GOLDEN-TUTKIMUS: Tutkimus useiden IONIS-FB-LRx-annosten turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on ikään liittyvän silmänpohjan rappeuman (AMD) maantieteellinen atrofia
keskiviikko 5. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 2, satunnaistettu lumekontrolloitu, kaksoisnaamioinen tutkimus IONIS-FB-LRx:n, komplementtitekijä B:n antisense-inhibiittorin useiden annosten turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on ikään liittyvän silmänpohjan rappeuma (AMD) toissijainen maantieteellinen atrofia )
Arvioi IONIS-FB-LRx:n vaikutus maantieteellisen atrofian (GA) alueen muutosnopeuteen ikään liittyvän silmänpohjan rappeuman (AMD) seurauksena mitattuna silmänpohjan autofluoresenssilla (FAF).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksessa arvioidaan AMD:n sekundaarisen GA:n alueen muutosnopeutta mittaamalla FAF jopa 330 GA-potilaalla, koska AMD:tä hoidettiin IONIS-FB-LRx:llä.
Tutkimus on vaiheen 2, kaksoisnaamioinen, satunnaistettu, kerrostettu, lumekontrolloitu tutkimus, joka suoritetaan useissa keskuksissa.
Se on mukautuva malli, jossa kolmea annostasoa arvioidaan osallistujien alajoukossa (vaihe 1) ja välianalyysin jälkeen osallistujien määrää kahdessa annoskohortissa laajennetaan (vaihe 2).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
332
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat, 3011 BH
- Ionis Investigative Site
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Alankomaat, 6525EX
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
New South Wales
-
Albury, New South Wales, Australia, 2640
- Ionis Investigative Site
-
Hurstville, New South Wales, Australia, 2228
- Ionis Investigative Site
-
Parramatta, New South Wales, Australia, 2150
- Ionis Investigative Site
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2000
- Ionis Investigative Site
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Ionis Investigative Site
-
-
Victoria
-
East Melbourne, Victoria, Australia, 3002
- Ionis Investigative Site
-
Essendon, Victoria, Australia, 3040
- Ionis Investigative Site
-
Glen Iris, Victoria, Australia, 3146
- Ionis Investigative Site
-
Malvern, Victoria, Australia, 3144
- Ionis Investigative Site
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Ionis Investigative Site
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australia, 6009
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 8022
- Ionis Investigative Site
-
Barcelona, Espanja, 8034
- Ionis Investigative Site
-
Valladolid, Espanja, 47012
- Ionis Investigative Site
-
Zaragoza, Espanja, 50009
- Ionis Investigative Site
-
-
Barcelona
-
Terrassa, Barcelona, Espanja, 8227
- Ionis Investigative Site
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Espanja, 28222
- Ionis Investigative Site
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Espanja, 31008
- Ionis Investigative Site
-
-
Valencia
-
Burjassot, Valencia, Espanja, 46100
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Klagenfurt, Itävalta, 9020
- Ionis Investigative Site
-
Vienna, Itävalta, 1090
- Ionis Investigative Site
-
Vienna, Itävalta, 1140
- Ionis Investigative Site
-
-
Oberösterreich
-
Linz, Oberösterreich, Itävalta, 4020
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 4V2
- Ionis Investigative Site
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- Ionis Investigative Site
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K2B 7E9
- Ionis Investigative Site
-
-
Quebec
-
Québec, Quebec, Kanada, G1S 4L8
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Puola, 85-631
- Ionis Investigative Site
-
-
Silesian
-
Katowice, Silesian, Puola, 40-514
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Prague, Tšekki, 15000
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Christchurch, Uusi Seelanti, 8013
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85020
- Ionis Investigative Site
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85021
- Ionis Investigative Site
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85053
- Ionis Investigative Site
-
Sun City, Arizona, Yhdysvallat, 85351
- Ionis Investigative Site
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90211
- Ionis Investigative Site
-
Huntington Beach, California, Yhdysvallat, 92697
- Ionis Investigative Site
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
- Ionis Investigative Site
-
Long Beach, California, Yhdysvallat, 90807
- Ionis Investigative Site
-
Poway, California, Yhdysvallat, 92064
- Ionis Investigative Site
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94109
- Ionis Investigative Site
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80909
- Ionis Investigative Site
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Yhdysvallat, 33761
- Ionis Investigative Site
-
Fort Myers, Florida, Yhdysvallat, 33907
- Ionis Investigative Site
-
Lake Worth, Florida, Yhdysvallat, 33461
- Ionis Investigative Site
-
Lakeland, Florida, Yhdysvallat, 33801
- Ionis Investigative Site
-
Melbourne, Florida, Yhdysvallat, 32901
- Ionis Investigative Site
-
Stuart, Florida, Yhdysvallat, 34994
- Ionis Investigative Site
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- Ionis Investigative Site
-
Winter Haven, Florida, Yhdysvallat, 33880
- Ionis Investigative Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30909
- Ionis Investigative Site
-
-
Illinois
-
Lemont, Illinois, Yhdysvallat, 60439
- Ionis Investigative Site
-
Springfield, Illinois, Yhdysvallat, 62702
- Ionis Investigative Site
-
-
Kansas
-
Leawood, Kansas, Yhdysvallat, 66211
- Ionis Investigative Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21204
- Ionis Investigative Site
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21209
- Ionis Investigative Site
-
Hagerstown, Maryland, Yhdysvallat, 21740
- Ionis Investigative Site
-
-
Mississippi
-
Southaven, Mississippi, Yhdysvallat, 38671
- Ionis Investigative Site
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87109
- Ionis Investigative Site
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Yhdysvallat, 28803
- Ionis Investigative Site
-
Hickory, North Carolina, Yhdysvallat, 28602
- Ionis Investigative Site
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Ionis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Ionis Investigative Site
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44130
- Ionis Investigative Site
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Ionis Investigative Site
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74114
- Ionis Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Ionis Investigative Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- Ionis Investigative Site
-
West Mifflin, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15122
- Ionis Investigative Site
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
- Ionis Investigative Site
-
Ladson, South Carolina, Yhdysvallat, 29456
- Ionis Investigative Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
- Ionis Investigative Site
-
-
Texas
-
Abilene, Texas, Yhdysvallat, 79606
- Ionis Investigative Site
-
Arlington, Texas, Yhdysvallat, 76012
- Ionis Investigative Site
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78705
- Ionis Investigative Site
-
Bellaire, Texas, Yhdysvallat, 77401
- Ionis Investigative Site
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- Ionis Investigative Site
-
McAllen, Texas, Yhdysvallat, 78503
- Ionis Investigative Site
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78240
- Ionis Investigative Site
-
Southlake, Texas, Yhdysvallat, 76051
- Ionis Investigative Site
-
The Woodlands, Texas, Yhdysvallat, 77384
- Ionis Investigative Site
-
Willow Park, Texas, Yhdysvallat, 76087
- Ionis Investigative Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84107
- Ionis Investigative Site
-
-
Virginia
-
Lynchburg, Virginia, Yhdysvallat, 24502
- Ionis Investigative Site
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23235
- Ionis Investigative Site
-
-
Washington
-
Silverdale, Washington, Yhdysvallat, 98383
- Ionis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
50 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Naaraat eivät saa olla raskaana ja imettämättömiä ja joko kirurgisesti steriilejä tai postmenopausaaleja.
- Rokotus Neisseria meningitidis ja Streptococcus pneumoniae vastaan, joka on annettu vähintään 2 viikkoa ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta
- Hyvin rajattu maantieteellinen atrofia (GA), joka johtuu AMD:stä
- Paras korjattu näöntarkkuuden (BCVA) kirjainpistemäärä on 35 kirjainta (n. 20/200 Snellenin vastaava) tai parempi ETDRS-kaaviossa
- Tutkittavassa silmässä on oltava selkeä silmäväliaine ja riittävä pupillin laajeneminen korkealaatuisen silmänpohjakuvauksen mahdollistamiseksi
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet sairaushistoriassa
- Täydellisen toipumisen puute mistä tahansa infektiosta vähintään 14 päivää ennen tutkimuslääkkeen antamista
- Krooninen hoito steroideilla, mukaan lukien paikallisesti tai lasiaiseen annettava
- Diabeettisen retinopatian tai diabeettisen makulaturvotuksen (DME) historia tai esiintyminen
- Muun sairauden kuin AMD:n historia tai esiintyminen, joka voi vaikuttaa näkökykyyn tai turvallisuusarviointiin
- Aiempi hoito toisella tutkimuslääkkeellä, biologisella aineella tai laitteella
- Muita protokollassa määriteltyjä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: IONIS-FB-LRx
Vaiheen 1 osallistujat saavat IONIS-FB-LRx:ää satunnaistettuna yhdelle kolmesta annostasosta, joka annetaan ihonalaisesti 4 viikon välein, jolloin hoitojakso päättyy viikolla 45.
Vaihe 2 laajentaa kahta annoskohorttia uudessa satunnaistetussa osallistujaryhmässä vaiheen 1 välianalyysin perusteella.
Osallistujat satunnaistetaan yhteen kahdesta laajennetusta kohortista, jotka annetaan ihonalaisesti 4 viikon välein, jolloin hoitojakso päättyy viikolla 45.
|
IONIS-FB-LRx useilla nousevilla annoksilla, annettuna ihonalaisesti 4 viikon välein
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Plasebo
Vaiheen 1 osallistujat saavat lumelääkettä, joka annetaan ihonalaisesti 4 viikon välein, jolloin hoitojakso päättyy viikolla 45.
Vaiheen 2 osallistujat saavat lumelääkettä, joka annetaan ihonalaisesti 4 viikon välein, jolloin hoitojakso päättyy viikolla 45.
|
Plaseboa vastaava liuos, joka annetaan ihon alle 4 viikon välein
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutosnopeus perustasosta maantieteellisen atrofian (GA) alueella viikolla 49, verkkokalvon kuvantamisen arvioituna
Aikaikkuna: Viikko 49
|
Viikko 49
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Prosenttimuutos perustasosta plasman tekijä B (FB) tasoissa
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 49 asti
|
Perustaso ja viikko 49 asti
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta seerumin AH50-aktiivisuustasoissa
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 49 asti
|
Perustaso ja viikko 49 asti
|
|
Absoluuttinen muutos perustasosta matalan luminanssin näöntarkkuudessa (LLVA)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 49 asti
|
Perustaso ja viikko 49 asti
|
|
Absoluuttinen muutos GA-alueella lähtötasosta mitattuna Fundus Autofluorescence (FAF) -menetelmällä
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 57 asti
|
Perustaso ja viikko 57 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 4. maaliskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 18. huhtikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 12. kesäkuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 22. tammikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 22. tammikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 24. tammikuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. maaliskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ISIS 696844-CS5
- 2020-005174-94 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .