Étude de résultats dans l'épilepsie réfractaire (SOPHIE) (SOPHIE)

Avec une prévalence d'environ 0,8 % dans la population générale, l'épilepsie chronique active est le trouble neurologique grave le plus courant et touche 3,7 millions de personnes dans la seule UE. Alors que la majorité des patients atteints d'épilepsie peuvent être entièrement contrôlés par les médicaments disponibles, environ 40% ne parviennent pas à contrôler les crises. L'épilepsie réfractaire est associée à une mauvaise qualité de vie (QoL), en raison des conséquences des crises, du fardeau des effets indésirables des médicaments antiépileptiques (MAE) et des comorbidités associées, en particulier l'humeur dépressive. Outre la souffrance humaine, l'épilepsie réfractaire entraîne des coûts importants : des études observationnelles en Italie ont estimé un coût médical annuel à 2 190 chez l'adulte, ou 3 268 euros chez l'enfant.

L'étude avait un plan prospectif et un plan principalement observationnel (étude principale). Un sous-groupe de patients a participé à une évaluation randomisée (étude contrôlée) de l'impact de l'utilisation d'un outil standardisé pour l'évaluation des effets indésirables.

Pour l'étude principale, la population étudiée était représentée par 1 000 patients consécutifs consentants atteints d'épilepsie réfractaire vus comme patients hospitalisés ou ambulatoires dans 10 grands centres de référence secondaires/tertiaires en Italie. "L'épilepsie réfractaire" a été définie comme "la persistance des crises après des tentatives adéquates avec la dose maximale tolérée d'un ou plusieurs antiépileptiques primaires appropriés, à l'exclusion des situations où une augmentation significative de la dose a été empêchée par des réactions indésirables allergiques ou idiosyncrasiques" et au moins une crise pendant les 3 mois précédents alors qu'il était à l'état d'équilibre selon le calendrier de traitement actuel. Le degré de réfractaire a été classé en catégories.

Une sous-cohorte de patients inclus dans l'étude a participé à une évaluation randomisée de l'utilité de fournir au médecin traitant une évaluation standardisée du profil des effets indésirables. La sous-cohorte était représentée par tous les patients inclus dans l'étude principale qui remplissaient lors de la première visite d'évaluation les critères d'éligibilité supplémentaires suivants : (i) âge > 16 ans ; (ii) aucun trouble progressif ; (iii) capacité à remplir le questionnaire AEP sur le profil indésirable, et (iv) un score AEP> = 45.

Pour l'étude principale, l'approche était observationnelle et l'étude n'a pas interféré avec la prise en charge clinique. Tous les patients ont été traités comme jugés les meilleurs par le médecin traitant. Les résultats des questionnaires n'ont été mis à la disposition du médecin traitant qu'à la fin de l'étude, à l'exception des données du questionnaire AEP qui n'ont été remontées au médecin que pour un sous-groupe de patients inclus dans l'évaluation randomisée.

Dans l'évaluation randomisée, les patients répondant à l'éligibilité ont été randomisés en deux groupes. Dans le groupe d'intervention, les résultats des scores AEP étaient mis à la disposition du médecin traitant à chaque visite d'évaluation, tandis que dans l'autre groupe, les scores AEP n'étaient disponibles qu'à la fin du suivi. Les évaluations étaient identiques à celles réalisées dans l'étude de base.

À l'exception de la mise à disposition des scores AEP au médecin traitant, les procédures utilisées pour la collecte et le traitement des informations étaient identiques dans l'étude principale et l'évaluation randomisée. Les patients ont été vus à la clinique aux moments suivants : 0 (inscription), 6, 12 et 18 mois. Lors de la première visite, des informations détaillées ont été recueillies sur la démographie, les antécédents médicaux et l'état de santé actuel. Lors de cette visite et lors de chacune des autres visites, les informations suivantes ont été recueillies :

• Scores QOLIE-31 (uniquement les patients âgés de plus de 16 ans), à l'aide du questionnaire validé spécifique à l'épilepsie, qui est l'outil de qualité de vie le plus largement utilisé pour l'épilepsie dans différents pays ;
• Les scores BDI (uniquement les patients âgés de plus de 16 ans), utilisant l'inventaire validé développé par Beck (1961), se sont avérés fiables et sensibles dans différents contextes, y compris l'épilepsie réfractaire ;
• Scores AEP (uniquement les patients âgés de plus de 16 ans), en utilisant l'échelle validée spécifique à l'épilepsie développée par le prof. Boulanger ;
• Une échelle d'impression globale à 5 chiffres pour le changement clinique, compilée séparément par le médecin et par le patient/soignant ;
• Fréquence des crises, en utilisant les journaux des crises compilés par les patients et/ou les soignants.
• Effets indésirables, par examen général et neurologique et entretien non structuré ;
• Les détails du traitement médicamenteux (y compris, lorsqu'ils sont disponibles, les taux sériques d'AED), tirés de l'entretien avec le prescripteur et le patient, et les scores de charge médicamenteuse tels que décrits par le prof. Deckers ;
• Éléments à utiliser pour le calcul des coûts, basés sur les dossiers des patients concernant les tests de laboratoire, les visites chez le médecin, les consultations de spécialistes, les traitements, les admissions à l'hôpital et les jours d'hospitalisation de jour pendant le suivi.

La durée de l'étude était de 36 mois.