ESTUDIO GOLDEN: un estudio para evaluar la seguridad y la eficacia de dosis múltiples de IONIS-FB-LRx en participantes con atrofia geográfica secundaria a degeneración macular relacionada con la edad (AMD)
5 de marzo de 2025 actualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Estudio de fase 2, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego para evaluar la seguridad y la eficacia de dosis múltiples de IONIS-FB-LRx, un inhibidor antisentido del factor B del complemento, en pacientes con atrofia geográfica secundaria a degeneración macular relacionada con la edad (DMAE) )
Evalúe el efecto de IONIS-FB-LRx en la tasa de cambio del área de atrofia geográfica (GA) secundaria a la degeneración macular relacionada con la edad (AMD) medida por autofluorescencia del fondo de ojo (FAF).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio evaluará la tasa de cambio del área de GA secundaria a AMD midiendo FAF en hasta 330 participantes con GA debido a que AMD está siendo tratada con IONIS-FB-LRx.
El estudio es un estudio de fase 2, doble ciego, aleatorizado, estratificado y controlado con placebo realizado en múltiples centros.
Es un diseño adaptativo en el que se evaluarán tres niveles de dosis en un subconjunto de participantes (Etapa 1) y, luego de un análisis intermedio, se ampliará el número de participantes en dos de las cohortes de dosis (Etapa 2).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
332
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New South Wales
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Albury, New South Wales, Australia, 2640
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Hurstville, New South Wales, Australia, 2228
- Ionis Investigative Site
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Parramatta, New South Wales, Australia, 2150
- Ionis Investigative Site
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Sydney, New South Wales, Australia, 2000
- Ionis Investigative Site
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Ionis Investigative Site
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Victoria
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East Melbourne, Victoria, Australia, 3002
- Ionis Investigative Site
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Essendon, Victoria, Australia, 3040
- Ionis Investigative Site
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Glen Iris, Victoria, Australia, 3146
- Ionis Investigative Site
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Malvern, Victoria, Australia, 3144
- Ionis Investigative Site
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Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Ionis Investigative Site
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Western Australia
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Perth, Western Australia, Australia, 6009
- Ionis Investigative Site
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Klagenfurt, Austria, 9020
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Vienna, Austria, 1090
- Ionis Investigative Site
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Vienna, Austria, 1140
- Ionis Investigative Site
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Oberösterreich
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Linz, Oberösterreich, Austria, 4020
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A 4V2
- Ionis Investigative Site
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L6
- Ionis Investigative Site
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Ottawa, Ontario, Canadá, K2B 7E9
- Ionis Investigative Site
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Quebec
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Québec, Quebec, Canadá, G1S 4L8
- Ionis Investigative Site
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Prague, Chequia, 15000
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Barcelona, España, 8022
- Ionis Investigative Site
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Barcelona, España, 8034
- Ionis Investigative Site
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Valladolid, España, 47012
- Ionis Investigative Site
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Zaragoza, España, 50009
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Barcelona
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Terrassa, Barcelona, España, 8227
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Madrid
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Majadahonda, Madrid, España, 28222
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Navarra
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Pamplona, Navarra, España, 31008
- Ionis Investigative Site
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Valencia
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Burjassot, Valencia, España, 46100
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85020
- Ionis Investigative Site
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85021
- Ionis Investigative Site
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85053
- Ionis Investigative Site
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Sun City, Arizona, Estados Unidos, 85351
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California
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Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
- Ionis Investigative Site
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Huntington Beach, California, Estados Unidos, 92697
- Ionis Investigative Site
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- Ionis Investigative Site
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90807
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Poway, California, Estados Unidos, 92064
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94109
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80909
- Ionis Investigative Site
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Florida
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Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33761
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Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33907
- Ionis Investigative Site
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Lake Worth, Florida, Estados Unidos, 33461
- Ionis Investigative Site
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Lakeland, Florida, Estados Unidos, 33801
- Ionis Investigative Site
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Melbourne, Florida, Estados Unidos, 32901
- Ionis Investigative Site
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Stuart, Florida, Estados Unidos, 34994
- Ionis Investigative Site
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Ionis Investigative Site
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Winter Haven, Florida, Estados Unidos, 33880
- Ionis Investigative Site
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Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30909
- Ionis Investigative Site
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Illinois
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Lemont, Illinois, Estados Unidos, 60439
- Ionis Investigative Site
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Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
- Ionis Investigative Site
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Kansas
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Leawood, Kansas, Estados Unidos, 66211
- Ionis Investigative Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21204
- Ionis Investigative Site
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21209
- Ionis Investigative Site
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Hagerstown, Maryland, Estados Unidos, 21740
- Ionis Investigative Site
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Mississippi
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Southaven, Mississippi, Estados Unidos, 38671
- Ionis Investigative Site
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New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87109
- Ionis Investigative Site
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North Carolina
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Asheville, North Carolina, Estados Unidos, 28803
- Ionis Investigative Site
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Hickory, North Carolina, Estados Unidos, 28602
- Ionis Investigative Site
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Ionis Investigative Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Ionis Investigative Site
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44130
- Ionis Investigative Site
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Ionis Investigative Site
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74114
- Ionis Investigative Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Ionis Investigative Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Ionis Investigative Site
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West Mifflin, Pennsylvania, Estados Unidos, 15122
- Ionis Investigative Site
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Ionis Investigative Site
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Ladson, South Carolina, Estados Unidos, 29456
- Ionis Investigative Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
- Ionis Investigative Site
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Texas
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Abilene, Texas, Estados Unidos, 79606
- Ionis Investigative Site
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Arlington, Texas, Estados Unidos, 76012
- Ionis Investigative Site
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78705
- Ionis Investigative Site
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Bellaire, Texas, Estados Unidos, 77401
- Ionis Investigative Site
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Ionis Investigative Site
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McAllen, Texas, Estados Unidos, 78503
- Ionis Investigative Site
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78240
- Ionis Investigative Site
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Southlake, Texas, Estados Unidos, 76051
- Ionis Investigative Site
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The Woodlands, Texas, Estados Unidos, 77384
- Ionis Investigative Site
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Willow Park, Texas, Estados Unidos, 76087
- Ionis Investigative Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84107
- Ionis Investigative Site
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Virginia
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Lynchburg, Virginia, Estados Unidos, 24502
- Ionis Investigative Site
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23235
- Ionis Investigative Site
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Washington
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Silverdale, Washington, Estados Unidos, 98383
- Ionis Investigative Site
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Christchurch, Nueva Zelanda, 8013
- Ionis Investigative Site
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Rotterdam, Países Bajos, 3011 BH
- Ionis Investigative Site
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Gelderland
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Nijmegen, Gelderland, Países Bajos, 6525EX
- Ionis Investigative Site
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Bydgoszcz, Polonia, 85-631
- Ionis Investigative Site
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Silesian
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Katowice, Silesian, Polonia, 40-514
- Ionis Investigative Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
50 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Las hembras no deben estar embarazadas ni amamantando, y quirúrgicamente estériles o posmenopáusicas.
- Vacunación contra Neisseria meningitidis y Streptococcus pneumoniae recibida al menos 2 semanas antes de la primera dosis del producto en investigación
- Atrofia geográfica bien delimitada (AG) debido a AMD
- Puntuación de letras de agudeza visual mejor corregida (BCVA) de 35 letras (aprox. 20/200 equivalente de Snellen) o mejor en el gráfico ETDRS
- Debe tener un medio ocular claro y una dilatación pupilar adecuada en el ojo del estudio para permitir imágenes de fondo de ojo de alta calidad.
Criterio de exclusión:
- Anomalías clínicamente significativas en la historia clínica
- Falta de recuperación total de cualquier infección durante al menos 14 días antes de la administración del fármaco del estudio.
- Tratamiento crónico con esteroides, incluidos los administrados por vía tópica o intravítrea
- Antecedentes o presencia de retinopatía diabética o edema macular diabético (EMD)
- Antecedentes o presencia de una enfermedad distinta de AMD que podría afectar la visión o las evaluaciones de seguridad
- Tratamiento previo con otro fármaco, agente biológico o dispositivo en investigación
- Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión especificados en el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: IONIS-FB-LRx
Los participantes en la etapa 1 recibirán IONIS-FB-LRx de forma aleatoria en 1 de 3 niveles de dosis, administrados por vía subcutánea cada 4 semanas, completando el período de tratamiento en la semana 45.
La Etapa 2 expandirá 2 de las cohortes de dosificación en un nuevo grupo aleatorio de participantes según el análisis intermedio de la Etapa 1.
Los participantes serán aleatorizados a 1 de 2 de las cohortes ampliadas, administrados por vía subcutánea cada 4 semanas, completando el período de tratamiento en la semana 45.
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IONIS-FB-LRx en múltiples dosis ascendentes, administradas por vía subcutánea cada 4 semanas
Otros nombres:
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Experimental: Placebo
Los participantes de la etapa 1 recibirán una solución de comparación de placebo, administrada por vía subcutánea cada 4 semanas, completando el período de tratamiento en la semana 45.
Los participantes de la etapa 2 recibirán una solución de comparación de placebo, administrada por vía subcutánea cada 4 semanas, completando el período de tratamiento en la semana 45.
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Solución de comparación de placebo, administrada por vía subcutánea cada 4 semanas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Tasa de cambio desde el valor inicial en el área de atrofia geográfica (GA) en la semana 49, según lo evaluado mediante imágenes de retina
Periodo de tiempo: Semana 49
|
Semana 49
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Cambio porcentual desde el inicio en los niveles de factor B (FB) en plasma
Periodo de tiempo: Línea de base y hasta la semana 49
|
Línea de base y hasta la semana 49
|
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Cambio porcentual desde el inicio en los niveles de actividad sérica de AH50
Periodo de tiempo: Línea de base y hasta la semana 49
|
Línea de base y hasta la semana 49
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Cambio absoluto desde el inicio en la agudeza visual de baja luminancia (LLVA)
Periodo de tiempo: Línea de base y hasta la semana 49
|
Línea de base y hasta la semana 49
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Cambio absoluto en el área GA desde el valor inicial medido por autofluorescencia del fondo de ojo (FAF)
Periodo de tiempo: Línea de base y hasta la semana 57
|
Línea de base y hasta la semana 57
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de marzo de 2019
Finalización primaria (Actual)
18 de abril de 2024
Finalización del estudio (Actual)
12 de junio de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de enero de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de enero de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
24 de enero de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de marzo de 2025
Última verificación
1 de marzo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ISIS 696844-CS5
- 2020-005174-94 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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