STUDIO GOLDEN: uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di dosi multiple di IONIS-FB-LRx nei partecipanti con atrofia geografica secondaria alla degenerazione maculare senile (AMD)
5 marzo 2025 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio di fase 2, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco per valutare la sicurezza e l'efficacia di dosi multiple di IONIS-FB-LRx, un inibitore antisenso del fattore B del complemento, in pazienti con atrofia geografica secondaria a degenerazione maculare senile (AMD) )
Valutare l'effetto di IONIS-FB-LRx sul tasso di variazione dell'area di atrofia geografica (GA) secondaria alla degenerazione maculare senile (AMD) misurata mediante autofluorescenza del fondo (FAF).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo studio valuterà il tasso di cambiamento dell'area di GA secondaria all'AMD misurando la FAF in un massimo di 330 partecipanti con GA dovuto all'AMD in trattamento con IONIS-FB-LRx.
Lo studio è uno studio di fase 2, in doppio cieco, randomizzato, stratificato, controllato con placebo, condotto in più centri.
Si tratta di un disegno adattivo in cui verranno valutati tre livelli di dose in un sottoinsieme di partecipanti (Fase 1) e, a seguito di un'analisi ad interim, verrà ampliato il numero di partecipanti in due delle coorti di dose (Fase 2).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
332
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New South Wales
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Albury, New South Wales, Australia, 2640
- Ionis Investigative Site
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Hurstville, New South Wales, Australia, 2228
- Ionis Investigative Site
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Parramatta, New South Wales, Australia, 2150
- Ionis Investigative Site
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Sydney, New South Wales, Australia, 2000
- Ionis Investigative Site
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Ionis Investigative Site
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Victoria
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East Melbourne, Victoria, Australia, 3002
- Ionis Investigative Site
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Essendon, Victoria, Australia, 3040
- Ionis Investigative Site
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Glen Iris, Victoria, Australia, 3146
- Ionis Investigative Site
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Malvern, Victoria, Australia, 3144
- Ionis Investigative Site
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Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Ionis Investigative Site
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Western Australia
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Perth, Western Australia, Australia, 6009
- Ionis Investigative Site
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Klagenfurt, Austria, 9020
- Ionis Investigative Site
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Vienna, Austria, 1090
- Ionis Investigative Site
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Vienna, Austria, 1140
- Ionis Investigative Site
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Oberösterreich
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Linz, Oberösterreich, Austria, 4020
- Ionis Investigative Site
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Ontario
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London, Ontario, Canada, N6A 4V2
- Ionis Investigative Site
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Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
- Ionis Investigative Site
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Ottawa, Ontario, Canada, K2B 7E9
- Ionis Investigative Site
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Quebec
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Québec, Quebec, Canada, G1S 4L8
- Ionis Investigative Site
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Prague, Cechia, 15000
- Ionis Investigative Site
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Christchurch, Nuova Zelanda, 8013
- Ionis Investigative Site
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Rotterdam, Olanda, 3011 BH
- Ionis Investigative Site
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Gelderland
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Nijmegen, Gelderland, Olanda, 6525EX
- Ionis Investigative Site
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Bydgoszcz, Polonia, 85-631
- Ionis Investigative Site
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Silesian
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Katowice, Silesian, Polonia, 40-514
- Ionis Investigative Site
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Barcelona, Spagna, 8022
- Ionis Investigative Site
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Barcelona, Spagna, 8034
- Ionis Investigative Site
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Valladolid, Spagna, 47012
- Ionis Investigative Site
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Zaragoza, Spagna, 50009
- Ionis Investigative Site
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Barcelona
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Terrassa, Barcelona, Spagna, 8227
- Ionis Investigative Site
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Madrid
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Majadahonda, Madrid, Spagna, 28222
- Ionis Investigative Site
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Navarra
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Pamplona, Navarra, Spagna, 31008
- Ionis Investigative Site
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Valencia
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Burjassot, Valencia, Spagna, 46100
- Ionis Investigative Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85020
- Ionis Investigative Site
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85021
- Ionis Investigative Site
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85053
- Ionis Investigative Site
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Sun City, Arizona, Stati Uniti, 85351
- Ionis Investigative Site
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California
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Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
- Ionis Investigative Site
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Huntington Beach, California, Stati Uniti, 92697
- Ionis Investigative Site
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
- Ionis Investigative Site
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Long Beach, California, Stati Uniti, 90807
- Ionis Investigative Site
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Poway, California, Stati Uniti, 92064
- Ionis Investigative Site
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94109
- Ionis Investigative Site
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80909
- Ionis Investigative Site
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Florida
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Clearwater, Florida, Stati Uniti, 33761
- Ionis Investigative Site
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Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33907
- Ionis Investigative Site
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Lake Worth, Florida, Stati Uniti, 33461
- Ionis Investigative Site
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Lakeland, Florida, Stati Uniti, 33801
- Ionis Investigative Site
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Melbourne, Florida, Stati Uniti, 32901
- Ionis Investigative Site
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Stuart, Florida, Stati Uniti, 34994
- Ionis Investigative Site
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
- Ionis Investigative Site
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Winter Haven, Florida, Stati Uniti, 33880
- Ionis Investigative Site
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Georgia
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Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30909
- Ionis Investigative Site
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Illinois
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Lemont, Illinois, Stati Uniti, 60439
- Ionis Investigative Site
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Springfield, Illinois, Stati Uniti, 62702
- Ionis Investigative Site
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Kansas
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Leawood, Kansas, Stati Uniti, 66211
- Ionis Investigative Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21204
- Ionis Investigative Site
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21209
- Ionis Investigative Site
-
Hagerstown, Maryland, Stati Uniti, 21740
- Ionis Investigative Site
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Mississippi
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Southaven, Mississippi, Stati Uniti, 38671
- Ionis Investigative Site
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New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87109
- Ionis Investigative Site
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North Carolina
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Asheville, North Carolina, Stati Uniti, 28803
- Ionis Investigative Site
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Hickory, North Carolina, Stati Uniti, 28602
- Ionis Investigative Site
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Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
- Ionis Investigative Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- Ionis Investigative Site
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44130
- Ionis Investigative Site
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Ionis Investigative Site
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74114
- Ionis Investigative Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Ionis Investigative Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- Ionis Investigative Site
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West Mifflin, Pennsylvania, Stati Uniti, 15122
- Ionis Investigative Site
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
- Ionis Investigative Site
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Ladson, South Carolina, Stati Uniti, 29456
- Ionis Investigative Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
- Ionis Investigative Site
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Texas
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Abilene, Texas, Stati Uniti, 79606
- Ionis Investigative Site
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Arlington, Texas, Stati Uniti, 76012
- Ionis Investigative Site
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Austin, Texas, Stati Uniti, 78705
- Ionis Investigative Site
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Bellaire, Texas, Stati Uniti, 77401
- Ionis Investigative Site
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
- Ionis Investigative Site
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McAllen, Texas, Stati Uniti, 78503
- Ionis Investigative Site
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San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78240
- Ionis Investigative Site
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Southlake, Texas, Stati Uniti, 76051
- Ionis Investigative Site
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The Woodlands, Texas, Stati Uniti, 77384
- Ionis Investigative Site
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Willow Park, Texas, Stati Uniti, 76087
- Ionis Investigative Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84107
- Ionis Investigative Site
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Virginia
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Lynchburg, Virginia, Stati Uniti, 24502
- Ionis Investigative Site
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23235
- Ionis Investigative Site
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Washington
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Silverdale, Washington, Stati Uniti, 98383
- Ionis Investigative Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
50 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Le femmine devono essere non gravide e non in allattamento e chirurgicamente sterili o in post-menopausa.
- Vaccinazione contro Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae ricevuta almeno 2 settimane prima della prima dose del prodotto sperimentale
- Atrofia geografica ben delimitata (GA) dovuta a AMD
- Punteggio delle lettere dell'acuità visiva (BCVA) con la migliore correzione di 35 lettere (ca. 20/200 Snellen equivalente) o superiore sul grafico ETDRS
- Deve avere un mezzo oculare chiaro e un'adeguata dilatazione pupillare nell'occhio dello studio per consentire l'imaging del fondo oculare di alta qualità
Criteri di esclusione:
- Anomalie clinicamente significative nella storia medica
- Mancato recupero completo da qualsiasi infezione per almeno 14 giorni prima della somministrazione del farmaco in studio
- Trattamento cronico con steroidi, anche somministrati per via topica o intravitreale
- Storia o presenza di retinopatia diabetica o edema maculare diabetico (DME)
- Anamnesi o presenza di una malattia diversa dall'AMD che potrebbe influire sulla vista o sulle valutazioni di sicurezza
- Trattamento precedente con un altro farmaco sperimentale, agente biologico o dispositivo
- Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione specificati dal protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: IONIS-FB-LRx
I partecipanti allo stadio 1 riceveranno IONIS-FB-LRx randomizzato a 1 di 3 livelli di dose, somministrato per via sottocutanea ogni 4 settimane, completando il periodo di trattamento alla settimana 45.
La fase 2 espanderà 2 delle coorti di dosaggio in un nuovo gruppo randomizzato di partecipanti basato sull'analisi ad interim della fase 1.
I partecipanti saranno randomizzati a 1 su 2 delle coorti espanse, somministrate per via sottocutanea ogni 4 settimane, completando il periodo di trattamento alla settimana 45.
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IONIS-FB-LRx a dosi multiple crescenti, somministrate per via sottocutanea ogni 4 settimane
Altri nomi:
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Sperimentale: Placebo
I partecipanti alla fase 1 riceveranno una soluzione corrispondente al placebo, somministrata per via sottocutanea ogni 4 settimane, completando il periodo di trattamento alla settimana 45.
I partecipanti alla fase 2 riceveranno una soluzione corrispondente al placebo, somministrata per via sottocutanea ogni 4 settimane, completando il periodo di trattamento alla settimana 45.
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Soluzione corrispondente al placebo, somministrata per via sottocutanea ogni 4 settimane
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Tasso di variazione rispetto al basale nell'area di atrofia geografica (GA) alla settimana 49, come valutato mediante imaging retinico
Lasso di tempo: Settimana 49
|
Settimana 49
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione percentuale rispetto al basale dei livelli di fattore B (FB) nel plasma
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 49
|
Basale e fino alla settimana 49
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Variazione percentuale rispetto al basale dei livelli di attività AH50 sierica
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 49
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Basale e fino alla settimana 49
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Variazione assoluta rispetto al basale dell'acuità visiva a bassa luminanza (LLVA)
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 49
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Basale e fino alla settimana 49
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Variazione assoluta nell'area GA rispetto al basale misurata mediante autofluorescenza del fondo (FAF)
Lasso di tempo: Basale e fino alla settimana 57
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Basale e fino alla settimana 57
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
4 marzo 2019
Completamento primario (Effettivo)
18 aprile 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
12 giugno 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 gennaio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
22 gennaio 2019
Primo Inserito (Effettivo)
24 gennaio 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 marzo 2025
Ultimo verificato
1 marzo 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ISIS 696844-CS5
- 2020-005174-94 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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