難治性てんかんのアウトカム研究 (SOPHIE) (SOPHIE)

一般人口の約 0.8% の有病率を持つ慢性活動性てんかんは、最も一般的な深刻な神経障害であり、EU だけで 370 万人が罹患しています。 てんかん患者の大部分は利用可能な薬で完全に制御できますが、約 40% の患者は発作を制御できません。 難治性てんかんは、発作の結果、抗てんかん薬 (AED) の副作用の負担、および関連する併存症、特に抑うつ気分のために、生活の質 (QoL) の低下と関連しています。 人間の苦痛に加えて、難治性てんかんには大きなコストが伴います。イタリアでの観察研究では、年間の医療費は成人で 2,190 ユーロ、子供で 3,268 ユーロと推定されています。

この研究には、前向きなデザインと主に観察的なデザインがありました（コアスタディ）。 患者のサブグループは、有害作用の評価のために標準化されたツールを利用することの影響の無作為化評価 (対照研究) に参加しました。

コア研究では、研究集団は、イタリアの 10 の主要な二次/三次紹介センターで入院患者または外来患者として見られた 1,000 人の連続した同意のある難治性てんかん患者によって代表されました。 「難治性てんかん」は、「1つまたは複数の適切な一次AEDの最大許容用量で十分な試行を行った後に発作が持続すること。ただし、アレルギーまたは特異体質の有害反応によって有意な用量漸増が妨げられた状況を除く」および治療中の少なくとも1回の発作として定義されました。現在の治療スケジュールで安定した状態にある間の過去3か月。 難治性の程度をカテゴリーに分類した。

研究に含まれる患者のサブコホートは、有害作用プロファイルの標準化された評価を担当医に提供することの有用性の無作為評価に参加しました。 サブコホートは、最初の評価訪問で次の追加の適格基準を満たした、コア研究に登録されたすべての患者によって代表されました：（i）年齢> 16歳。 (ii) 進行性の障害がない。 (iii) Adverse Profile AEP アンケートに回答する能力、および (iv) AEP スコア >=45。

コア研究では、アプローチは観察的であり、研究は臨床管理を妨げませんでした。 すべての患者は、主治医によって最善と見なされた治療を受けました。 無作為化された評価に含まれる患者のサブグループについてのみ医師にフィードバックされたAEPアンケートデータを除いて、アンケートの結果は研究の終わりまで担当医師に提供されませんでした。

無作為化評価では、適格性を満たす患者を 2 つのグループに無作為に割り付けました。 介入グループでは、AEP スコアの結果は各評価訪問時に担当医に提供されましたが、他のグループでは、AEP スコアはフォローアップの最後にのみ提供されました。 評価は、コア研究で実施されたものと同じでした。

治療する医師が AEP スコアを利用できるようにすることを除いて、情報の収集と処理に使用される手順は、コア研究と無作為化評価で同じでした。 患者は、0 (登録)、6、12、および 18 か月の時点で診療所で診察を受けました。 最初の訪問時に、人口統計、病歴、現在の病状に関する詳細な情報が収集されました。 今回の訪問時および他の各訪問時に、次の情報が収集されました。

• QOLIE-31 スコア (16 歳以上の患者のみ)、さまざまな国でてんかんの QoL ツールに最も広く使用されている検証済みのてんかん固有のアンケートを使用。
• BDI スコア (16 歳以上の患者のみ)。Beck (1961) によって開発された検証済みのインベントリを使用しており、難治性てんかんを含むさまざまな状況で信頼性と感度があることが示されています。
• AEPスコア（16歳以上の患者のみ）、教授によって開発されたてんかん固有の検証済みスケールを使用。 ベイカー;
• 医師と患者/介護者によって別々に編集された、臨床的変化の 5 桁のグローバル インプレッション スケール。
• 患者および/または介護者によって編集された発作日誌を使用した発作頻度。
• 一般的および神経学的検査および非構造化面接による悪影響。
• 処方者と患者のインタビューからの薬物治療の詳細 (利用可能な場合は、血清 AED レベルを含む)、および教授によって説明された薬物負荷スコア。 デッカー;
• 経過観察中の臨床検査、医師の診察、専門家の診察、治療、入院、および日帰り入院日数の患者の記録に基づいて、費用計算に使用される項目。

研究期間は36ヶ月でした。