Studie výsledků u refrakterní epilepsie (SOPHIE) (SOPHIE)

S prevalencí asi 0,8 % v obecné populaci je chronická aktivní epilepsie nejčastější závažnou neurologickou poruchou a jen v EU postihuje 3,7 milionu lidí. Zatímco většinu pacientů s epilepsií lze plně kontrolovat dostupnými léky, asi 40 % nedosáhne kontroly záchvatů. Refrakterní epilepsie je spojena se špatnou kvalitou života (QoL) v důsledku následků záchvatů, zátěže nepříznivými účinky antiepileptik (AED) a přidružených komorbidit, zejména depresivní nálady. Kromě lidského utrpení s sebou nese refrakterní epilepsie velké náklady: observační studie v Itálii odhadly roční náklady na zdravotní péči na 2 190 u dospělých nebo 3 268 eur u dětí.

Studie měla prospektivní design a hlavně observační design (core studie). Podskupina pacientů se účastnila randomizovaného hodnocení (kontrolované studie) dopadu použití standardizovaného nástroje pro hodnocení nežádoucích účinků.

V základní studii byla studovaná populace reprezentována 1 000 po sobě jdoucími souhlasnými pacienty s refrakterní epilepsií, kteří byli hospitalizováni nebo ambulantně léčeni v 10 hlavních sekundárních/terciárních referenčních centrech v Itálii. „Refrakterní epilepsie“ byla definována jako „přetrvávání záchvatů po adekvátních pokusech s maximálně tolerovanou dávkou jednoho nebo více vhodných primárních AED, s výjimkou situací, kdy významnému zvýšení dávky zabránily alergické nebo idiosynkratické nežádoucí reakce“ a alespoň jeden záchvat během předchozí 3 měsíce v ustáleném stavu podle aktuálního léčebného plánu. Stupeň žáruvzdornosti byl zařazen do kategorií.

Podskupina pacientů zařazených do studie se zúčastnila randomizovaného hodnocení užitečnosti poskytnutí standardizovaného hodnocení profilu nežádoucích účinků ošetřujícímu lékaři. Podskupinu představovali všichni pacienti zařazení do základní studie, kteří při první hodnotící návštěvě splnili následující další kritéria způsobilosti: (i) věk >16 let; (ii) žádná progresivní porucha; (iii) schopnost vyplnit dotazník AEP s nepříznivým profilem a (iv) skóre AEP >=45.

U základní studie byl přístup observační a studie nezasahovala do klinického řízení. Všichni pacienti byli léčeni ošetřujícím lékařem jako nejlepší. Výsledky dotazníků nebyly do konce studie zpřístupněny ošetřujícímu lékaři, kromě údajů z dotazníku AEP, které byly lékaři poskytnuty zpět pouze pro podskupinu pacientů zařazených do randomizovaného hodnocení.

Při randomizovaném hodnocení byli pacienti splňující způsobilost randomizováni do dvou skupin. V intervenční skupině byly výsledky skóre AEP zpřístupněny ošetřujícímu lékaři při každé hodnotící návštěvě, zatímco ve druhé skupině byla skóre AEP zpřístupněna až na konci sledování. Hodnocení byla totožná s hodnoceními provedenými v základní studii.

S výjimkou zpřístupnění skóre AEP ošetřujícímu lékaři byly postupy použité pro sběr a manipulaci s informacemi totožné v základní studii a randomizovaném hodnocení. Pacienti byli na klinice sledováni v následujících časech: 0 (zápis), 6, 12 a 18 měsíců. Při první návštěvě byly shromážděny podrobné informace o demografii, anamnéze a aktuálním zdravotním stavu. Při této návštěvě a při každé další návštěvě byly shromážděny následující informace:

• skóre QOLIE-31 (pouze pacienti ve věku >16 let) s použitím validovaného dotazníku specifického pro epilepsii, který je v různých zemích nejrozšířenějším nástrojem QoL u epilepsie;
• Skóre BDI (pouze pacienti ve věku >16 let) s použitím ověřeného inventáře vyvinutého Beckem (1961) prokázalo spolehlivost a citlivost v různých podmínkách, včetně refrakterní epilepsie;
• Skóre AEP (pouze pacienti ve věku >16 let) s použitím validované škály specifické pro epilepsii vyvinuté prof. pekař ;
• 5místná globální škála dojmů pro klinické změny sestavená samostatně lékařem a pacientem/pečovatelem;
• Frekvence záchvatů pomocí deníků záchvatů sestavených pacienty a/nebo pečovateli.
• Nežádoucí účinky prostřednictvím obecného a neurologického vyšetření a nestrukturovaného rozhovoru;
• Podrobnosti o medikamentózní léčbě (včetně hladin AED v séru, pokud jsou k dispozici), z rozhovoru s předepisujícím lékařem a pacientem a skóre lékové zátěže, jak je popsáno prof. Podlahy;
• Položky, které se mají použít pro kalkulace nákladů na základě záznamů pacientů o laboratorních testech, návštěvách lékaře, konzultacích specialistů, ošetření, příjmu do nemocnice a dnech denních nemocnic během sledování.

Délka studie byla 36 měsíců.