Studium zdravotních výsledků po léčbě u pacientů s retinoblastomem (RIVERBOAT)
15. září 2025 aktualizováno: Debra Friedman, Vanderbilt-Ingram Cancer Center
Výzkum vizuálních koncových bodů a zdravotních výsledků RB po léčbě (RIVERBOAT)
Tato studie studuje zdravotní výsledky po léčbě u pacientů s retinoblastomem.
Shromažďování zdravotních informací od pacientů a rodinných příslušníků v průběhu času prostřednictvím hodnocení zraku, vzorků tkáně a slin a dotazníků může lékařům pomoci dozvědět se více o tom, co způsobuje retinoblastom, identifikovat dlouhodobé zdravotní výsledky pro pacienty s retinoblastomem a zjistit, jaké terapie mohou být nejlepší pro léčbu retinoblastomu
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Detailní popis
PRIMÁRNÍ CÍLE:
I. Definujte akutní toxicitu, riziko následného maligního novotvaru (SMN) a vizuální výsledky u pacientů, kteří přežili retinoblastom (RB), a porovnejte psychosociální, neurokognitivní a fyzické výsledky u přeživších pacientů s normativními údaji a sourozeneckými kontrolami.
II. Vytvořte první klinicky anotované pacientské tkáně k analýze genových interakcí k posouzení biologických korelací onemocnění a usnadnění budoucího výzkumu: Biorepozitář RIVERBOAT-CAPTAIN, včetně zárodečné deoxyribonukleové kyseliny (DNA) a nádorové tkáně od pacientů, s podrobnými informacemi o pacientovi, nemoci a léčbě- související informace.
III. Pomocí klinicky anotovaného biorepozitáře RIVERBOAT-CAPTAIN určete souhru mezi specifickým typem mutace RB1 a úlohou dalších modifikačních genů při určování těch nádorových fenotypů, které řídí rozhodnutí o léčbě.
Přehled: Pacienti jsou zařazeni do 1 ze 2 kohort.
RETROSPEKTIVNÍ KOHORA: Pacienti léčení v letech 2008-2018 podstoupí odběr vzorků slin >= 6 měsíců po léčbě a podstoupí vyšetření zraku >= 6 měsíců po léčbě a v případě potřeby znovu o 1 rok později. Získají se také vzorky tkáně odebrané dříve v době operace. Pacienti také vyplňují dotazníky >= 6 měsíců po léčbě a znovu o 2 roky později.
PROSPEKTIVNÍ KOHORA: Pacienti léčení v letech 2018-2023 podstupují odběr vzorků slin v době zařazení do studie a 6 měsíců po léčbě. Pacienti také podstupují vyšetření zraku v době zařazení, 6 měsíců a 18 měsíců po dokončení léčby. Pacienti také vyplňují dotazníky po 6 měsících a znovu o 2 roky později, stejně jako podstupují odběr vzorků tkáně v době operace. Bezprostřední členové rodiny s anamnézou mutace genu RB nebo RB1 také podstupují odběr vzorků slin.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
900
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Vanderbilt-Ingram Service for Timely Access
- Telefonní číslo: 800-811-8480
- E-mail: cip@vanderbilt.edu
Studijní místa
-
-
-
Toronto, Kanada
- Nábor
- The Hosptial for Sick Children
-
Kontakt:
- Roxanna Noronha
- E-mail: roxanna.noronha@sickkids.ca
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Helen Dimaras, MD
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Nábor
- Lurie Children's Hospital
-
Kontakt:
- Monica Newmark
- E-mail: mnewmark@luriechildrens.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Joanna Weinstein, MD
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Nábor
- University of Illinois, Chicago
-
Kontakt:
- Kristen kitsch
- E-mail: kitsc@uic.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Mary Lou Schmidt, MD
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- Nábor
- University of Minnesoa
-
Kontakt:
- Kendra Pallin
- E-mail: palli007@umn.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Joseph Neglia, MD
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Nábor
- Washington School of Medicine at St. Louis
-
Kontakt:
- Kara Sauerburger
- E-mail: sauerburgerk@wustl.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Robert Hayashi, MD
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Nábor
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Kontakt:
- Amanda Pfeiffer
- E-mail: amanda.pfeiffer@cchmc.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Rajaram Nagarajan, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Nábor
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Kontakt:
- Stephen Markham
- E-mail: markhams@chop.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Amish Shah, MD, PhD
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Nábor
- Vanderbilt-Ingram Cancer Center
-
Kontakt:
- Vanderbilt-Ingram Service for Timely Access
- Telefonní číslo: 800-811-8480
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- MD Anderson Cancer Center
-
Kontakt:
- Theresa Honey
- E-mail: TAHoney@mdanderson.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Anna Herzog, MD
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- Texas Childeren's Hospital
-
Kontakt:
- Najeeba Ali
- E-mail: nmali@texaschildrens.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Murali Chintagumpala, MD
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Nábor
- Children's Hospital of Wisconsin
-
Kontakt:
- Veronica Seher
- E-mail: vseher@mcw.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Cindy Schwartz, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Retrospektivní pacienti (léčení v letech 2008 až 2018) identifikovaní každým místem na začátku období studie a prospektivní pacienti (léčení v letech 2018 až 2023) identifikovaní v době diagnózy každým místem během období studie s jednostranným nebo oboustranným nitroočním retinoblastom
Popis
- Jednostranný nebo oboustranný nitrooční retinoblastom
- Diagnóza ve věku 0 - 17,99 let
- Diagnóza 1. ledna 2008 nebo později
- Žádné výjimky na základě primárních nebo sekundárních léčebných modalit
Retrospektivní skupina pacientů musí být ≥ 6 měsíců po ukončení léčby při vstupu do studie
- Pro ty, kteří již v tomto časovém bodě, jsou nyní způsobilí
- Pro ty, kteří se léčí, nebo jinak v tomto časovém bodě ještě nejsou, jsou způsobilí jednou, když jsou ≥ 6 měsíců po ukončení léčby
- Prospektivní skupina pacientů nesmí zahájit léčbu
- Pacienti se sníženou kapacitou nebudou zařazeni.
- Jazyk: Pacienti musí být schopni komunikovat v angličtině, francouzštině nebo španělštině
- Sourozenecká kohorta: Bude zařazen jeden sourozenec, který není postižen retinoblastomem, preferuje se sourozenec, který je věkově nejbližší pacientovi s RB.
- Regulační požadavky: Všichni pacienti a/nebo jejich rodiče nebo zákonní zástupci musí podepsat písemný informovaný souhlas. Musí být splněny všechny požadavky institucí, FDA a NCI pro studie na lidech.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Retrospektiva (biovzorky, hodnocení zraku, dotazníky)
|
Korelační studie
Odběr vzorků tkání a slin
Podstoupit hodnocení zraku
Vyplňte dotazníky
Vyplňte dotazníky
|
|
Prospektivní (biovzorky, hodnocení zraku, dotazníky)
|
Korelační studie
Odběr vzorků tkání a slin
Podstoupit hodnocení zraku
Vyplňte dotazníky
Vyplňte dotazníky
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výskyt akutní toxicity
Časové okno: Do 1 roku
|
Do 1 roku
|
|
Odhadněte riziko maligního novotvaru (SMN). Měřeno pomocí abstrakce lékařského záznamu,
Časové okno: Do 1 roku
|
Do 1 roku
|
|
Posuďte zrakové výsledky měřené pomocí věkově přiměřeného testování zrakové ostrosti
Časové okno: Do 1 roku
|
Do 1 roku
|
|
Posuďte psychosociální výsledky pomocí dotazníků: BRIEF
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
Geny budou testovány, aby se zjistila role, kterou hrají v retinoblastomu. To bude provedeno prostřednictvím sekvenování celého exomu a celého vyšetření genu RB1.
Časové okno: Do 1 roku
|
Do 1 roku
|
|
Posuďte kvalitu života pomocí dotazníků: BRIEF
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
Posuďte kvalitu života pomocí dotazníků: CBCL
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
Posuďte kvalitu života pomocí dotazníků: Youth Self-Report
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
Posuďte kvalitu života pomocí dotazníků: Pediatrická kvalita života
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
Posuďte vizuální výsledky naměřené prostřednictvím rodičovské zprávy
Časové okno: Do 1 roku
|
Do 1 roku
|
|
Posuďte vizuální výsledky měřené pomocí zrakových dotazníků
Časové okno: Do 1 roku
|
Do 1 roku
|
|
Posuďte psychosociální výsledky pomocí dotazníků: BRIEF-P,
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
Posuďte psychosociální výsledky pomocí dotazníků: CBCL
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
Zhodnoťte psychosociální výsledky pomocí dotazníků: Youth Self-Report
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
|
Posuďte psychosociální výsledky pomocí dotazníků: Pediatrická kvalita života
Časové okno: Až 2 roky
|
Až 2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Debra Friedman, MD, Vanderbilt Medical Center
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
24. ledna 2019
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. ledna 2030
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. ledna 2031
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. března 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. dubna 2019
První zveřejněno (Aktuální)
1. května 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
19. září 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. září 2025
Naposledy ověřeno
1. září 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Novotvary podle místa
- Novotvary
- Novotvary podle histologického typu
- Oční nemoci
- Novotvary, žlázové a epiteliální
- Oční choroby, dědičné
- Novotvary, neuroepiteliální
- Neuroektodermální nádory
- Novotvary, zárodečné buňky a embryonální
- Novotvary, nervová tkáň
- Novotvary oka
- Onemocnění sítnice
- Novotvary sítnice
- Retinoblastom
Další identifikační čísla studie
- VICC PED 1878
- NCI-2019-00635 (Identifikátor registru: NCI, Clinical Trials Reporting Program)
- R01CA225005 (Grant/smlouva NIH USA)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .