Studie pemigatinibu u pacientů s nesvalovou invazivní rakovinou močového měchýře s recidivujícími nádory s nízkým nebo středním rizikem

Kritéria pro zařazení:

• Předchozí histologicky potvrzený nesvalový neinvazivní uroteliální karcinom močového měchýře s nízkým nebo středním rizikem (NMIBC) definovaný podle následujících charakteristik:

  • Nízké riziko

    • Počáteční nádor se všemi následujícími:
    • Solitární nádor
    • Ta nádor
    • Nízká známka
    • <3 cm
    • Žádné CIS

  • Střední riziko

    --- Všechny nádory, které nejsou definovány ve dvou sousedních kategoriích (mezi kategorií nízkého a vysokého rizika)

  • Vysoké riziko

    • T1 nádor
    • Vysoce kvalitní
    • CIS
    • Mnohočetné a recidivující a velké (>3 cm) nádory nízkého stupně Ta (pro tento bod musí být splněny všechny podmínky u nádorů nízkého stupně Ta)
• Dokumentovaná recidiva nádoru, jak je uvedeno při standardní péči následné cystoskopie.
• Stav výkonnosti podle ECOG (WHO) 0-2
• Věk ≥ 18 let

• Pacienti musí mít následující laboratorní hodnoty:

  • Počet bílých krvinek (WBC) > 3,0 K/mm3
  • Absolutní počet neutrofilů (ANC) ≥ 1,5 K/mm3
  • Krevní destičky ≥ 100 K/mm3
  • Hemoglobin (Hgb) ≥ 9 g/dl
  • Celkový bilirubin v séru: ≤ 1,5 x ULN
  • ALT a AST ≤ 3,0 x ULN
  • Sérový vápník < ULN
  • Sérový fosfát < ULN
  • Sérový kreatinin ≤ 1,5 x ULN nebo sérový kreatinin > 1,5 - 3 x ULN, pokud je vypočtená clearance kreatininu (CrCl) ≥ 30 ml/min pomocí upravené Cockcroft-Gaultovy rovnice
• Pacienti, kteří dají písemný informovaný souhlas získaný podle místních směrnic

Kritéria vyloučení:

• Pacienti se souběžnými horními močovými cestami (tj. ureter, ledvinová pánvička) neinvazivní uroteliální karcinom.
• Pacienti s uroteliálním karcinomem vysokého stupně na jejich nejnovější cytologii moči.
• Pacienti s jinou aktivní druhou malignitou, než jsou nemelanomové kožní rakoviny a biochemicky recidivující rakovina prostaty. (Pacienti, kteří dokončili veškerou nezbytnou terapii a u nichž se má za to, že mají méně než 30% riziko relapsu, nejsou považováni za pacienty s aktivním druhým maligním onemocněním a jsou způsobilí k zařazení.)
• Pacienti, kterým byla naposledy podána protinádorová léčba včetně chemoterapie, imunoterapie a monoklonálních protilátek ≤ 4 týdny před zahájením studovaného léku, nebo kteří se nezotabili z vedlejších účinků takové léčby
• Pacienti, kteří dříve dostávali selektivní činidla cílená na receptor fibroblastového růstového faktoru (tj. pemigatinib, dovitinib, BGJ398, AZD4547, JNJ-42756493 atd.).
• Pacienti, kteří podstoupili radioterapii ≤ 4 týdny před zahájením studovaného léku nebo kteří se nezotabili z toxicity radioterapie
• Pacienti, kteří podstoupili velký chirurgický zákrok (např. intrathorakální, intraabdominální nebo intrapánevní), otevřená biopsie nebo významné traumatické poranění ≤ 4 týdny před zahájením studie s lékem, nebo pacienti, kteří podstoupili menší zákroky (tj. TURBT), perkutánní biopsie nebo umístění zařízení pro zavádění do cévy ≤ 1 týden před zahájením studie s lékem, nebo kteří se nezotabili z vedlejších účinků takového postupu nebo zranění