Studerer helseresultater etter behandling hos pasienter med retinoblastom (RIVERBOAT)
15. september 2025 oppdatert av: Debra Friedman, Vanderbilt-Ingram Cancer Center
Forskning på visuelle endepunkter og RB-helseresultater etter behandling (RIVERBOAT)
Denne studien studerer helseutfall etter behandling hos pasienter med retinoblastom.
Innsamling av helseinformasjon over tid fra pasienter og familiemedlemmer gjennom synsvurderinger, prøver av vev og spytt og spørreskjemaer kan hjelpe leger med å lære mer om hva som forårsaker retinoblastom, identifisere langsiktige helseutfall for pasienter med retinoblastom, og finne ut hvilke terapier som kan være det beste for behandling av retinoblastom
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Detaljert beskrivelse
PRIMÆRE MÅL:
I. Definer akutt toksisitet, påfølgende malign neoplasma (SMN) risiko og visuelle utfall hos retinoblastom (RB) overlevende og sammenlign pasientsentrerte psykososiale og nevrokognitive og fysiske utfall hos overlevende med normative data og søskenkontroller.
II. Lag det første klinisk kommenterte pasientvevet for å analysere geninteraksjoner for å vurdere biologiske korrelater av sykdom og lette fremtidig forskning: RIVERBOAT-CAPTAIN-biorepositoriet, inkludert kimlinjedeoksyribonukleinsyre (DNA) og tumorvev fra pasienter, med detaljert pasient, sykdom og behandling- relatert informasjon.
III. Ved å bruke RIVERBOAT-CAPTAIN klinisk kommenterte biorepository, bestemmer du samspillet mellom spesifikk RB1-mutasjonstype og rollen til ytterligere modifiseringsgener i å bestemme de tumorfenotypene som styrer behandlingsbeslutninger.
OVERSIKT: Pasienter tildeles 1 av 2 kohorter.
RETROSPEKTIV KOHORT: Pasienter behandlet mellom 2008-2018 gjennomgår innsamling av spyttprøver >= 6 måneder etter behandling, og gjennomgår synsvurdering >= 6 måneder etter behandling og igjen 1 år senere om nødvendig. Tidligere innsamlede vevsprøver ved operasjonstidspunktet innhentes også. Pasienter fyller også ut spørreskjemaer >= 6 måneder etter behandling og igjen 2 år senere.
PROSPEKTIV KOHORT: Pasienter behandlet mellom 2018-2023 gjennomgår innsamling av spyttprøver ved påmelding og 6 måneder etter behandling. Pasienter gjennomgår også synsvurdering ved registreringstidspunktet, 6 måneder og 18 måneder etter fullført behandling. Pasienter fyller også ut spørreskjemaer ved 6 måneder og igjen 2 år senere, samt gjennomgår innsamling av vevsprøver ved operasjonstidspunktet. Umiddelbare familiemedlemmer med historie med RB- eller RB1-genmutasjoner gjennomgår også spyttprøver.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
900
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Vanderbilt-Ingram Service for Timely Access
- Telefonnummer: 800-811-8480
- E-post: cip@vanderbilt.edu
Studiesteder
-
-
-
Toronto, Canada
- Rekruttering
- The Hosptial for Sick Children
-
Ta kontakt med:
- Roxanna Noronha
- E-post: roxanna.noronha@sickkids.ca
-
Hovedetterforsker:
- Helen Dimaras, MD
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Rekruttering
- Lurie Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Monica Newmark
- E-post: MNewmark@luriechildrens.org
-
Hovedetterforsker:
- Joanna Weinstein, MD
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Rekruttering
- University of Illinois, Chicago
-
Ta kontakt med:
- Kristen kitsch
- E-post: kitsc@uic.edu
-
Hovedetterforsker:
- Mary Lou Schmidt, MD
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- Rekruttering
- University of Minnesoa
-
Ta kontakt med:
- Kendra Pallin
- E-post: palli007@umn.edu
-
Hovedetterforsker:
- Joseph Neglia, MD
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Rekruttering
- Washington School of Medicine at St. Louis
-
Ta kontakt med:
- Kara Sauerburger
- E-post: sauerburgerk@wustl.edu
-
Hovedetterforsker:
- Robert Hayashi, MD
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Rekruttering
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Amanda Pfeiffer
- E-post: amanda.pfeiffer@cchmc.org
-
Hovedetterforsker:
- Rajaram Nagarajan, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Rekruttering
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Ta kontakt med:
- Stephen Markham
- E-post: markhams@chop.edu
-
Hovedetterforsker:
- Amish Shah, MD, PhD
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Rekruttering
- Vanderbilt-Ingram Cancer Center
-
Ta kontakt med:
- Vanderbilt-Ingram Service for Timely Access
- Telefonnummer: 800-811-8480
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Rekruttering
- MD Anderson Cancer Center
-
Ta kontakt med:
- Theresa Honey
- E-post: TAHoney@mdanderson.org
-
Hovedetterforsker:
- Anna Herzog, MD
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Rekruttering
- Texas Childeren's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Najeeba Ali
- E-post: nmali@texaschildrens.org
-
Hovedetterforsker:
- Murali Chintagumpala, MD
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Rekruttering
- Children's Hospital of Wisconsin
-
Ta kontakt med:
- Veronica Seher
- E-post: vseher@mcw.edu
-
Hovedetterforsker:
- Cindy Schwartz, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Ja
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Retrospektive pasienter (de behandlet mellom 2008 og 2018) identifisert av hvert sted ved starten av studieperioden og potensielle pasienter (de som ble behandlet mellom 2018 og 2023) identifisert ved diagnosetidspunktet av hvert sted i studieperioden med unilateral eller bilateral intraokulær retinoblastom
Beskrivelse
- Unilateral eller bilateral intraokulær retinoblastom
- Diagnose mellom 0 - 17,99 år
- Diagnose 1. januar 2008 eller senere
- Ingen ekskluderinger basert på primære eller sekundære behandlingsformer
Retrospektive gruppepasienter må være ≥ 6 måneder etter avsluttet behandling ved studiestart
- For de som allerede er på dette tidspunktet, er de nå kvalifisert
- For de i behandling, eller på annen måte ikke ennå på dette tidspunktet, er de kvalifisert én gang når de er ≥ 6 måneder etter avsluttet behandling
- Potensielle gruppepasienter skal ikke ha startet behandling
- Pasienter med nedsatt kapasitet vil ikke bli registrert.
- Språk: Pasienter må kunne kommunisere på engelsk, fransk eller spansk
- Søskenkohort: Ett søsken som ikke er påvirket av retinoblastom vil bli registrert, preferanse for søsken som er nærmest RB-pasienten i alder.
- Reguleringskrav: Alle pasienter og/eller deres foreldre eller foresatte må signere et skriftlig informert samtykke. Alle institusjonelle, FDA- og NCI-krav for studier på mennesker må oppfylles.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Retrospektiv (bioprøver, synsvurdering, spørreskjemaer)
|
Korrelative studier
Innsamling av vevs- og spyttprøver
Gjennomgå synsvurdering
Fyll ut spørreskjemaer
Fyll ut spørreskjemaer
|
|
Prospektive (bioprøver, synsvurdering, spørreskjemaer)
|
Korrelative studier
Innsamling av vevs- og spyttprøver
Gjennomgå synsvurdering
Fyll ut spørreskjemaer
Fyll ut spørreskjemaer
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst av akutt toksisitet
Tidsramme: Inntil 1 år
|
Inntil 1 år
|
|
Estimer risikoen for ondartet svulst (SMN). Målt gjennom abstraksjon av journal,
Tidsramme: Inntil 1 år
|
Inntil 1 år
|
|
Vurder visuelle resultater målt ved hjelp av aldersegnet synsstyrketesting
Tidsramme: Inntil 1 år
|
Inntil 1 år
|
|
Vurder psykososiale resultater ved å bruke spørreskjemaer: KORT
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
Gener vil bli testet for å undersøke rollen de spiller i retinoblastom. Dette vil bli gjort via hel-eksom-sekvensering og hel RB1-genundersøkelse.
Tidsramme: Inntil 1 år
|
Inntil 1 år
|
|
Vurder livskvalitet ved å bruke spørreskjemaer: KORT
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
Vurder livskvalitet ved å bruke spørreskjemaer: CBCL
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
Vurder livskvalitet ved å bruke spørreskjemaer: Youth Self-Report
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
Vurder livskvalitet ved å bruke spørreskjemaer: Pediatric Quality of Life
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
Vurder visuelle resultater målt via foreldrerapport
Tidsramme: Inntil 1 år
|
Inntil 1 år
|
|
Vurder visuelle utfall målt via synsspørreskjemaer
Tidsramme: Inntil 1 år
|
Inntil 1 år
|
|
Vurder psykososiale resultater ved å bruke spørreskjemaer: BRIEF-P,
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
Vurder psykososiale resultater ved å bruke spørreskjemaer: CBCL
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
Vurder psykososiale resultater ved å bruke spørreskjemaer: Youth Self-Report
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
|
Vurder psykososiale resultater ved å bruke spørreskjemaer: Pediatrisk livskvalitet
Tidsramme: Inntil 2 år
|
Inntil 2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Debra Friedman, MD, Vanderbilt Medical Center
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
24. januar 2019
Primær fullføring (Antatt)
1. januar 2030
Studiet fullført (Antatt)
1. januar 2031
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. mars 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. april 2019
Først lagt ut (Faktiske)
1. mai 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
19. september 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. september 2025
Sist bekreftet
1. september 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Neoplasmer etter nettsted
- Neoplasmer
- Neoplasmer etter histologisk type
- Øyesykdommer
- Neoplasmer, kjertel og epitel
- Øyesykdommer, arvelig
- Neoplasmer, Neuroepithelial
- Nevroektodermale svulster
- Neoplasmer, kjønnsceller og embryonale
- Neoplasmer, nervevev
- Øye neoplasmer
- Retinale sykdommer
- Netthinneneoplasmer
- Retinoblastom
Andre studie-ID-numre
- VICC PED 1878
- NCI-2019-00635 (Registeridentifikator: NCI, Clinical Trials Reporting Program)
- R01CA225005 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .