Resultatundersøgelse i refraktær epilepsi (SOPHIE) (SOPHIE)

Med en prævalens på omkring 0,8 % i den generelle befolkning er kronisk aktiv epilepsi den mest almindelige alvorlige neurologiske lidelse og rammer 3,7 millioner mennesker alene i EU. Mens størstedelen af ​​patienter med epilepsi kan kontrolleres fuldt ud af tilgængelig medicin, er omkring 40 % ikke i stand til at opnå anfaldskontrol. Refraktær epilepsi er forbundet med dårlig livskvalitet (QoL) på grund af konsekvenserne af anfald, byrden af ​​bivirkninger af antiepileptiske lægemidler (AED'er) og associerede komorbiditeter, især deprimeret humør. Ud over menneskelig lidelse medfører refraktær epilepsi store omkostninger: Observationsundersøgelser i Italien anslog en årlig medicinsk udgift til 2.190 hos voksne eller 3.268 euro hos børn.

Undersøgelsen havde et prospektivt design og hovedsagelig observationsdesign (kernestudie). En undergruppe af patienter deltog i en randomiseret vurdering (kontrolleret undersøgelse) af virkningen af ​​at anvende et standardiseret værktøj til vurdering af bivirkninger.

For kernestudiet var undersøgelsespopulationen repræsenteret af 1.000 konsekutive samtykkende patienter med refraktær epilepsi set som in- eller ambulante patienter på 10 større sekundære/tertiære henvisningscentre i Italien. "Refraktær epilepsi" blev defineret som "vedvarende krampeanfald efter tilstrækkelige forsøg med den maksimalt tolererede dosis af en eller flere passende primære AED'er, undtagen situationer, hvor en meningsfuld dosiseskalering blev forhindret af allergiske eller idiosynkratiske bivirkninger" og mindst ét ​​anfald under de foregående 3 måneder, mens den var i steady state på den aktuelle behandlingsplan. Graden af ​​ildfasthed blev klassificeret i kategorier.

En subkohorte af patienter inkluderet i undersøgelsen deltog i en randomiseret vurdering af nytten af ​​at give den behandlende læge en standardiseret vurdering af bivirkningsprofilen. Underkohorten var repræsenteret af alle patienter, der var inkluderet i kernestudiet, og som ved det første vurderingsbesøg opfyldte følgende yderligere berettigelseskriterier: (i) alder >16 år; (ii) ingen progressiv lidelse; (iii) evne til at udfylde Adverse Profile AEP-spørgeskemaet og (iv) en AEP-score >=45.

For kernestudiet var tilgangen observationel, og undersøgelsen interfererede ikke med klinisk ledelse. Alle patienter blev behandlet som bedst af den behandlende læge. Resultater af spørgeskemaer blev ikke gjort tilgængelige for den behandlende læge før afslutningen af ​​undersøgelsen, bortset fra AEP-spørgeskemadataene, som kun blev tilbagesendt til lægen for en undergruppe af patienter, der var inkluderet i den randomiserede vurdering.

I den randomiserede vurdering blev patienter, der mødte egnethed, randomiseret til to grupper. I interventionsgruppen blev AEP-scoreresultater gjort tilgængelige for den behandlende læge ved hvert vurderingsbesøg, mens AEP-scores i den anden gruppe først blev gjort tilgængelige ved opfølgningens afslutning. Evalueringerne var identiske med dem, der blev udført i kerneundersøgelsen.

Bortset fra at stille AEP-scorerne til rådighed for den behandlende læge, var de procedurer, der blev brugt til indsamlingen og håndteringen af ​​oplysningerne, identiske i kerneundersøgelsen og den randomiserede vurdering. Patienterne blev tilset i klinikken på følgende tidspunkter: 0 (tilmelding), 6, 12 og 18 måneder. Ved det første besøg blev der indsamlet detaljerede oplysninger om demografi, sygehistorie og nuværende medicinske status. Ved dette besøg og ved hvert af de andre besøg blev følgende oplysninger indsamlet:

• QOLIE-31-score (kun patienter i alderen >16 år), ved hjælp af det validerede epilepsispecifikke spørgeskema, som er det mest udbredte til QoL-værktøj til epilepsi i forskellige lande;
• BDI-score (kun patienter i alderen >16 år), ved hjælp af den validerede opgørelse udviklet af Beck (1961), vist at have pålidelighed og følsomhed i forskellige indstillinger, herunder refraktær epilepsi;
• AEP-score (kun patienter i alderen >16 år), ved hjælp af den epilepsispecifikke validerede skala udviklet af prof. Bager ;
• En 5-cifret Global Impression Scale til klinisk forandring, udarbejdet separat af lægen og af patienten/plejeren;
• Anfaldshyppighed, ved at bruge anfaldsdagbøger udarbejdet af patienter og/eller pårørende.
• Bivirkninger gennem generel og neurologisk undersøgelse og ikke-struktureret interview;
• Lægemiddelbehandlingsdetaljer (herunder, når de er tilgængelige, serum AED-niveauer), fra den ordinerende læge og patientens interview, og lægemiddelbelastningsscore som beskrevet af prof. Dækkere;
• Elementer, der skal bruges til omkostningsberegninger baseret på patientjournaler over laboratorieundersøgelser, lægebesøg, specialistkonsultationer, behandlinger, hospitalsindlæggelser og daghospitaldage under opfølgningen.

Undersøgelsens varighed var 36 måneder.