ZLATÁ STUDIE: Studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti více dávek IONIS-FB-LRx u účastníků s geografickou atrofií sekundární k věkem podmíněné makulární degeneraci (AMD)
5. března 2025 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Randomizovaná placebem kontrolovaná dvojitě maskovaná studie fáze 2 k posouzení bezpečnosti a účinnosti více dávek IONIS-FB-LRx, antisense inhibitoru komplementového faktoru B, u pacientů s geografickou atrofií sekundární k věkem podmíněné makulární degeneraci (AMD )
Vyhodnoťte účinek IONIS-FB-LRx na rychlost změny oblasti geografické atrofie (GA) sekundární k věkem podmíněné makulární degeneraci (AMD) měřené autofluorescencí fundu (FAF).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studie bude hodnotit míru změny oblasti GA sekundární k AMD měřením FAF až u 330 účastníků s GA v důsledku AMD léčené IONIS-FB-LRx.
Studie je fáze 2, dvojitě maskovaná, randomizovaná, stratifikovaná, placebem kontrolovaná studie prováděná ve více centrech.
Jde o adaptivní design, ve kterém budou u podskupiny účastníků hodnoceny tři úrovně dávek (1. fáze) a po průběžné analýze se počet účastníků ve dvou kohortách dávek rozšíří (2. fáze).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
332
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Albury, New South Wales, Austrálie, 2640
- Ionis Investigative Site
-
Hurstville, New South Wales, Austrálie, 2228
- Ionis Investigative Site
-
Parramatta, New South Wales, Austrálie, 2150
- Ionis Investigative Site
-
Sydney, New South Wales, Austrálie, 2000
- Ionis Investigative Site
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
- Ionis Investigative Site
-
-
Victoria
-
East Melbourne, Victoria, Austrálie, 3002
- Ionis Investigative Site
-
Essendon, Victoria, Austrálie, 3040
- Ionis Investigative Site
-
Glen Iris, Victoria, Austrálie, 3146
- Ionis Investigative Site
-
Malvern, Victoria, Austrálie, 3144
- Ionis Investigative Site
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
- Ionis Investigative Site
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Austrálie, 6009
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandsko, 3011 BH
- Ionis Investigative Site
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Holandsko, 6525EX
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 4V2
- Ionis Investigative Site
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- Ionis Investigative Site
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K2B 7E9
- Ionis Investigative Site
-
-
Quebec
-
Québec, Quebec, Kanada, G1S 4L8
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Christchurch, Nový Zéland, 8013
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polsko, 85-631
- Ionis Investigative Site
-
-
Silesian
-
Katowice, Silesian, Polsko, 40-514
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Klagenfurt, Rakousko, 9020
- Ionis Investigative Site
-
Vienna, Rakousko, 1090
- Ionis Investigative Site
-
Vienna, Rakousko, 1140
- Ionis Investigative Site
-
-
Oberösterreich
-
Linz, Oberösterreich, Rakousko, 4020
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85020
- Ionis Investigative Site
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85021
- Ionis Investigative Site
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85053
- Ionis Investigative Site
-
Sun City, Arizona, Spojené státy, 85351
- Ionis Investigative Site
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
- Ionis Investigative Site
-
Huntington Beach, California, Spojené státy, 92697
- Ionis Investigative Site
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92093
- Ionis Investigative Site
-
Long Beach, California, Spojené státy, 90807
- Ionis Investigative Site
-
Poway, California, Spojené státy, 92064
- Ionis Investigative Site
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94109
- Ionis Investigative Site
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80909
- Ionis Investigative Site
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Spojené státy, 33761
- Ionis Investigative Site
-
Fort Myers, Florida, Spojené státy, 33907
- Ionis Investigative Site
-
Lake Worth, Florida, Spojené státy, 33461
- Ionis Investigative Site
-
Lakeland, Florida, Spojené státy, 33801
- Ionis Investigative Site
-
Melbourne, Florida, Spojené státy, 32901
- Ionis Investigative Site
-
Stuart, Florida, Spojené státy, 34994
- Ionis Investigative Site
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- Ionis Investigative Site
-
Winter Haven, Florida, Spojené státy, 33880
- Ionis Investigative Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Spojené státy, 30909
- Ionis Investigative Site
-
-
Illinois
-
Lemont, Illinois, Spojené státy, 60439
- Ionis Investigative Site
-
Springfield, Illinois, Spojené státy, 62702
- Ionis Investigative Site
-
-
Kansas
-
Leawood, Kansas, Spojené státy, 66211
- Ionis Investigative Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21204
- Ionis Investigative Site
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21209
- Ionis Investigative Site
-
Hagerstown, Maryland, Spojené státy, 21740
- Ionis Investigative Site
-
-
Mississippi
-
Southaven, Mississippi, Spojené státy, 38671
- Ionis Investigative Site
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87109
- Ionis Investigative Site
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Spojené státy, 28803
- Ionis Investigative Site
-
Hickory, North Carolina, Spojené státy, 28602
- Ionis Investigative Site
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
- Ionis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- Ionis Investigative Site
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44130
- Ionis Investigative Site
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Ionis Investigative Site
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74114
- Ionis Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Ionis Investigative Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- Ionis Investigative Site
-
West Mifflin, Pennsylvania, Spojené státy, 15122
- Ionis Investigative Site
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
- Ionis Investigative Site
-
Ladson, South Carolina, Spojené státy, 29456
- Ionis Investigative Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
- Ionis Investigative Site
-
-
Texas
-
Abilene, Texas, Spojené státy, 79606
- Ionis Investigative Site
-
Arlington, Texas, Spojené státy, 76012
- Ionis Investigative Site
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78705
- Ionis Investigative Site
-
Bellaire, Texas, Spojené státy, 77401
- Ionis Investigative Site
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
- Ionis Investigative Site
-
McAllen, Texas, Spojené státy, 78503
- Ionis Investigative Site
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78240
- Ionis Investigative Site
-
Southlake, Texas, Spojené státy, 76051
- Ionis Investigative Site
-
The Woodlands, Texas, Spojené státy, 77384
- Ionis Investigative Site
-
Willow Park, Texas, Spojené státy, 76087
- Ionis Investigative Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84107
- Ionis Investigative Site
-
-
Virginia
-
Lynchburg, Virginia, Spojené státy, 24502
- Ionis Investigative Site
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23235
- Ionis Investigative Site
-
-
Washington
-
Silverdale, Washington, Spojené státy, 98383
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Prague, Česko, 15000
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 8022
- Ionis Investigative Site
-
Barcelona, Španělsko, 8034
- Ionis Investigative Site
-
Valladolid, Španělsko, 47012
- Ionis Investigative Site
-
Zaragoza, Španělsko, 50009
- Ionis Investigative Site
-
-
Barcelona
-
Terrassa, Barcelona, Španělsko, 8227
- Ionis Investigative Site
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Španělsko, 28222
- Ionis Investigative Site
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Španělsko, 31008
- Ionis Investigative Site
-
-
Valencia
-
Burjassot, Valencia, Španělsko, 46100
- Ionis Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
50 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ženy musí být netěhotné a nekojící a musí být buď chirurgicky sterilní, nebo po menopauze.
- Očkování proti Neisseria meningitidis a Streptococcus pneumoniae provedené nejméně 2 týdny před první dávkou hodnoceného přípravku
- Dobře ohraničená geografická atrofie (GA) způsobená AMD
- Nejlépe korigované skóre zrakové ostrosti (BCVA) 35 písmen (cca. 20/200 ekvivalent Snellen) nebo lepší v tabulce ETDRS
- Musí mít čisté oční médium a adekvátní dilataci zornic ve studovaném oku, aby bylo možné vysoce kvalitní zobrazení očního pozadí
Kritéria vyloučení:
- Klinicky významné abnormality v anamnéze
- Nedostatek úplného zotavení z jakékoli infekce po dobu alespoň 14 dnů před podáním studovaného léku
- Chronická léčba steroidy, včetně místního nebo intravitreálního podávání
- Anamnéza nebo přítomnost diabetické retinopatie nebo diabetického makulárního edému (DME)
- Anamnéza nebo přítomnost jiného onemocnění než AMD, které by mohlo ovlivnit zrak nebo hodnocení bezpečnosti
- Předchozí léčba jiným zkoumaným lékem, biologickým činidlem nebo zařízením
- Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení specifikovaná v protokolu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: IONIS-FB-LRx
Účastníci fáze 1 dostanou IONIS-FB-LRx randomizovaný do 1 ze 3 dávkových úrovní, podávaných subkutánně každé 4 týdny, přičemž léčebné období bude dokončeno v týdnu 45.
Fáze 2 rozšíří 2 dávkové kohorty v nové randomizované skupině účastníků na základě průběžné analýzy fáze 1.
Účastníci budou randomizováni do 1 ze 2 rozšířených kohort, podávaných subkutánně každé 4 týdny, přičemž léčebné období bude dokončeno v týdnu 45.
|
IONIS-FB-LRx ve vícenásobných vzestupných dávkách, podávaných subkutánně každé 4 týdny
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Placebo
Účastníci fáze 1 dostanou placebo odpovídající roztok, podávaný subkutánně každé 4 týdny, přičemž léčebné období dokončí v týdnu 45.
Účastníci fáze 2 dostanou placebo odpovídající roztok, podávaný subkutánně každé 4 týdny, přičemž léčebné období dokončí v týdnu 45.
|
Placebo odpovídající roztok, podávaný subkutánně každé 4 týdny
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Míra změny od výchozího stavu v oblasti geografické atrofie (GA) ve 49. týdnu, jak bylo vyhodnoceno zobrazením sítnice
Časové okno: 49. týden
|
49. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v hladinách faktoru B (FB) v plazmě
Časové okno: Výchozí stav a do 49. týdne
|
Výchozí stav a do 49. týdne
|
|
Procentuální změna hladin sérové aktivity AH50 od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav a do 49. týdne
|
Výchozí stav a do 49. týdne
|
|
Absolutní změna od základní hodnoty ve zrakové ostrosti s nízkou svítivostí (LLVA)
Časové okno: Výchozí stav a do 49. týdne
|
Výchozí stav a do 49. týdne
|
|
Absolutní změna v oblasti GA od základní linie měřená pomocí Fundus Autofluorescence (FAF)
Časové okno: Výchozí stav a do 57. týdne
|
Výchozí stav a do 57. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
4. března 2019
Primární dokončení (Aktuální)
18. dubna 2024
Dokončení studie (Aktuální)
12. června 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. ledna 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. ledna 2019
První zveřejněno (Aktuální)
24. ledna 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. března 2025
Naposledy ověřeno
1. března 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ISIS 696844-CS5
- 2020-005174-94 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .