GOLDEN STUDY: En undersøgelse til vurdering af sikkerhed og effektivitet af flere doser af IONIS-FB-LRx hos deltagere med geografisk atrofi sekundær til aldersrelateret makuladegeneration (AMD)
5. marts 2025 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
En fase 2, randomiseret placebokontrolleret, dobbeltmasket undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af flere doser af IONIS-FB-LRx, en antisense-hæmmer af komplementfaktor B, hos patienter med geografisk atrofi sekundær til aldersrelateret makuladegeneration (AMD) )
Evaluer effekten af IONIS-FB-LRx på ændringshastigheden af området for geografisk atrofi (GA) sekundært til aldersrelateret makuladegeneration (AMD) målt ved fundus autofluorescens (FAF).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsen vil vurdere ændringshastigheden af arealet af GA sekundært til AMD ved at måle FAF hos op til 330 deltagere med GA på grund af AMD, der behandles med IONIS-FB-LRx.
Studiet er et fase 2, dobbeltmasket, randomiseret, stratificeret, placebokontrolleret studie udført på flere centre.
Det er et adaptivt design, hvor tre dosisniveauer vil blive evalueret i en delmængde af deltagere (trin 1), og efter en foreløbig analyse vil antallet af deltagere i to af dosiskohorterne blive udvidet (trin 2).
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
332
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Albury, New South Wales, Australien, 2640
- Ionis Investigative Site
-
Hurstville, New South Wales, Australien, 2228
- Ionis Investigative Site
-
Parramatta, New South Wales, Australien, 2150
- Ionis Investigative Site
-
Sydney, New South Wales, Australien, 2000
- Ionis Investigative Site
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australien, 5000
- Ionis Investigative Site
-
-
Victoria
-
East Melbourne, Victoria, Australien, 3002
- Ionis Investigative Site
-
Essendon, Victoria, Australien, 3040
- Ionis Investigative Site
-
Glen Iris, Victoria, Australien, 3146
- Ionis Investigative Site
-
Malvern, Victoria, Australien, 3144
- Ionis Investigative Site
-
Parkville, Victoria, Australien, 3050
- Ionis Investigative Site
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australien, 6009
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 4V2
- Ionis Investigative Site
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
- Ionis Investigative Site
-
Ottawa, Ontario, Canada, K2B 7E9
- Ionis Investigative Site
-
-
Quebec
-
Québec, Quebec, Canada, G1S 4L8
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85020
- Ionis Investigative Site
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85021
- Ionis Investigative Site
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85053
- Ionis Investigative Site
-
Sun City, Arizona, Forenede Stater, 85351
- Ionis Investigative Site
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
- Ionis Investigative Site
-
Huntington Beach, California, Forenede Stater, 92697
- Ionis Investigative Site
-
La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
- Ionis Investigative Site
-
Long Beach, California, Forenede Stater, 90807
- Ionis Investigative Site
-
Poway, California, Forenede Stater, 92064
- Ionis Investigative Site
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94109
- Ionis Investigative Site
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80909
- Ionis Investigative Site
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Forenede Stater, 33761
- Ionis Investigative Site
-
Fort Myers, Florida, Forenede Stater, 33907
- Ionis Investigative Site
-
Lake Worth, Florida, Forenede Stater, 33461
- Ionis Investigative Site
-
Lakeland, Florida, Forenede Stater, 33801
- Ionis Investigative Site
-
Melbourne, Florida, Forenede Stater, 32901
- Ionis Investigative Site
-
Stuart, Florida, Forenede Stater, 34994
- Ionis Investigative Site
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
- Ionis Investigative Site
-
Winter Haven, Florida, Forenede Stater, 33880
- Ionis Investigative Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30909
- Ionis Investigative Site
-
-
Illinois
-
Lemont, Illinois, Forenede Stater, 60439
- Ionis Investigative Site
-
Springfield, Illinois, Forenede Stater, 62702
- Ionis Investigative Site
-
-
Kansas
-
Leawood, Kansas, Forenede Stater, 66211
- Ionis Investigative Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21204
- Ionis Investigative Site
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21209
- Ionis Investigative Site
-
Hagerstown, Maryland, Forenede Stater, 21740
- Ionis Investigative Site
-
-
Mississippi
-
Southaven, Mississippi, Forenede Stater, 38671
- Ionis Investigative Site
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87109
- Ionis Investigative Site
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Forenede Stater, 28803
- Ionis Investigative Site
-
Hickory, North Carolina, Forenede Stater, 28602
- Ionis Investigative Site
-
Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
- Ionis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
- Ionis Investigative Site
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44130
- Ionis Investigative Site
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Ionis Investigative Site
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74114
- Ionis Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Ionis Investigative Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
- Ionis Investigative Site
-
West Mifflin, Pennsylvania, Forenede Stater, 15122
- Ionis Investigative Site
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
- Ionis Investigative Site
-
Ladson, South Carolina, Forenede Stater, 29456
- Ionis Investigative Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
- Ionis Investigative Site
-
-
Texas
-
Abilene, Texas, Forenede Stater, 79606
- Ionis Investigative Site
-
Arlington, Texas, Forenede Stater, 76012
- Ionis Investigative Site
-
Austin, Texas, Forenede Stater, 78705
- Ionis Investigative Site
-
Bellaire, Texas, Forenede Stater, 77401
- Ionis Investigative Site
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
- Ionis Investigative Site
-
McAllen, Texas, Forenede Stater, 78503
- Ionis Investigative Site
-
San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78240
- Ionis Investigative Site
-
Southlake, Texas, Forenede Stater, 76051
- Ionis Investigative Site
-
The Woodlands, Texas, Forenede Stater, 77384
- Ionis Investigative Site
-
Willow Park, Texas, Forenede Stater, 76087
- Ionis Investigative Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84107
- Ionis Investigative Site
-
-
Virginia
-
Lynchburg, Virginia, Forenede Stater, 24502
- Ionis Investigative Site
-
Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23235
- Ionis Investigative Site
-
-
Washington
-
Silverdale, Washington, Forenede Stater, 98383
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holland, 3011 BH
- Ionis Investigative Site
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Holland, 6525EX
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Christchurch, New Zealand, 8013
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polen, 85-631
- Ionis Investigative Site
-
-
Silesian
-
Katowice, Silesian, Polen, 40-514
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 8022
- Ionis Investigative Site
-
Barcelona, Spanien, 8034
- Ionis Investigative Site
-
Valladolid, Spanien, 47012
- Ionis Investigative Site
-
Zaragoza, Spanien, 50009
- Ionis Investigative Site
-
-
Barcelona
-
Terrassa, Barcelona, Spanien, 8227
- Ionis Investigative Site
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
- Ionis Investigative Site
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Spanien, 31008
- Ionis Investigative Site
-
-
Valencia
-
Burjassot, Valencia, Spanien, 46100
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Prague, Tjekkiet, 15000
- Ionis Investigative Site
-
-
-
-
-
Klagenfurt, Østrig, 9020
- Ionis Investigative Site
-
Vienna, Østrig, 1090
- Ionis Investigative Site
-
Vienna, Østrig, 1140
- Ionis Investigative Site
-
-
Oberösterreich
-
Linz, Oberösterreich, Østrig, 4020
- Ionis Investigative Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
50 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Hunnerne skal være ikke-gravide og ikke-ammende og enten kirurgisk sterile eller post-menopausale.
- Vaccination mod Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae modtaget mindst 2 uger før første dosis af forsøgsprodukt
- Velafgrænset geografisk atrofi (GA) på grund af AMD
- Bedst korrigeret synsskarphed (BCVA) bogstavscore på 35 bogstaver (ca. 20/200 Snellen-ækvivalent) eller bedre på ETDRS-kortet
- Skal have klare okulære medier og tilstrækkelig pupiludvidelse i undersøgelsesøjet for at tillade fundus-billeddannelse af høj kvalitet
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikante abnormiteter i sygehistorien
- Manglende fuld restitution fra enhver infektion i mindst 14 dage før administrationen af undersøgelseslægemidlet
- Kronisk behandling med steroider, herunder topisk eller intravitrealt administreret
- Anamnese eller tilstedeværelse af diabetisk retinopati eller diabetisk makulaødem (DME)
- Anamnese eller tilstedeværelse af en anden sygdom end AMD, der kan påvirke synet eller sikkerhedsvurderinger
- Forudgående behandling med et andet forsøgslægemiddel, biologisk middel eller udstyr
- Andre protokolspecificerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: IONIS-FB-LRx
Fase 1-deltagere vil modtage IONIS-FB-LRx randomiseret til 1 ud af 3 dosisniveauer, indgivet subkutant hver 4. uge, hvilket afslutter behandlingsperioden i uge 45.
Trin 2 vil udvide 2 af doseringskohorterne i en ny randomiseret gruppe af deltagere baseret på trin 1 interimanalysen.
Deltagerne vil blive randomiseret til 1 ud af 2 af de udvidede kohorter, administreret subkutant hver 4. uge, og afslutte behandlingsperioden i uge 45.
|
IONIS-FB-LRx i flere stigende doser, indgivet subkutant hver 4. uge
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Placebo
Fase 1-deltagere vil modtage en placebo-matchende opløsning, indgivet subkutant hver 4. uge, hvilket afslutter behandlingsperioden i uge 45.
Fase 2-deltagere vil modtage en placebo-matchende opløsning, indgivet subkutant hver 4. uge, hvilket afslutter behandlingsperioden i uge 45.
|
Placebo-matchende opløsning, indgivet subkutant hver 4. uge
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændringshastighed fra baseline i det geografiske atrofiområde (GA) i uge 49, vurderet ved retinal billeddannelse
Tidsramme: Uge 49
|
Uge 49
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Procentvis ændring fra baseline i niveauer af faktor B (FB) i plasma
Tidsramme: Baseline og op til uge 49
|
Baseline og op til uge 49
|
|
Procentvis ændring fra baseline i niveauer af serum AH50 aktivitet
Tidsramme: Baseline og op til uge 49
|
Baseline og op til uge 49
|
|
Absolut ændring fra baseline i lav luminans synsskarphed (LLVA)
Tidsramme: Baseline og op til uge 49
|
Baseline og op til uge 49
|
|
Absolut ændring i GA-området fra baseline målt ved Fundus Autofluorescence (FAF)
Tidsramme: Baseline og op til uge 57
|
Baseline og op til uge 57
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
4. marts 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
18. april 2024
Studieafslutning (Faktiske)
12. juni 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
22. januar 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
22. januar 2019
Først opslået (Faktiske)
24. januar 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
5. marts 2025
Sidst verificeret
1. marts 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ISIS 696844-CS5
- 2020-005174-94 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .