Estudo de resultado em epilepsia refratária (SOPHIE) (SOPHIE)

Com uma prevalência de cerca de 0,8% na população em geral, a epilepsia crónica ativa é a doença neurológica grave mais comum e afeta 3,7 milhões de pessoas só na UE. Embora a maioria dos pacientes com epilepsia possa ser totalmente controlada pelos medicamentos disponíveis, cerca de 40% não conseguem controlar as crises. A epilepsia refratária está associada à má qualidade de vida (QV), devido às consequências das convulsões, à carga de efeitos adversos das drogas antiepilépticas (DAEs) e comorbidades associadas, especialmente humor deprimido. Além do sofrimento humano, a epilepsia refratária acarreta grandes custos: estudos observacionais na Itália estimam custos médicos anuais em 2.190 euros em adultos, ou 3.268 euros em crianças.

O estudo teve um desenho prospectivo e principalmente desenho observacional (estudo central). Um subgrupo de pacientes participou de uma avaliação randomizada (estudo controlado) do impacto da utilização de uma ferramenta padronizada para avaliação de efeitos adversos.

Para o estudo principal, a população do estudo foi representada por 1.000 pacientes consensuais consecutivos com epilepsia refratária atendidos como pacientes internos ou externos em 10 principais centros de referência secundários/terciários na Itália. "Epilepsia refratária" foi definida como "a persistência de convulsões após tentativas adequadas com a dosagem máxima tolerada de um ou mais antiepilépticos primários apropriados, excluindo situações em que um aumento significativo da dose foi impedido por reações adversas alérgicas ou idiossincráticas" e pelo menos uma convulsão durante nos 3 meses anteriores, enquanto em estado estacionário no esquema de tratamento atual. O grau de refratariedade foi classificado em categorias.

Uma subcoorte de pacientes incluídos no estudo participou de uma avaliação randomizada da utilidade de fornecer ao médico assistente uma avaliação padronizada do perfil de efeitos adversos. A subcoorte foi representada por todos os pacientes inscritos no estudo principal que atenderam na primeira visita de avaliação aos seguintes critérios adicionais de elegibilidade: (i) idade >16 anos; (ii) nenhum distúrbio progressivo; (iii) capacidade de preencher o questionário AEP de perfil adverso e (iv) uma pontuação de AEP >=45.

Para o estudo principal, a abordagem foi observacional e o estudo não interferiu no manejo clínico. Todos os pacientes foram tratados como melhor considerado pelo médico assistente. Os resultados dos questionários não foram disponibilizados ao médico assistente até o final do estudo, exceto os dados do questionário AEP que foram devolvidos ao médico apenas para um subgrupo de pacientes incluídos na avaliação randomizada.

Na avaliação randomizada, os pacientes que atendem à elegibilidade foram randomizados para dois grupos. No grupo de intervenção, os resultados da pontuação do AEP foram disponibilizados ao médico assistente em cada visita de avaliação, enquanto no outro grupo as pontuações do AEP foram disponibilizadas apenas no final do acompanhamento. As avaliações foram idênticas às realizadas no estudo principal.

Exceto por disponibilizar os escores do PEA ao médico assistente, os procedimentos usados ​​para a coleta e o tratamento das informações foram idênticos no estudo central e na avaliação randomizada. Os pacientes foram atendidos na clínica nos seguintes momentos: 0 (inscrição), 6, 12 e 18 meses. Na primeira visita, informações detalhadas foram coletadas sobre dados demográficos, histórico médico e estado médico atual. Nesta visita e em cada uma das outras visitas, as seguintes informações foram coletadas:

• escores QOLIE-31 (somente pacientes com idade >16 anos), utilizando o questionário específico para epilepsia validado, que é o mais amplamente utilizado para a ferramenta de qualidade de vida em epilepsia em diferentes países;
• Os escores BDI (somente pacientes com idade >16 anos), usando o inventário validado desenvolvido por Beck (1961), mostraram ter confiabilidade e sensibilidade em diferentes cenários, incluindo epilepsia refratária;
• Escores AEP (somente pacientes com idade >16 anos), usando a escala validada específica para epilepsia desenvolvida pelo prof. Padeiro ;
• Uma Escala de Impressão Global de 5 dígitos para alteração clínica, compilada separadamente pelo médico e pelo paciente/cuidador;
• Frequência das crises, usando diários de crises compilados por pacientes e/ou cuidadores.
• Efeitos adversos, por meio de exame geral e neurológico e entrevista não estruturada;
• Detalhes do tratamento medicamentoso (incluindo, quando disponível, níveis séricos de DEA), do prescritor e da entrevista do paciente, e pontuações de carga de medicamentos conforme descrito pelo prof. Deckers;
• Itens a serem utilizados para cálculo de custos, com base nos registros do paciente de exames laboratoriais, consultas médicas, consultas com especialistas, tratamentos, internações e dias de hospital-dia durante o acompanhamento.

A duração do estudo foi de 36 meses.