Estudio de los resultados de salud después del tratamiento en pacientes con retinoblastoma (RIVERBOAT)
Investigación sobre criterios de valoración visuales y resultados de salud de RB después del tratamiento (RIVERBOAT)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
OBJETIVOS PRINCIPALES:
I. Definir la toxicidad aguda, el riesgo de neoplasia maligna posterior (SMN) y los resultados visuales en sobrevivientes de retinoblastoma (RB) y comparar los resultados psicosociales, neurocognitivos y físicos centrados en el paciente en sobrevivientes con datos normativos y controles de hermanos.
II. Cree los primeros tejidos de pacientes clínicamente anotados para analizar interacciones genéticas para evaluar los correlatos biológicos de la enfermedad y facilitar la investigación futura: el biorepositorio RIVERBOAT-CAPTAIN, que incluye ácido desoxirribonucleico (ADN) de línea germinal y tejido tumoral de pacientes, con información detallada sobre el paciente, la enfermedad y el tratamiento. información relacionada.
tercero Usando el biorepositorio con anotaciones clínicas de RIVERBOAT-CAPTAIN, determine la interacción entre el tipo de mutación RB1 específico y el papel de los genes modificadores adicionales en la determinación de los fenotipos tumorales que impulsan las decisiones de tratamiento.
ESQUEMA: Los pacientes se asignan a 1 de 2 cohortes.
COHORTE RETROSPECTIVA: Los pacientes tratados entre 2008 y 2018 se someten a una recolección de muestras de saliva en >= 6 meses después del tratamiento y se someten a una evaluación de la visión en >= 6 meses después del tratamiento y nuevamente 1 año después si es necesario. También se obtienen muestras de tejido recolectadas previamente en el momento de la cirugía. Los pacientes también completan cuestionarios >= 6 meses después del tratamiento y nuevamente 2 años después.
COHORTE PROSPECTIVA: Los pacientes tratados entre 2018 y 2023 se someten a una recolección de muestras de saliva en el momento de la inscripción y 6 meses después del tratamiento. Los pacientes también se someten a una evaluación de la visión en el momento de la inscripción, a los 6 meses y 18 meses después de finalizar el tratamiento. Los pacientes también completan cuestionarios a los 6 meses y nuevamente 2 años más tarde, así como también se les recolectan muestras de tejido en el momento de la cirugía. Los miembros de la familia inmediata con antecedentes de mutación del gen RB o RB1 también se someten a muestras de saliva de recolección.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Vanderbilt-Ingram Service for Timely Access
- Número de teléfono: 800-811-8480
- Correo electrónico: cip@vanderbilt.edu
Ubicaciones de estudio
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Toronto, Canadá
- Reclutamiento
- The Hosptial for Sick Children
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Contacto:
- Roxanna Noronha
- Correo electrónico: roxanna.noronha@sickkids.ca
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Investigador principal:
- Helen Dimaras, MD
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Reclutamiento
- Lurie Children's Hospital
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Contacto:
- Monica Newmark
- Correo electrónico: MNewmark@luriechildrens.org
-
Investigador principal:
- Joanna Weinstein, MD
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Reclutamiento
- University of Illinois, Chicago
-
Contacto:
- Kristen kitsch
- Correo electrónico: kitsc@uic.edu
-
Investigador principal:
- Mary Lou Schmidt, MD
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Reclutamiento
- University of Minnesoa
-
Contacto:
- Kendra Pallin
- Correo electrónico: palli007@umn.edu
-
Investigador principal:
- Joseph Neglia, MD
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Reclutamiento
- Washington School of Medicine at St. Louis
-
Contacto:
- Kara Sauerburger
- Correo electrónico: sauerburgerk@wustl.edu
-
Investigador principal:
- Robert Hayashi, MD
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Reclutamiento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Contacto:
- Amanda Pfeiffer
- Correo electrónico: amanda.pfeiffer@cchmc.org
-
Investigador principal:
- Rajaram Nagarajan, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Contacto:
- Stephen Markham
- Correo electrónico: markhams@chop.edu
-
Investigador principal:
- Amish Shah, MD, PhD
-
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Reclutamiento
- Vanderbilt-Ingram Cancer Center
-
Contacto:
- Vanderbilt-Ingram Service for Timely Access
- Número de teléfono: 800-811-8480
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- MD Anderson Cancer Center
-
Contacto:
- Theresa Honey
- Correo electrónico: TAHoney@mdanderson.org
-
Investigador principal:
- Anna Herzog, MD
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- Texas Childeren's Hospital
-
Contacto:
- Najeeba Ali
- Correo electrónico: nmali@texaschildrens.org
-
Investigador principal:
- Murali Chintagumpala, MD
-
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Wisconsin
-
Contacto:
- Veronica Seher
- Correo electrónico: vseher@mcw.edu
-
Investigador principal:
- Cindy Schwartz, MD
-
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
- Retinoblastoma intraocular unilateral o bilateral
- Diagnóstico entre las edades de 0 - 17,99 años
- Diagnóstico a partir del 1 de enero de 2008
- Sin exclusiones basadas en modalidades de tratamiento primario o secundario
Los pacientes del grupo retrospectivo deben tener ≥ 6 meses después del final del tratamiento al ingresar al estudio
- Para aquellos que ya están en este momento, ahora son elegibles
- Para aquellos que están en tratamiento, o que aún no están en este momento, son elegibles una vez que tienen ≥ 6 meses después del final del tratamiento.
- Los posibles pacientes del grupo no deben haber comenzado el tratamiento.
- No se inscribirán pacientes con capacidad disminuida.
- Idioma: los pacientes deben poder comunicarse en inglés, francés o español
- Cohorte de hermanos: se inscribirá un hermano, no afectado por retinoblastoma, con preferencia por el hermano más cercano en edad al paciente RB.
- Requisitos reglamentarios: Todos los pacientes y/o sus padres o tutores legales deben firmar un consentimiento informado por escrito. Se deben cumplir todos los requisitos institucionales, de la FDA y del NCI para estudios en humanos.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Retrospectivo (muestras biológicas, evaluación de la visión, cuestionarios)
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Estudios correlativos
Recogida de muestras de tejido y saliva.
Someterse a una evaluación de la visión
Cuestionarios completos
Cuestionarios completos
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Prospectivo (muestras biológicas, evaluación de la visión, cuestionarios)
|
Estudios correlativos
Recogida de muestras de tejido y saliva.
Someterse a una evaluación de la visión
Cuestionarios completos
Cuestionarios completos
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de toxicidad aguda
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
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Hasta 1 año
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Estimar el riesgo de neoplasia maligna (SMN). Medido a través de la abstracción de registros médicos,
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
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Hasta 1 año
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Evaluar los resultados visuales medidos a través de pruebas de agudeza visual apropiadas para la edad
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
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Hasta 1 año
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Evaluar los resultados psicosociales utilizando cuestionarios: BREVE
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
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Se evaluarán los genes para examinar el papel que desempeñan en el retinoblastoma. Esto se hará mediante la secuenciación del exoma completo y el examen del gen RB1 completo.
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
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Hasta 1 año
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Evaluar la calidad de vida utilizando cuestionarios: BREVE
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
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Evaluar la calidad de vida utilizando cuestionarios: CBCL
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
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Evaluar la calidad de vida utilizando cuestionarios: Autoinforme de jóvenes
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
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Evaluar la calidad de vida utilizando cuestionarios: Calidad de vida pediátrica
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
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Evaluar los resultados visuales medidos a través del informe de los padres
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
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Hasta 1 año
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Evaluar los resultados visuales medidos a través de cuestionarios de visión
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
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Hasta 1 año
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Evaluar los resultados psicosociales utilizando cuestionarios: BRIEF-P,
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
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Evaluar los resultados psicosociales utilizando cuestionarios: CBCL
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
|
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Evaluar los resultados psicosociales utilizando cuestionarios: Autoinforme de los jóvenes
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Hasta 2 años
|
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Evaluar los resultados psicosociales utilizando cuestionarios: Calidad de vida pediátrica
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
|
Hasta 2 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Debra Friedman, MD, Vanderbilt Medical Center
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Neoplasias por tipo histológico
- Enfermedades de los ojos
- Neoplasias Glandulares y Epiteliales
- Enfermedades De Los Ojos Hereditarias
- Neoplasias Neuroepiteliales
- Tumores neuroectodérmicos
- Neoplasias De Células Germinales Y Embrionarias
- Neoplasias De Tejido Nervioso
- Neoplasias Oculares
- Enfermedades de la retina
- Neoplasias Retinianas
- Retinoblastoma
Otros números de identificación del estudio
- VICC PED 1878
- NCI-2019-00635 (Identificador de registro: NCI, Clinical Trials Reporting Program)
- R01CA225005 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .