ESTUDO DE OURO: Um estudo para avaliar a segurança e a eficácia de doses múltiplas de IONIS-FB-LRx em participantes com atrofia geográfica secundária à degeneração macular relacionada à idade (DMRI)
5 de março de 2025 atualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo randomizado de fase 2, controlado por placebo, duplo-mascarado para avaliar a segurança e a eficácia de doses múltiplas de IONIS-FB-LRx, um inibidor antisense do fator B do complemento, em pacientes com atrofia geográfica secundária à degeneração macular relacionada à idade (AMD )
Avalie o efeito de IONIS-FB-LRx na taxa de mudança da área de atrofia geográfica (GA) secundária à degeneração macular relacionada à idade (AMD) medida por autofluorescência de fundo de olho (FAF).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo avaliará a taxa de alteração da área de AG secundária à AMD medindo a FAF em até 330 participantes com AG devido à AMD sendo tratada com IONIS-FB-LRx.
O estudo é um estudo de Fase 2, duplo-cego, randomizado, estratificado, controlado por placebo, conduzido em vários centros.
É um projeto adaptativo no qual três níveis de dose serão avaliados em um subconjunto de participantes (Estágio 1) e, após uma análise intermediária, o número de participantes em duas das coortes de dose será expandido (Estágio 2).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
332
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Albury, New South Wales, Austrália, 2640
- Ionis Investigative Site
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Hurstville, New South Wales, Austrália, 2228
- Ionis Investigative Site
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Parramatta, New South Wales, Austrália, 2150
- Ionis Investigative Site
-
Sydney, New South Wales, Austrália, 2000
- Ionis Investigative Site
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Austrália, 5000
- Ionis Investigative Site
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Victoria
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East Melbourne, Victoria, Austrália, 3002
- Ionis Investigative Site
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Essendon, Victoria, Austrália, 3040
- Ionis Investigative Site
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Glen Iris, Victoria, Austrália, 3146
- Ionis Investigative Site
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Malvern, Victoria, Austrália, 3144
- Ionis Investigative Site
-
Parkville, Victoria, Austrália, 3050
- Ionis Investigative Site
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Western Australia
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Perth, Western Australia, Austrália, 6009
- Ionis Investigative Site
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A 4V2
- Ionis Investigative Site
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L6
- Ionis Investigative Site
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Ottawa, Ontario, Canadá, K2B 7E9
- Ionis Investigative Site
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Quebec
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Québec, Quebec, Canadá, G1S 4L8
- Ionis Investigative Site
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Barcelona, Espanha, 8022
- Ionis Investigative Site
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Barcelona, Espanha, 8034
- Ionis Investigative Site
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Valladolid, Espanha, 47012
- Ionis Investigative Site
-
Zaragoza, Espanha, 50009
- Ionis Investigative Site
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-
Barcelona
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Terrassa, Barcelona, Espanha, 8227
- Ionis Investigative Site
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Madrid
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Majadahonda, Madrid, Espanha, 28222
- Ionis Investigative Site
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Navarra
-
Pamplona, Navarra, Espanha, 31008
- Ionis Investigative Site
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Valencia
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Burjassot, Valencia, Espanha, 46100
- Ionis Investigative Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85020
- Ionis Investigative Site
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85021
- Ionis Investigative Site
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85053
- Ionis Investigative Site
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Sun City, Arizona, Estados Unidos, 85351
- Ionis Investigative Site
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California
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Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
- Ionis Investigative Site
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Huntington Beach, California, Estados Unidos, 92697
- Ionis Investigative Site
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- Ionis Investigative Site
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90807
- Ionis Investigative Site
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Poway, California, Estados Unidos, 92064
- Ionis Investigative Site
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94109
- Ionis Investigative Site
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80909
- Ionis Investigative Site
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Florida
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Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33761
- Ionis Investigative Site
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Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33907
- Ionis Investigative Site
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Lake Worth, Florida, Estados Unidos, 33461
- Ionis Investigative Site
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Lakeland, Florida, Estados Unidos, 33801
- Ionis Investigative Site
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Melbourne, Florida, Estados Unidos, 32901
- Ionis Investigative Site
-
Stuart, Florida, Estados Unidos, 34994
- Ionis Investigative Site
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Ionis Investigative Site
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Winter Haven, Florida, Estados Unidos, 33880
- Ionis Investigative Site
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Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30909
- Ionis Investigative Site
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Illinois
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Lemont, Illinois, Estados Unidos, 60439
- Ionis Investigative Site
-
Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
- Ionis Investigative Site
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Kansas
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Leawood, Kansas, Estados Unidos, 66211
- Ionis Investigative Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21204
- Ionis Investigative Site
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21209
- Ionis Investigative Site
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Hagerstown, Maryland, Estados Unidos, 21740
- Ionis Investigative Site
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Mississippi
-
Southaven, Mississippi, Estados Unidos, 38671
- Ionis Investigative Site
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New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87109
- Ionis Investigative Site
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North Carolina
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Asheville, North Carolina, Estados Unidos, 28803
- Ionis Investigative Site
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Hickory, North Carolina, Estados Unidos, 28602
- Ionis Investigative Site
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Ionis Investigative Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Ionis Investigative Site
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44130
- Ionis Investigative Site
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Ionis Investigative Site
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74114
- Ionis Investigative Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Ionis Investigative Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Ionis Investigative Site
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West Mifflin, Pennsylvania, Estados Unidos, 15122
- Ionis Investigative Site
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Ionis Investigative Site
-
Ladson, South Carolina, Estados Unidos, 29456
- Ionis Investigative Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
- Ionis Investigative Site
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Texas
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Abilene, Texas, Estados Unidos, 79606
- Ionis Investigative Site
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Arlington, Texas, Estados Unidos, 76012
- Ionis Investigative Site
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78705
- Ionis Investigative Site
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Bellaire, Texas, Estados Unidos, 77401
- Ionis Investigative Site
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Ionis Investigative Site
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McAllen, Texas, Estados Unidos, 78503
- Ionis Investigative Site
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78240
- Ionis Investigative Site
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Southlake, Texas, Estados Unidos, 76051
- Ionis Investigative Site
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The Woodlands, Texas, Estados Unidos, 77384
- Ionis Investigative Site
-
Willow Park, Texas, Estados Unidos, 76087
- Ionis Investigative Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84107
- Ionis Investigative Site
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Virginia
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Lynchburg, Virginia, Estados Unidos, 24502
- Ionis Investigative Site
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23235
- Ionis Investigative Site
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Washington
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Silverdale, Washington, Estados Unidos, 98383
- Ionis Investigative Site
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Rotterdam, Holanda, 3011 BH
- Ionis Investigative Site
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Gelderland
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Nijmegen, Gelderland, Holanda, 6525EX
- Ionis Investigative Site
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Christchurch, Nova Zelândia, 8013
- Ionis Investigative Site
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Bydgoszcz, Polônia, 85-631
- Ionis Investigative Site
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Silesian
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Katowice, Silesian, Polônia, 40-514
- Ionis Investigative Site
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Prague, Tcheca, 15000
- Ionis Investigative Site
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Klagenfurt, Áustria, 9020
- Ionis Investigative Site
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Vienna, Áustria, 1090
- Ionis Investigative Site
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Vienna, Áustria, 1140
- Ionis Investigative Site
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Oberösterreich
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Linz, Oberösterreich, Áustria, 4020
- Ionis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
50 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- As mulheres devem estar não grávidas e não lactantes, e cirurgicamente estéreis ou na pós-menopausa.
- Vacinação contra Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae recebida pelo menos 2 semanas antes da primeira dose do produto experimental
- Atrofia geográfica bem demarcada (GA) devido a DMRI
- Pontuação de letras de melhor acuidade visual corrigida (BCVA) de 35 letras (aprox. equivalente a 20/200 Snellen) ou melhor no gráfico ETDRS
- Deve ter meios oculares claros e dilatação pupilar adequada no olho do estudo para permitir imagens de fundo de olho de alta qualidade
Critério de exclusão:
- Anormalidades clinicamente significativas na história médica
- Falta de recuperação total de qualquer infecção por pelo menos 14 dias antes da administração do Medicamento do Estudo
- Tratamento crônico com esteroides, incluindo administração tópica ou intravítrea
- História ou presença de retinopatia diabética ou edema macular diabético (EMD)
- História ou presença de uma doença diferente da DMRI que possa afetar a visão ou as avaliações de segurança
- Tratamento prévio com outro medicamento experimental, agente biológico ou dispositivo
- Outros critérios de inclusão/exclusão especificados pelo protocolo podem ser aplicados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: IONIS-FB-LRx
Os participantes do estágio 1 receberão IONIS-FB-LRx randomizado para 1 de 3 níveis de dose, administrado por via subcutânea a cada 4 semanas, completando o período de tratamento na semana 45.
O estágio 2 expandirá 2 das coortes de dosagem em um novo grupo aleatório de participantes com base na análise intermediária do estágio 1.
Os participantes serão randomizados para 1 de 2 das coortes expandidas, administrados por via subcutânea a cada 4 semanas, completando o período de tratamento na Semana 45.
|
IONIS-FB-LRx em múltiplas doses ascendentes, administrado por via subcutânea a cada 4 semanas
Outros nomes:
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Experimental: Placebo
Os participantes do estágio 1 receberão uma solução placebo correspondente, administrada por via subcutânea a cada 4 semanas, completando o período de tratamento na semana 45.
Os participantes do estágio 2 receberão uma solução equivalente de placebo, administrada por via subcutânea a cada 4 semanas, completando o período de tratamento na semana 45.
|
Solução placebo correspondente, administrada por via subcutânea a cada 4 semanas
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Taxa de mudança da linha de base na área de atrofia geográfica (GA) na semana 49, conforme avaliado por imagem da retina
Prazo: Semana 49
|
Semana 49
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração percentual da linha de base nos níveis de fator B (FB) no plasma
Prazo: Linha de base e até a semana 49
|
Linha de base e até a semana 49
|
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Alteração percentual da linha de base nos níveis de atividade sérica de AH50
Prazo: Linha de base e até a semana 49
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Linha de base e até a semana 49
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Alteração absoluta da linha de base na acuidade visual de baixa luminância (LLVA)
Prazo: Linha de base e até a semana 49
|
Linha de base e até a semana 49
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Mudança absoluta na área GA da linha de base medida pela autofluorescência do fundo (FAF)
Prazo: Linha de base e até a semana 57
|
Linha de base e até a semana 57
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de março de 2019
Conclusão Primária (Real)
18 de abril de 2024
Conclusão do estudo (Real)
12 de junho de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de janeiro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de janeiro de 2019
Primeira postagem (Real)
24 de janeiro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de março de 2025
Última verificação
1 de março de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ISIS 696844-CS5
- 2020-005174-94 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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