.
24 Wochen
Veränderungen der Serum-Calprotectin-Konzentration
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Forscher werden die Veränderungen der Serum-Calprotectin-Konzentration bei Probanden im Laufe von 24 Wochen unter Orkambi-Behandlung untersuchen.
24 Wochen
Muskelfettspeicher
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Prüfärzte werden die Körperzusammensetzung messen, um die Muskel- und Fettspeicherveränderungen im Laufe von 24 Wochen unter Orkambi-Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert zu bestimmen.
24 Wochen
Der Wachstumsstatus ändert sich
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Ermittler werden die Veränderungen des Wachstumsstatus im Laufe der Zeit beobachten. Der Wachstumsstatus wird gemessen, indem die Veränderungen in drei verschiedenen Messungen bestimmt werden – Länge (cm), Gewicht (kg) und Kopfumfang (cm). Jeder Wert wird verwendet, um den BMI (kg/cm^2) zu berechnen, der in Übereinstimmung mit dem Alter verwendet wird, um das Perzentil der Wachstumsgeschwindigkeit der Probanden im Laufe von 24 Wochen unter Orkambi-Behandlung zu bestimmen. Das Perzentil der Wachstumsgeschwindigkeit zeigt Änderungen des Wachstumsstatus im Laufe der Zeit an.
24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Mitarbeiter

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. April 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. Juni 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. Juni 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Dezember 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Januar 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Januar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Dezember 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Dezember 2021

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 18-015669

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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