불응성 간질에 대한 결과 연구(SOPHIE) (SOPHIE)

일반 인구에서 약 0.8%의 유병률을 보이는 만성 활동성 간질은 가장 흔한 심각한 신경 장애이며 EU에서만 370만 명의 사람들에게 영향을 미칩니다. 간질 환자의 대다수는 사용 가능한 약물로 완전히 조절될 수 있지만 약 40%는 발작 조절에 실패합니다. 난치성 간질은 발작의 결과, 항간질제(AED)의 부작용 부담, 특히 우울한 기분과 같은 동반 질환으로 인해 삶의 질(QoL) 저하와 관련이 있습니다. 인간의 고통 외에도 난치성 간질은 큰 비용을 수반합니다. 이탈리아의 관찰 연구에 따르면 연간 의료 비용은 성인의 경우 2,190유로, 어린이의 경우 3,268유로로 추산됩니다.

이 연구는 전향적 설계와 주로 관찰 설계(핵심 연구)를 가졌습니다. 환자의 하위 그룹이 부작용 평가를 위한 표준화된 도구 사용의 영향에 대한 무작위 평가(통제 연구)에 참여했습니다.

핵심 연구를 위해 연구 모집단은 이탈리아의 10개 주요 2차/3차 의뢰 센터에서 입원 또는 외래 환자로 확인된 불응성 간질이 있는 1,000명의 연속적인 동의 환자로 대표되었습니다. "난치성 간질"은 "알레르기 또는 특이 이상 반응에 의해 의미 있는 용량 증가가 방지된 상황을 제외하고 하나 이상의 적절한 기본 AED의 최대 내약 용량으로 적절한 시도 후 발작의 지속성"으로 정의되었으며 현재 치료 일정에 따라 안정 상태에 있는 동안 이전 3개월. 내화도를 카테고리로 분류하였다.

연구에 포함된 환자의 서브코호트는 치료 의사에게 부작용 프로파일의 표준화된 평가를 제공하는 것의 유용성에 대한 무작위 평가에 참여했습니다. 서브코호트는 첫 번째 평가 방문에서 다음 추가 자격 기준을 충족한 핵심 연구에 등록된 모든 환자로 대표되었습니다: (i) 연령 >16세; (ii) 진행성 장애 없음; (iii) 불리한 프로필 AEP 설문지를 작성하는 능력, 및 (iv) AEP 점수 >=45.

핵심 연구의 경우 접근 방식은 관찰적이었고 연구는 임상 관리를 방해하지 않았습니다. 모든 환자는 주치의가 최선이라고 생각하는 치료를 받았습니다. 무작위 평가에 포함된 환자 하위 그룹에 대해서만 의사에게 피드백된 AEP 설문 데이터를 제외하고 설문 결과는 연구가 끝날 때까지 치료 의사에게 제공되지 않았습니다.

무작위 평가에서 적격성을 충족하는 환자를 두 그룹으로 무작위 배정했습니다. 개입 그룹에서 AEP 점수 결과는 각 평가 방문 시 담당 의사에게 제공되었으며, 다른 그룹에서는 AEP 점수가 후속 조치 종료 시에만 제공되었습니다. 평가는 핵심 연구에서 수행된 것과 동일했습니다.

치료 의사에게 AEP 점수를 제공하는 것을 제외하고 정보 수집 및 처리에 사용된 절차는 핵심 연구와 무작위 평가에서 동일했습니다. 0(등록), 6개월, 12개월 및 18개월에 환자를 진료소에 방문했습니다. 첫 번째 방문에서 인구 통계, 병력 및 현재 의료 상태에 대한 자세한 정보가 수집되었습니다. 이번 방문과 다른 각 방문에서 다음 정보가 수집되었습니다.

• QOLIE-31 점수(16세 이상의 환자만 해당), 다른 국가에서 간질의 QoL 도구로 가장 널리 사용되는 검증된 간질 관련 설문지를 사용함.
• Beck(1961)이 개발한 검증된 인벤토리를 사용한 BDI 점수(16세 이상의 환자만 해당)는 불응성 간질을 포함한 다양한 환경에서 신뢰성과 민감도를 갖는 것으로 나타났습니다.
• AEP 점수(16세 이상의 환자만 해당), 교수가 개발한 간질 관련 검증 척도 사용. 베이커 ;
• 의사와 환자/간병인이 별도로 편집한 임상 변화에 대한 5자리 글로벌 인상 척도
• 환자 및/또는 간병인이 편집한 발작 일지를 사용하여 발작 빈도.
• 일반 및 신경학적 검사와 비구조화된 면담을 통한 부작용;
• 처방자와 환자의 면담에서 얻은 약물 치료 세부 정보(가능한 경우 혈청 AED 수치 포함), 교수가 설명한 약물 부하 점수. 데커;
• 환자의 검사실 검사, 의사 방문, 전문의 상담, 치료, 입원, 후속 조치 중 당일 입원 일수에 대한 환자의 기록을 기반으로 비용 계산에 사용되는 항목.

연구 기간은 36개월이었다.