GOLDENE STUDIE: Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Mehrfachdosen von IONIS-FB-LRx bei Teilnehmern mit geografischer Atrophie infolge altersbedingter Makuladegeneration (AMD)
5. März 2025 aktualisiert von: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Eine randomisierte placebokontrollierte, doppelblinde Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Mehrfachdosen von IONIS-FB-LRx, einem Antisense-Inhibitor des Komplementfaktors B, bei Patienten mit geographischer Atrophie als Folge einer altersbedingten Makuladegeneration (AMD )
Bewerten Sie die Wirkung von IONIS-FB-LRx auf die Änderungsrate des Bereichs der geografischen Atrophie (GA) als Folge der altersbedingten Makuladegeneration (AMD), gemessen durch Fundusautofluoreszenz (FAF).
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Studie wird die Veränderungsrate des GA-Bereichs als Folge von AMD bewerten, indem FAF bei bis zu 330 Teilnehmern mit GA aufgrund von AMD gemessen wird, die mit IONIS-FB-LRx behandelt werden.
Die Studie ist eine doppelblinde, randomisierte, stratifizierte, placebokontrollierte Phase-2-Studie, die an mehreren Zentren durchgeführt wird.
Es handelt sich um ein adaptives Design, bei dem drei Dosisstufen in einer Untergruppe von Teilnehmern evaluiert werden (Stufe 1) und nach einer Zwischenanalyse die Anzahl der Teilnehmer in zwei der Dosiskohorten erweitert wird (Stufe 2).
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
332
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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New South Wales
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Albury, New South Wales, Australien, 2640
- Ionis Investigative Site
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Hurstville, New South Wales, Australien, 2228
- Ionis Investigative Site
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Parramatta, New South Wales, Australien, 2150
- Ionis Investigative Site
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Sydney, New South Wales, Australien, 2000
- Ionis Investigative Site
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australien, 5000
- Ionis Investigative Site
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Victoria
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East Melbourne, Victoria, Australien, 3002
- Ionis Investigative Site
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Essendon, Victoria, Australien, 3040
- Ionis Investigative Site
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Glen Iris, Victoria, Australien, 3146
- Ionis Investigative Site
-
Malvern, Victoria, Australien, 3144
- Ionis Investigative Site
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Parkville, Victoria, Australien, 3050
- Ionis Investigative Site
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Western Australia
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Perth, Western Australia, Australien, 6009
- Ionis Investigative Site
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Ontario
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London, Ontario, Kanada, N6A 4V2
- Ionis Investigative Site
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Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- Ionis Investigative Site
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Ottawa, Ontario, Kanada, K2B 7E9
- Ionis Investigative Site
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Quebec
-
Québec, Quebec, Kanada, G1S 4L8
- Ionis Investigative Site
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Christchurch, Neuseeland, 8013
- Ionis Investigative Site
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Rotterdam, Niederlande, 3011 BH
- Ionis Investigative Site
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Gelderland
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Nijmegen, Gelderland, Niederlande, 6525EX
- Ionis Investigative Site
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Bydgoszcz, Polen, 85-631
- Ionis Investigative Site
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Silesian
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Katowice, Silesian, Polen, 40-514
- Ionis Investigative Site
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Barcelona, Spanien, 8022
- Ionis Investigative Site
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Barcelona, Spanien, 8034
- Ionis Investigative Site
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Valladolid, Spanien, 47012
- Ionis Investigative Site
-
Zaragoza, Spanien, 50009
- Ionis Investigative Site
-
-
Barcelona
-
Terrassa, Barcelona, Spanien, 8227
- Ionis Investigative Site
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Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
- Ionis Investigative Site
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Spanien, 31008
- Ionis Investigative Site
-
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Valencia
-
Burjassot, Valencia, Spanien, 46100
- Ionis Investigative Site
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-
Prague, Tschechien, 15000
- Ionis Investigative Site
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-
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Arizona
-
Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85020
- Ionis Investigative Site
-
Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85021
- Ionis Investigative Site
-
Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85053
- Ionis Investigative Site
-
Sun City, Arizona, Vereinigte Staaten, 85351
- Ionis Investigative Site
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-
California
-
Beverly Hills, California, Vereinigte Staaten, 90211
- Ionis Investigative Site
-
Huntington Beach, California, Vereinigte Staaten, 92697
- Ionis Investigative Site
-
La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
- Ionis Investigative Site
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Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90807
- Ionis Investigative Site
-
Poway, California, Vereinigte Staaten, 92064
- Ionis Investigative Site
-
San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94109
- Ionis Investigative Site
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Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Vereinigte Staaten, 80909
- Ionis Investigative Site
-
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Florida
-
Clearwater, Florida, Vereinigte Staaten, 33761
- Ionis Investigative Site
-
Fort Myers, Florida, Vereinigte Staaten, 33907
- Ionis Investigative Site
-
Lake Worth, Florida, Vereinigte Staaten, 33461
- Ionis Investigative Site
-
Lakeland, Florida, Vereinigte Staaten, 33801
- Ionis Investigative Site
-
Melbourne, Florida, Vereinigte Staaten, 32901
- Ionis Investigative Site
-
Stuart, Florida, Vereinigte Staaten, 34994
- Ionis Investigative Site
-
Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
- Ionis Investigative Site
-
Winter Haven, Florida, Vereinigte Staaten, 33880
- Ionis Investigative Site
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-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30909
- Ionis Investigative Site
-
-
Illinois
-
Lemont, Illinois, Vereinigte Staaten, 60439
- Ionis Investigative Site
-
Springfield, Illinois, Vereinigte Staaten, 62702
- Ionis Investigative Site
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Kansas
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Leawood, Kansas, Vereinigte Staaten, 66211
- Ionis Investigative Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21204
- Ionis Investigative Site
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21209
- Ionis Investigative Site
-
Hagerstown, Maryland, Vereinigte Staaten, 21740
- Ionis Investigative Site
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Mississippi
-
Southaven, Mississippi, Vereinigte Staaten, 38671
- Ionis Investigative Site
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New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten, 87109
- Ionis Investigative Site
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-
North Carolina
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Asheville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28803
- Ionis Investigative Site
-
Hickory, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28602
- Ionis Investigative Site
-
Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
- Ionis Investigative Site
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-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
- Ionis Investigative Site
-
Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44130
- Ionis Investigative Site
-
Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
- Ionis Investigative Site
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 74114
- Ionis Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Ionis Investigative Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
- Ionis Investigative Site
-
West Mifflin, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15122
- Ionis Investigative Site
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-
South Carolina
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Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
- Ionis Investigative Site
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Ladson, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29456
- Ionis Investigative Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
- Ionis Investigative Site
-
-
Texas
-
Abilene, Texas, Vereinigte Staaten, 79606
- Ionis Investigative Site
-
Arlington, Texas, Vereinigte Staaten, 76012
- Ionis Investigative Site
-
Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78705
- Ionis Investigative Site
-
Bellaire, Texas, Vereinigte Staaten, 77401
- Ionis Investigative Site
-
Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
- Ionis Investigative Site
-
McAllen, Texas, Vereinigte Staaten, 78503
- Ionis Investigative Site
-
San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78240
- Ionis Investigative Site
-
Southlake, Texas, Vereinigte Staaten, 76051
- Ionis Investigative Site
-
The Woodlands, Texas, Vereinigte Staaten, 77384
- Ionis Investigative Site
-
Willow Park, Texas, Vereinigte Staaten, 76087
- Ionis Investigative Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84107
- Ionis Investigative Site
-
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Virginia
-
Lynchburg, Virginia, Vereinigte Staaten, 24502
- Ionis Investigative Site
-
Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23235
- Ionis Investigative Site
-
-
Washington
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Silverdale, Washington, Vereinigte Staaten, 98383
- Ionis Investigative Site
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Klagenfurt, Österreich, 9020
- Ionis Investigative Site
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Vienna, Österreich, 1090
- Ionis Investigative Site
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Vienna, Österreich, 1140
- Ionis Investigative Site
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Oberösterreich
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Linz, Oberösterreich, Österreich, 4020
- Ionis Investigative Site
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
50 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Frauen müssen nicht schwanger und nicht stillend und entweder chirurgisch steril oder postmenopausal sein.
- Impfung gegen Neisseria meningitidis und Streptococcus pneumoniae mindestens 2 Wochen vor der ersten Dosis des Prüfpräparats
- Gut abgegrenzte geografische Atrophie (GA) aufgrund von AMD
- Bestkorrigierter Visus (BCVA) Buchstabenscore von 35 Buchstaben (ca. 20/200 Snellen-Äquivalent) oder besser auf dem ETDRS-Chart
- Muss klare Augenmedien und eine angemessene Pupillenerweiterung im Studienauge haben, um eine qualitativ hochwertige Fundusbildgebung zu ermöglichen
Ausschlusskriterien:
- Klinisch signifikante Anomalien in der Krankengeschichte
- Fehlende vollständige Genesung von einer Infektion für mindestens 14 Tage vor der Verabreichung des Studienmedikaments
- Chronische Behandlung mit Steroiden, einschließlich topischer oder intravitrealer Verabreichung
- Geschichte oder Vorhandensein von diabetischer Retinopathie oder diabetischem Makulaödem (DME)
- Vorgeschichte oder Vorhandensein einer anderen Krankheit als AMD, die das Sehvermögen oder die Sicherheitsbewertung beeinflussen könnte
- Vorherige Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat, biologischen Wirkstoff oder Gerät
- Andere protokollspezifische Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Doppelt
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: IONIS-FB-LRx
Teilnehmer der Phase 1 erhalten IONIS-FB-LRx, randomisiert auf 1 von 3 Dosisstufen, alle 4 Wochen subkutan verabreicht, wobei die Behandlungsphase in Woche 45 abgeschlossen wird.
Stufe 2 wird 2 der Dosierungskohorten in einer neuen randomisierten Gruppe von Teilnehmern basierend auf der Zwischenanalyse von Stufe 1 erweitern.
Die Teilnehmer werden randomisiert 1 von 2 der erweiterten Kohorten zugeteilt, die alle 4 Wochen subkutan verabreicht werden und die Behandlungsphase in Woche 45 abschließen.
|
IONIS-FB-LRx in mehreren aufsteigenden Dosen, alle 4 Wochen subkutan verabreicht
Andere Namen:
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Experimental: Placebo
Teilnehmer der Phase 1 erhalten alle 4 Wochen eine Placebo-Anpassungslösung, die subkutan verabreicht wird und die Behandlungsphase in Woche 45 abschließt.
Teilnehmer der Phase 2 erhalten alle 4 Wochen eine Placebo-Anpassungslösung, die subkutan verabreicht wird und die Behandlungsphase in Woche 45 abschließt.
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Placebo-Anpassungslösung, alle 4 Wochen subkutan verabreicht
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
Änderungsrate gegenüber dem Ausgangswert im Bereich der geografischen Atrophie (GA) in Woche 49, ermittelt durch Netzhautbildgebung
Zeitfenster: Woche 49
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Woche 49
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Prozentuale Veränderung der Faktor B (FB)-Spiegel im Plasma gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und bis Woche 49
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Baseline und bis Woche 49
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Prozentuale Veränderung der Serum-AH50-Aktivität gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und bis Woche 49
|
Baseline und bis Woche 49
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Absolute Änderung der Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte (LLVA) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und bis Woche 49
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Baseline und bis Woche 49
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Absolute Veränderung im GA-Bereich gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Fundus-Autofluoreszenz (FAF)
Zeitfenster: Ausgangswert und bis Woche 57
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Ausgangswert und bis Woche 57
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
4. März 2019
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
18. April 2024
Studienabschluss (Tatsächlich)
12. Juni 2024
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
22. Januar 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
22. Januar 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
24. Januar 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
25. März 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
5. März 2025
Zuletzt verifiziert
1. März 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ISIS 696844-CS5
- 2020-005174-94 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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