GOLDEN STUDY: En studie for å vurdere sikkerhet og effektivitet av flere doser av IONIS-FB-LRx hos deltakere med geografisk atrofi sekundært til aldersrelatert makuladegenerasjon (AMD)
5. mars 2025 oppdatert av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
En fase 2, randomisert placebokontrollert, dobbeltmasket studie for å vurdere sikkerhet og effektivitet av flere doser av IONIS-FB-LRx, en antisense-hemmer av komplementfaktor B, hos pasienter med geografisk atrofi sekundært til aldersrelatert makuladegenerasjon (AMD) )
Evaluer effekten av IONIS-FB-LRx på endringshastigheten for området med geografisk atrofi (GA) sekundært til aldersrelatert makuladegenerasjon (AMD) målt ved fundus autofluorescens (FAF).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studien vil vurdere endringshastigheten for arealet av GA sekundært til AMD ved å måle FAF hos opptil 330 deltakere med GA på grunn av at AMD blir behandlet med IONIS-FB-LRx.
Studien er en fase 2, dobbeltmasket, randomisert, stratifisert, placebokontrollert studie utført ved flere sentre.
Det er et adaptivt design der tre dosenivåer vil bli evaluert i en undergruppe av deltakere (trinn 1), og etter en foreløpig analyse vil antall deltakere i to av dosekohortene utvides (trinn 2).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
332
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Albury, New South Wales, Australia, 2640
- Ionis Investigative Site
-
Hurstville, New South Wales, Australia, 2228
- Ionis Investigative Site
-
Parramatta, New South Wales, Australia, 2150
- Ionis Investigative Site
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2000
- Ionis Investigative Site
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Ionis Investigative Site
-
-
Victoria
-
East Melbourne, Victoria, Australia, 3002
- Ionis Investigative Site
-
Essendon, Victoria, Australia, 3040
- Ionis Investigative Site
-
Glen Iris, Victoria, Australia, 3146
- Ionis Investigative Site
-
Malvern, Victoria, Australia, 3144
- Ionis Investigative Site
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Ionis Investigative Site
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australia, 6009
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 4V2
- Ionis Investigative Site
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
- Ionis Investigative Site
-
Ottawa, Ontario, Canada, K2B 7E9
- Ionis Investigative Site
-
-
Quebec
-
Québec, Quebec, Canada, G1S 4L8
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85020
- Ionis Investigative Site
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85021
- Ionis Investigative Site
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85053
- Ionis Investigative Site
-
Sun City, Arizona, Forente stater, 85351
- Ionis Investigative Site
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
- Ionis Investigative Site
-
Huntington Beach, California, Forente stater, 92697
- Ionis Investigative Site
-
La Jolla, California, Forente stater, 92093
- Ionis Investigative Site
-
Long Beach, California, Forente stater, 90807
- Ionis Investigative Site
-
Poway, California, Forente stater, 92064
- Ionis Investigative Site
-
San Francisco, California, Forente stater, 94109
- Ionis Investigative Site
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80909
- Ionis Investigative Site
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Forente stater, 33761
- Ionis Investigative Site
-
Fort Myers, Florida, Forente stater, 33907
- Ionis Investigative Site
-
Lake Worth, Florida, Forente stater, 33461
- Ionis Investigative Site
-
Lakeland, Florida, Forente stater, 33801
- Ionis Investigative Site
-
Melbourne, Florida, Forente stater, 32901
- Ionis Investigative Site
-
Stuart, Florida, Forente stater, 34994
- Ionis Investigative Site
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33612
- Ionis Investigative Site
-
Winter Haven, Florida, Forente stater, 33880
- Ionis Investigative Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Forente stater, 30909
- Ionis Investigative Site
-
-
Illinois
-
Lemont, Illinois, Forente stater, 60439
- Ionis Investigative Site
-
Springfield, Illinois, Forente stater, 62702
- Ionis Investigative Site
-
-
Kansas
-
Leawood, Kansas, Forente stater, 66211
- Ionis Investigative Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21204
- Ionis Investigative Site
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21209
- Ionis Investigative Site
-
Hagerstown, Maryland, Forente stater, 21740
- Ionis Investigative Site
-
-
Mississippi
-
Southaven, Mississippi, Forente stater, 38671
- Ionis Investigative Site
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87109
- Ionis Investigative Site
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Forente stater, 28803
- Ionis Investigative Site
-
Hickory, North Carolina, Forente stater, 28602
- Ionis Investigative Site
-
Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
- Ionis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- Ionis Investigative Site
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44130
- Ionis Investigative Site
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Ionis Investigative Site
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74114
- Ionis Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Ionis Investigative Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- Ionis Investigative Site
-
West Mifflin, Pennsylvania, Forente stater, 15122
- Ionis Investigative Site
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Forente stater, 29605
- Ionis Investigative Site
-
Ladson, South Carolina, Forente stater, 29456
- Ionis Investigative Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
- Ionis Investigative Site
-
-
Texas
-
Abilene, Texas, Forente stater, 79606
- Ionis Investigative Site
-
Arlington, Texas, Forente stater, 76012
- Ionis Investigative Site
-
Austin, Texas, Forente stater, 78705
- Ionis Investigative Site
-
Bellaire, Texas, Forente stater, 77401
- Ionis Investigative Site
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75231
- Ionis Investigative Site
-
McAllen, Texas, Forente stater, 78503
- Ionis Investigative Site
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78240
- Ionis Investigative Site
-
Southlake, Texas, Forente stater, 76051
- Ionis Investigative Site
-
The Woodlands, Texas, Forente stater, 77384
- Ionis Investigative Site
-
Willow Park, Texas, Forente stater, 76087
- Ionis Investigative Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84107
- Ionis Investigative Site
-
-
Virginia
-
Lynchburg, Virginia, Forente stater, 24502
- Ionis Investigative Site
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23235
- Ionis Investigative Site
-
-
Washington
-
Silverdale, Washington, Forente stater, 98383
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland, 3011 BH
- Ionis Investigative Site
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Nederland, 6525EX
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Christchurch, New Zealand, 8013
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polen, 85-631
- Ionis Investigative Site
-
-
Silesian
-
Katowice, Silesian, Polen, 40-514
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 8022
- Ionis Investigative Site
-
Barcelona, Spania, 8034
- Ionis Investigative Site
-
Valladolid, Spania, 47012
- Ionis Investigative Site
-
Zaragoza, Spania, 50009
- Ionis Investigative Site
-
-
Barcelona
-
Terrassa, Barcelona, Spania, 8227
- Ionis Investigative Site
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Spania, 28222
- Ionis Investigative Site
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Spania, 31008
- Ionis Investigative Site
-
-
Valencia
-
Burjassot, Valencia, Spania, 46100
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Prague, Tsjekkia, 15000
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Klagenfurt, Østerrike, 9020
- Ionis Investigative Site
-
Vienna, Østerrike, 1090
- Ionis Investigative Site
-
Vienna, Østerrike, 1140
- Ionis Investigative Site
-
-
Oberösterreich
-
Linz, Oberösterreich, Østerrike, 4020
- Ionis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
50 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kvinner må være ikke-gravide og ikke-ammende, og enten kirurgisk sterile eller post-menopausale.
- Vaksinasjon mot Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae mottatt minst 2 uker før første dose av undersøkelsesproduktet
- Godt avgrenset geografisk atrofi (GA) på grunn av AMD
- Beste korrigerte synsskarphet (BCVA) bokstavscore på 35 bokstaver (ca. 20/200 Snellen tilsvarende) eller bedre på ETDRS-diagrammet
- Må ha klare okulære medier og tilstrekkelig pupilledilasjon i studieøyet for å tillate høykvalitets fundusavbildning
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikante abnormiteter i sykehistorien
- Manglende full restitusjon fra enhver infeksjon i minst 14 dager før administrasjonen av studiemedikamentet
- Kronisk behandling med steroider, inkludert topisk eller intravitrealt administrert
- Anamnese eller tilstedeværelse av diabetisk retinopati eller diabetisk makulaødem (DME)
- Historie eller tilstedeværelse av en annen sykdom enn AMD som kan påvirke synet eller sikkerhetsvurderinger
- Tidligere behandling med et annet undersøkelsesmiddel, biologisk middel eller utstyr
- Andre protokollspesifiserte inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: IONIS-FB-LRx
Deltakere i trinn 1 vil motta IONIS-FB-LRx randomisert til 1 av 3 dosenivåer, administrert subkutant hver 4. uke, og fullføre behandlingsperioden ved uke 45.
Trinn 2 vil utvide 2 av doseringskohortene i en ny randomisert gruppe med deltakere basert på trinn 1-interimanalysen.
Deltakerne vil bli randomisert til 1 av 2 av de utvidede kohortene, administrert subkutant hver 4. uke, og fullføre behandlingsperioden ved uke 45.
|
IONIS-FB-LRx i flere stigende doser, administrert subkutant hver 4. uke
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Placebo
Fase 1-deltakere vil motta en placebo-matchende løsning, administrert subkutant hver 4. uke, og fullføre behandlingsperioden ved uke 45.
Fase 2-deltakere vil motta en placebo-matchende løsning, administrert subkutant hver 4. uke, og fullføre behandlingsperioden ved uke 45.
|
Placebo-matchende oppløsning, administrert subkutant hver 4. uke
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endringshastighet fra baseline i det geografiske atrofiområdet (GA) ved uke 49, vurdert ved netthinneavbildning
Tidsramme: Uke 49
|
Uke 49
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Prosentvis endring fra baseline i nivåer av faktor B (FB) i plasma
Tidsramme: Baseline og frem til uke 49
|
Baseline og frem til uke 49
|
|
Prosentvis endring fra baseline i nivåer av serum AH50 aktivitet
Tidsramme: Baseline og frem til uke 49
|
Baseline og frem til uke 49
|
|
Absolutt endring fra baseline i lav luminans synsskarphet (LLVA)
Tidsramme: Baseline og frem til uke 49
|
Baseline og frem til uke 49
|
|
Absolutt endring i GA-området fra baseline målt ved Fundus Autofluorescence (FAF)
Tidsramme: Baseline og frem til uke 57
|
Baseline og frem til uke 57
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. mars 2019
Primær fullføring (Faktiske)
18. april 2024
Studiet fullført (Faktiske)
12. juni 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. januar 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. januar 2019
Først lagt ut (Faktiske)
24. januar 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. mars 2025
Sist bekreftet
1. mars 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ISIS 696844-CS5
- 2020-005174-94 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .