Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Orkambi-behandeling bij kinderen van 2 tot 5 jaar met CF

1 december 2021 bijgewerkt door: Children's Hospital of Philadelphia

Nutritionele impact van behandeling met Orkambi bij kinderen van 2 tot 5 jaar die homozygoot zijn voor F508del-mutaties

Het doel van dit observationele onderzoek is het bepalen van de effecten van een klinisch voorgeschreven behandeling met Orkambi bij kinderen van 2 tot 5 jaar oud die homozygoot zijn voor de F508del-mutaties in het cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-gen op het energieverbruik tijdens het slapen, de groeistatus en de darmgezondheid. en functie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Orkambi is een nieuwe, door de FDA goedgekeurde (augustus 2018) therapie voor gebruik bij patiënten met cystische fibrose (CF) van 2 tot 5 jaar oud en homozygoot voor F508del-mutaties in het CFTR-gen. Het is een combinatie van lumacaftor en ivacaftor die zowel de verwerkings- als poortdefecten van de F508del-mutatie aanpakt. Deze door een onderzoeker geïnitieerde studie is ontworpen om de voedings-, groei- en GI-impact van de behandeling met Orkambi te evalueren voor dit unieke jongere (2 tot 5 jaar) patiëntencohort. Dit voorstel breidt eerder zeer informatief onderzoek naar voeding en gewichtstoename van ivacaftor-behandeling bij mensen met CF-gating-mutaties uit naar een andere CFTR-modulatorbehandeling (Orkambi) bij mensen die homozygoot zijn voor F508del-mutaties. De primaire doelstellingen van het onderzoek zijn het evalueren van de impact van 24 weken behandeling met Orkambi bij proefpersonen van 2 tot 5 jaar oud met CF die homozygoot zijn voor F508del-mutaties op het energieverbruik tijdens slapen of rusten, de groeistatus en de darmgezondheid en -functie bij kinderen van n=32 jaar oud. 2,0 tot 5,9 jaar oud. Protocolevaluaties zullen plaatsvinden bij baseline (voorbehandeling) en 12 en 24 weken nadat de klinisch voorgeschreven behandeling met Orkambi is begonnen. Andere uitkomsten van significant klinisch belang bij jonge patiënten met CF zullen worden onderzocht. Alle proefpersonen zullen worden geëvalueerd als poliklinisch in het kinderziekenhuis van Philadelphia en zullen zowel regionaal als nationaal worden aangeworven om tijdige inschrijving te garanderen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

28

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19146
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 5 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Proefpersonen van 2 tot 5 jaar oud met de diagnose cystische fibrose en homozygoot voor F508del-mutaties en die in een normale staat van goede gezondheid verkeren met een klinische beslissing om met orkambi-behandeling te beginnen.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Cystic fibrosis en homozygoot voor F508del-mutaties, goedgekeurd voor behandeling
  • Leeftijd: 2,0 tot 5,9 jaar
  • In normale staat van goede gezondheid
  • Er is een klinische beslissing genomen om de proefpersoon te laten beginnen met de behandeling met Orkambi
  • Familie verplicht zich tot het studieprotocol van 6 tot 8 maanden met bezoeken aan het Kinderziekenhuis van Philadelphia (CHOP) die 2-3 dagen zullen duren voor het basisbezoek (Bezoek 1) voorafgaand aan Orkambi en het bezoek van 24 weken (Bezoek 3) na klinisch onderzoek voorgeschreven behandeling met Orkambi is begonnen en duurt maximaal 2 dagen voor het bezoek van 12 weken (bezoek 2) nadat de behandeling met Orkambi is begonnen.

Uitsluitingscriteria:

  • Over parenterale voeding
  • Gebruik van medicijnen die cytochroom P450 (CYP) 3A remmen of induceren
  • Leverfunctietesten verhoogd tot meer dan 3x het referentiebereik voor leeftijd en geslacht
  • Longziekte als ernstig beschouwd op basis van klinische indruk door CF-centrum thuis.
  • Andere ziekte die de groei of voedingsstatus beïnvloedt
  • Andere beschreven contra-indicaties voor Orkambi-therapie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Energieverbruik tijdens slapen of rusten
Tijdsspanne: 24 weken
Onderzoekers zullen de effecten van 24 weken orkambi-behandeling op het SEE (energieverbruik tijdens slapen) of REE (energieverbruik in rust) van de patiënt onderzoeken. Met behulp van indirecte calorimetrie wordt SEE/REE beoordeeld met behulp van een computergestuurde metabole wagen Vmax ENCORE bij elk protocolbezoek terwijl het kind slaapt of rustig rust. SEE/REE wordt indien mogelijk 's ochtends beoordeeld en noteert zorgvuldig de eerdere voeding van het kind, inclusief het tijdstip van de dag, de hoeveelheid voedsel en het voedingsinterval voorafgaand aan de test. Het zal afhangen van de leeftijd van de proefpersoon, en of de proefpersoon nog steeds dagelijkse dutjes doet en rustig kan rusten zonder te bewegen, of hij/zij slaapenergie of rustenergie zal verbruiken. Dit is één uitkomstmaat voor elke proefpersoon, en het hangt ervan af of de proefpersoon een dutje kan doen (ZIEN) of rustig kan rusten zonder te bewegen (REE).
24 weken
Antropometrische beoordeling
Tijdsspanne: 24 weken
Onderzoekers zullen de effecten van 24 weken behandeling met orkambi op de body mass index (BMI) van de patiënt onderzoeken. Onderzoekers zullen de resultaten vergelijken met BMI Z-scores gedurende 24 weken in vergelijking met de uitgangswaarde.
24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Fecale elastase I/pancreasfunctie
Tijdsspanne: 24 weken
Onderzoekers zullen de effecten van 24 weken behandeling met orkambi op de pancreasfunctie van de patiënt onderzoeken. De pancreasfunctie zal tijdens twee bezoeken worden beoordeeld door middel van ontlastingsmonsters met fecaal elastase 1. De concentratie van fecaal elastase I is indicatief voor de pancreasfunctie.
24 weken
Fecale calprotectine / darmontsteking
Tijdsspanne: 24 weken
Onderzoekers zullen de effecten van 24 weken orkambi-behandeling op de fecale calprotectineconcentratie van de patiënt onderzoeken. Spot ontlastingsmonsters zullen worden verkregen om de fecale calprotectineconcentratie te bepalen, wat een marker is voor darmontsteking.
24 weken
Plasma totale vetzuren
Tijdsspanne: 24 weken
Onderzoekers zullen de effecten onderzoeken van 24 weken behandeling met orkambi op de opname van vet via de voeding. Een totaal plasmavetzuurpanel zal worden beoordeeld om de statusverandering van 22 vetzuren te meten.
24 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Dieetinname
Tijdsspanne: 24 weken
Er zal een driedaags gewogen voedselrecord worden verkregen en om veranderingen in de calorie-inname via de voeding en de inname van micro- en macronutriënten te bepalen in de loop van 24 weken behandeling met orkambi.
24 weken
Serum in vet oplosbare vitamine niveaus
Tijdsspanne: 24 weken
Onderzoekers zullen de veranderingen in serumvetoplosbare vitamine A-, E-, D- en K-concentraties onderzoeken na 24 weken behandeling met orkambi.
24 weken
Veranderingen in galzuurconcentratieniveaus
Tijdsspanne: 24 weken
Onderzoekers zullen veranderingen in de concentratieniveaus van 14 galzuursoorten onderzoeken bij proefpersonen in de loop van 24 weken behandeling met orkambi.
24 weken
Veranderingen in concentratieniveaus van serum calprotectine
Tijdsspanne: 24 weken
Onderzoekers zullen veranderingen in de concentratieniveaus van calprotectine in het serum onderzoeken bij proefpersonen gedurende 24 weken behandeling met orkambi.
24 weken
Spier-vet winkels
Tijdsspanne: 24 weken
Onderzoekers zullen de lichaamssamenstelling meten om veranderingen in spier- en vetopslag te bepalen in de loop van 24 weken behandeling met orkambi in vergelijking met de uitgangswaarde.
24 weken
Groeistatus verandert
Tijdsspanne: 24 weken
Onderzoekers zullen de veranderingen in de groeistatus in de loop van de tijd observeren. De groeistatus wordt gemeten door de veranderingen in drie verschillende metingen te bepalen: lengte (cm), gewicht (kg) en hoofdomtrek (cm). Elke waarde wordt gebruikt om de BMI (kg/cm^2) te berekenen, die in overeenstemming met de leeftijd wordt gebruikt om het groeisnelheidspercentiel van de proefpersonen te bepalen in de loop van 24 weken behandeling met orkambi. Het groeisnelheidspercentiel zal indicatief zijn voor veranderingen in de groeistatus in de loop van de tijd.
24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Medewerkers

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 april 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 juni 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 juni 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 december 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 januari 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 januari 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 december 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 december 2021

Laatst geverifieerd

1 december 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 18-015669

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op Orkambi

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Canada

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren