Estudio de resultados en epilepsia refractaria (SOPHIE) (SOPHIE)

Con una prevalencia de alrededor del 0,8 % en la población general, la epilepsia activa crónica es el trastorno neurológico grave más común y afecta a 3,7 millones de personas solo en la UE. Si bien la mayoría de los pacientes con epilepsia pueden controlarse por completo con los medicamentos disponibles, aproximadamente el 40 % no logra controlar las convulsiones. La epilepsia refractaria se asocia con una mala calidad de vida (CV), debido a las consecuencias de las convulsiones, la carga de efectos adversos de los fármacos antiepilépticos (FAE) y las comorbilidades asociadas, especialmente el estado de ánimo deprimido. Además del sufrimiento humano, la epilepsia refractaria conlleva costes importantes: estudios observacionales en Italia estimaron unos costes médicos anuales de 2.190 en adultos, o 3.268 euros en niños.

El estudio tuvo un diseño prospectivo y principalmente de diseño observacional (estudio central). Un subgrupo de pacientes participó en una evaluación aleatoria (estudio controlado) del impacto de utilizar una herramienta estandarizada para la evaluación de efectos adversos.

Para el estudio central, la población de estudio estuvo representada por 1000 pacientes consecutivos con epilepsia refractaria que dieron su consentimiento vistos como pacientes internos o externos en 10 importantes centros de referencia secundarios/terciarios en Italia. La "epilepsia refractaria" se definió como "la persistencia de convulsiones después de intentos adecuados con la dosis máxima tolerada de uno o más FAE primarios apropiados, excluyendo situaciones en las que las reacciones adversas alérgicas o idiosincrásicas impidieron un aumento significativo de la dosis" y al menos una convulsión durante los 3 meses anteriores mientras estaba en estado estacionario en el programa de tratamiento actual. El grado de refractariedad se clasificó en categorías.

Una subcohorte de pacientes incluidos en el estudio participó en una evaluación aleatoria de la utilidad de proporcionar al médico tratante una evaluación estandarizada del perfil de efectos adversos. La subcohorte estuvo representada por todos los pacientes inscritos en el estudio principal que cumplieron en la primera visita de evaluación los siguientes criterios de elegibilidad adicionales: (i) edad >16 años; (ii) ningún trastorno progresivo; (iii) capacidad para completar el cuestionario AEP de perfil adverso, y (iv) una puntuación AEP >=45.

Para el estudio central, el enfoque fue observacional y el estudio no interfirió con el manejo clínico. Todos los pacientes fueron tratados como mejor lo consideró el médico tratante. Los resultados de los cuestionarios no se pusieron a disposición del médico tratante hasta el final del estudio, a excepción de los datos del cuestionario AEP que se devolvieron al médico solo para un subgrupo de pacientes incluidos en la evaluación aleatoria.

En la evaluación aleatoria, los pacientes que cumplían los requisitos se asignaron al azar a dos grupos. En el grupo de intervención, los resultados de la puntuación AEP se pusieron a disposición del médico tratante en cada visita de evaluación, mientras que en el otro grupo las puntuaciones AEP solo se pusieron a disposición al final del seguimiento. Las evaluaciones fueron idénticas a las realizadas en el estudio central.

Excepto por poner a disposición del médico tratante las puntuaciones del AEP, los procedimientos utilizados para la recopilación y el manejo de la información fueron idénticos en el estudio principal y en la evaluación aleatoria. Los pacientes fueron atendidos en la clínica en los siguientes tiempos: 0 (ingreso), 6, 12 y 18 meses. En la primera visita, se recopiló información detallada sobre datos demográficos, historial médico y estado médico actual. En esta visita y en cada una de las otras visitas, se recopiló la siguiente información:

• puntuaciones QOLIE-31 (solo pacientes mayores de 16 años), utilizando el cuestionario específico de epilepsia validado, que es la herramienta más utilizada para la calidad de vida en epilepsia en diferentes países;
• Las puntuaciones del BDI (solo pacientes mayores de 16 años), usando el inventario validado desarrollado por Beck (1961), demostraron tener confiabilidad y sensibilidad en diferentes contextos, incluida la epilepsia refractaria;
• Puntuaciones AEP (solo pacientes mayores de 16 años), utilizando la escala validada específica de epilepsia desarrollada por el prof. Panadero ;
• Una escala de impresión global de 5 dígitos para el cambio clínico, compilada por separado por el médico y por el paciente/cuidador;
• Frecuencia de crisis, mediante diarios de crisis elaborados por pacientes y/o cuidadores.
• Efectos adversos, mediante examen general, neurológico y entrevista no estructurada;
• Detalles del tratamiento farmacológico (incluidos, cuando estén disponibles, los niveles séricos de AED), de la entrevista con el prescriptor y el paciente, y las puntuaciones de la carga del fármaco según lo descrito por el prof. cubiertas;
• Ítems que se utilizarán para el cálculo de costos, basados ​​en los registros del paciente de exámenes de laboratorio, visitas al médico, consultas a especialistas, tratamientos, ingresos hospitalarios y días de hospital de día durante el seguimiento.

La duración del estudio fue de 36 meses.