Uno studio su pemigatinib nei pazienti con carcinoma della vescica non muscolo-invasivo con tumori ricorrenti a rischio basso o intermedio

Criterio di inclusione:

• Pregresso carcinoma uroteliale non muscolo-invasivo della vescica (NMIBC) a rischio basso o intermedio confermato istologicamente definito in base alle seguenti caratteristiche:

  • A basso rischio

    • Tumore iniziale con tutti i seguenti:
    • Tumore solitario
    • Ta tumore
    • Basso grado
    • <3 cm
    • Nessun CSI

  • Rischio intermedio

    --- Tutti i tumori non definiti nelle due categorie adiacenti (tra la categoria di basso e alto rischio)

  • Alto rischio

    • tumore T1
    • Alta qualità
    • CSI
    • Tumori Ta di basso grado multipli, ricorrenti e di grandi dimensioni (>3 cm) (tutte le condizioni devono essere soddisfatte per questo punto sui tumori Ta di basso grado)
• Recidiva tumorale documentata come indicato nella cistoscopia di follow-up standard di cura.
• Performance status ECOG (OMS) 0-2
• Età ≥ 18 anni

• I pazienti devono avere i seguenti valori di laboratorio:

  • Conta dei globuli bianchi (WBC) > 3,0 K/mm3
  • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥ 1,5 K/mm3
  • Piastrine ≥ 100 K/mm3
  • Emoglobina (Hgb) ≥ 9 g/dL
  • Bilirubina totale sierica: ≤ 1,5 x ULN
  • ALT e AST ≤ 3,0 x ULN
  • Calcio sierico < ULN
  • Fosfato sierico < ULN
  • Creatinina sierica ≤ 1,5 x ULN o creatinina sierica > 1,5 - 3 x ULN se la clearance della creatinina calcolata (CrCl) è ≥ 30 mL/min utilizzando l'equazione di Cockcroft-Gault modificata
• Pazienti che danno un consenso informato scritto ottenuto secondo le linee guida locali

Criteri di esclusione:

• Pazienti con concomitante tratto urinario superiore (es. uretere, pelvi renale) carcinoma uroteliale non invasivo.
• Pazienti con carcinoma uroteliale di alto grado sulla loro più recente citologia delle urine.
• Pazienti con un altro secondo tumore maligno attivo diverso dai tumori cutanei non melanoma e dal carcinoma prostatico biochimico recidivato. (I pazienti che hanno completato tutta la terapia necessaria e sono considerati a rischio di recidiva inferiore al 30% non sono considerati avere una seconda neoplasia attiva e sono idonei per l'arruolamento.)
• Pazienti che hanno ricevuto l'ultima somministrazione di una terapia antitumorale tra cui chemioterapia, immunoterapia e anticorpi monoclonali ≤ 4 settimane prima dell'inizio del farmaco in studio o che non si sono ripresi dagli effetti collaterali di tale terapia
• Pazienti che hanno ricevuto in precedenza agenti selettivi per il recettore del fattore di crescita dei fibroblasti (ad es. pemigatinib, dovitinib, BGJ398, AZD4547, JNJ-42756493, ecc.).
• Pazienti sottoposti a radioterapia ≤ 4 settimane prima dell'inizio del farmaco in studio o che non si sono ripresi dalle tossicità da radioterapia
• Pazienti sottoposti a interventi di chirurgia maggiore (ad es. intra-toracica, intra-addominale o intra-pelvica), biopsia aperta o lesione traumatica significativa ≤ 4 settimane prima dell'inizio del farmaco in studio, o pazienti che hanno subito procedure minori (ad es. TURBT), biopsie percutanee o posizionamento del dispositivo di accesso vascolare ≤ 1 settimana prima dell'inizio del farmaco in studio, o che non si sono ripresi dagli effetti collaterali di tale procedura o lesione