Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Terveystulosten tutkiminen hoidon jälkeen potilailla, joilla on retinoblastooma (RIVERBOAT)

maanantai 15. syyskuuta 2025 päivittänyt: Debra Friedman, Vanderbilt-Ingram Cancer Center

Visuaalisten päätepisteiden ja RB-terveystulosten tutkimus hoidon jälkeen (RIVERBOAT)

Tämä tutkimus tutkii retinoblastoomapotilaiden terveystuloksia hoidon jälkeen. Terveystietojen kerääminen potilailta ja perheenjäseniltä ajan mittaan näönarviointien, kudos- ja sylkinäytteiden ja kyselylomakkeiden avulla voi auttaa lääkäreitä oppimaan lisää retinoblastooman aiheuttajista, tunnistamaan retinoblastoomapotilaiden pitkän aikavälin terveysvaikutuksia ja selvittämään, mitä hoitoja voidaan käyttää. paras retinoblastooman hoitoon

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ENSISIJAISET TAVOITTEET:

I. Määrittele akuutti toksisuus, myöhemmän pahanlaatuisen kasvaimen (SMN) riski ja visuaaliset tulokset retinoblastooman (RB) eloonjääneillä ja vertaa potilaskeskeisiä psykososiaalisia ja neurokognitiivisia ja fyysisiä tuloksia eloonjääneillä normatiivisten tietojen ja sisarusten kontrollien kanssa.

II. Luo ensimmäiset kliinisesti merkityt potilaskudokset geenivuorovaikutusten analysoimiseksi sairauksien biologisten korrelaatioiden arvioimiseksi ja tulevan tutkimuksen helpottamiseksi: RIVERBOAT-CAPTAIN-biovarasto, joka sisältää ituradan deoksiribonukleiinihappoa (DNA) ja potilaiden kasvainkudosta sekä yksityiskohtaista potilasta, sairautta ja hoitoa liittyviä tietoja.

III. RIVERBOAT-CAPTAINin kliinisesti selitetyn biovaraston avulla voit määrittää tietyn RB1-mutaatiotyypin ja muiden modifioivien geenien roolin niiden kasvainfenotyyppien määrittämisessä, jotka vaikuttavat hoitopäätöksiin.

YHTEENVETO: Potilaat jaetaan yhteen kahdesta kohortista.

RETROSPEKTIIVINEN KOHORTTI: Vuosina 2008–2018 hoidetuilta potilailta otetaan sylkinäytteet >= 6 kuukautta hoidon jälkeen ja näönarviointi >= 6 kuukautta hoidon jälkeen ja tarvittaessa uudelleen vuoden kuluttua. Myös aiemmin leikkaushetkellä kerätyt kudosnäytteet saadaan. Potilaat myös täyttävät kyselylomakkeet >= 6 kuukautta hoidon jälkeen ja uudelleen 2 vuotta myöhemmin.

TULEVA KOHORTTI: Vuosina 2018–2023 hoidetuilta potilailta otetaan sylkinäytteet ilmoittautumisen yhteydessä ja 6 kuukautta hoidon jälkeen. Potilaiden näönarviointi suoritetaan myös ilmoittautumisen yhteydessä, 6 kuukauden ja 18 kuukauden kuluttua hoidon päättymisestä. Potilaat myös täyttävät kyselylomakkeet 6 kuukauden kuluttua ja uudelleen 2 vuoden kuluttua, ja he käyvät läpi kudosnäytteiden keräämisen leikkauksen yhteydessä. Välittömät perheenjäsenet, joilla on ollut RB- tai RB1-geenimutaatioita, käyvät myös keräyssylkinäytteitä.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

900

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Vanderbilt-Ingram Service for Timely Access
  • Puhelinnumero: 800-811-8480
  • Sähköposti: cip@vanderbilt.edu

Opiskelupaikat

  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Rekrytointi
        • The Hosptial for Sick Children
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Helen Dimaras, MD
  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Lurie Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Joanna Weinstein, MD
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rekrytointi
        • University of Illinois, Chicago
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Mary Lou Schmidt, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Rekrytointi
        • University of Minnesoa
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Joseph Neglia, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington School of Medicine at St. Louis
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Robert Hayashi, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Rajaram Nagarajan, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Amish Shah, MD, PhD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Rekrytointi
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Vanderbilt-Ingram Service for Timely Access
          • Puhelinnumero: 800-811-8480
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • MD Anderson Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Anna Herzog, MD
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Texas Childeren's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Murali Chintagumpala, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Cindy Schwartz, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Retrospektiiviset potilaat (vuodet 2008–2018 hoidetut), jotka on tunnistettu kunkin paikan mukaan tutkimusjakson alussa, ja mahdolliset potilaat (jotka hoidettiin vuosina 2018–2023), jotka tunnistettiin diagnoosin yhteydessä jokaisessa paikassa tutkimusjakson aikana, joilla on yksi- tai molemminpuolinen silmänsisäinen retinoblastooma

Kuvaus

  • Yksi- tai molemminpuolinen silmänsisäinen retinoblastooma
  • Diagnoosi 0-17,99 vuoden iässä
  • Diagnoosi 1.1.2008 tai sen jälkeen
  • Ei poikkeuksia, jotka perustuvat ensisijaiseen tai toissijaiseen hoitoon

  • Retrospektiivisen ryhmän potilaiden tulee olla ≥ 6 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen tutkimukseen tullessa

    • Ne, jotka ovat jo tässä ajankohtana, ovat nyt kelvollisia
    • Hoidossa olevat tai muut, jotka eivät vielä tällä hetkellä, he ovat kelvollisia, kun he ovat ≥ 6 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen
    • Mahdolliset ryhmäpotilaat eivät saa olla aloittaneet hoitoa
  • Potilaita, joiden toimintakyky on heikentynyt, ei oteta mukaan.
  • Kieli: Potilaiden on kyettävä kommunikoimaan englanniksi, ranskaksi tai espanjaksi
  • Sisaruskohortti: Mukaan otetaan yksi sisarus, jolla ei ole retinoblastoomaa, ja etusijalla on sisarus, joka on iältään lähimpänä RB-potilasta.
  • Sääntelyvaatimukset: Kaikkien potilaiden ja/tai heidän vanhempiensa tai laillisten huoltajiensa on allekirjoitettava kirjallinen tietoinen suostumus. Kaikki ihmistutkimuksia koskevat institutionaaliset, FDA:n ja NCI:n vaatimukset on täytettävä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Retrospektiivinen (bionäytteet, näönarviointi, kyselylomakkeet)
Muut: Laboratoriobiomarkkerianalyysi
Korrelatiiviset tutkimukset
Menettely: Bionäytekokoelma
Kudos- ja sylkinäytteiden kerääminen
Muut: Näön arviointi
Käy läpi näönarviointi
Muut: Kyselyn hallinto
Täytä kyselylomakkeet
Muut: Elämänlaadun arviointi
Täytä kyselylomakkeet
Tulevaisuus (bionäytteet, näönarviointi, kyselyt)
Muut: Laboratoriobiomarkkerianalyysi
Korrelatiiviset tutkimukset
Menettely: Bionäytekokoelma
Kudos- ja sylkinäytteiden kerääminen
Muut: Näön arviointi
Käy läpi näönarviointi
Muut: Kyselyn hallinto
Täytä kyselylomakkeet
Muut: Elämänlaadun arviointi
Täytä kyselylomakkeet

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Akuutin myrkyllisyyden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Jopa 1 vuosi
Arvioi pahanlaatuisen kasvaimen (SMN) riski. Mitattu sairauskertomusten perusteella,
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Jopa 1 vuosi
Arvioi visuaaliset tulokset mitattuna ikään sopivalla näöntarkkuustestillä
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Jopa 1 vuosi
Arvioi psykososiaalisia tuloksia kyselylomakkeiden avulla: LYHYT
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Jopa 2 vuotta
Geenit testataan niiden roolin tutkimiseksi retinoblastoomassa. Tämä tehdään koko eksomin sekvensoinnilla ja koko RB1-geenitutkimuksella.
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Jopa 1 vuosi
Arvioi elämänlaatua kyselylomakkeilla: LYHYT
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Jopa 2 vuotta
Arvioi elämänlaatua kyselylomakkeilla: CBCL
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Jopa 2 vuotta
Arvioi elämänlaatua kyselylomakkeilla: Nuorten itseraportti
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Jopa 2 vuotta
Arvioi elämänlaatua kyselylomakkeilla: Lasten elämänlaatu
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Jopa 2 vuotta
Arvioi vanhemman raportin kautta mitattuja visuaalisia tuloksia
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Jopa 1 vuosi
Arvioi näkökyselyillä mitattuja visuaalisia tuloksia
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Jopa 1 vuosi
Arvioi psykososiaalisia tuloksia käyttämällä kyselylomakkeita: LYHYT-P,
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Jopa 2 vuotta
Arvioi psykososiaalisia tuloksia käyttämällä kyselylomakkeita: CBCL
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Jopa 2 vuotta
Arvioi psykososiaalisia tuloksia kyselylomakkeiden avulla: Nuorten itseraportti
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Jopa 2 vuotta
Arvioi psykososiaalisia tuloksia kyselylomakkeiden avulla: Lasten elämänlaatu
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Jopa 2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vanderbilt-Ingram Cancer Center

Yhteistyökumppanit

National Cancer Institute (NCI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Debra Friedman, MD, Vanderbilt Medical Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 24. tammikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. tammikuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 15. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 27. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Perjantai 19. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 15. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VICC PED 1878
  • NCI-2019-00635 (Rekisterin tunniste: NCI, Clinical Trials Reporting Program)
  • R01CA225005 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa