Resultatstudie i refraktär epilepsi (SOPHIE) (SOPHIE)

Med en prevalens på cirka 0,8 % i den allmänna befolkningen är kronisk aktiv epilepsi den vanligaste allvarliga neurologiska sjukdomen och drabbar bara 3,7 miljoner människor i EU. Medan majoriteten av patienter med epilepsi kan kontrolleras helt av tillgängliga mediciner, misslyckas cirka 40 % av att uppnå kontroll av anfall. Refraktär epilepsi är associerad med dålig livskvalitet (QoL), på grund av konsekvenserna av anfall, bördan av biverkningar av antiepileptika (AED) och associerade komorbiditeter, särskilt nedstämdhet. Utöver mänskligt lidande medför refraktär epilepsi stora kostnader: observationsstudier i Italien uppskattade en årlig medicinsk kostnad till 2 190 för vuxna, eller 3 268 euro för barn.

Studien hade en prospektiv design och huvudsakligen observationsdesign (kärnstudie). En undergrupp av patienter deltog i en randomiserad bedömning (kontrollerad studie) av effekten av att använda ett standardiserat verktyg för bedömning av biverkningar.

För kärnstudien representerades studiepopulationen av 1 000 konsekutiva samtyckande patienter med refraktär epilepsi som ses som polikliniska eller polikliniska patienter vid 10 större sekundära/tertiära remisscenter i Italien. "Refraktär epilepsi" definierades som "beständigheten av anfall efter adekvata försök med den maximalt tolererade dosen av en eller flera lämpliga primära AED, exklusive situationer där en meningsfull dosökning förhindrades av allergiska eller idiosynkratiska biverkningar" och minst ett anfall under de senaste 3 månaderna medan det var i steady state enligt det aktuella behandlingsschemat. Graden av eldfasthet klassificerades i kategorier.

En subkohort av patienter som ingick i studien deltog i en randomiserad bedömning av nyttan av att ge den behandlande läkaren en standardiserad bedömning av biverkningsprofilen. Subkohorten representerades av alla patienter som var inskrivna i kärnstudien som vid det första bedömningsbesöket uppfyllde följande ytterligare behörighetskriterier: (i) ålder >16 år; (ii) ingen progressiv störning; (iii) förmåga att fylla i frågeformuläret Adverse Profile AEP, och (iv) en AEP-poäng >=45.

För kärnstudien var tillvägagångssättet observationellt och studien störde inte den kliniska behandlingen. Alla patienter behandlades som bäst av den behandlande läkaren. Resultaten av frågeformulären gjordes inte tillgängliga för den behandlande läkaren förrän i slutet av studien, med undantag för AEP-enkätdata som återkopplades till läkaren endast för en undergrupp av patienter som ingick i den randomiserade bedömningen.

I den randomiserade bedömningen randomiserades patienter som uppfyller behörighet till två grupper. I interventionsgruppen gjordes AEP-poängresultat tillgängliga för den behandlande läkaren vid varje bedömningsbesök, medan AEP-poängen i den andra gruppen endast gjordes tillgängliga i slutet av uppföljningen. Utvärderingarna var identiska med de som gjordes i kärnstudien.

Förutom att göra AEP-poängen tillgängliga för den behandlande läkaren, var procedurerna som användes för insamlingen och hanteringen av informationen identiska i kärnstudien och den randomiserade bedömningen. Patienter sågs på kliniken vid följande tidpunkter: 0 (inskrivning), 6, 12 och 18 månader. Vid det första besöket samlades detaljerad information om demografi, medicinsk historia och aktuell medicinsk status. Vid detta besök och vid vart och ett av de andra besöken samlades följande information in:

• QOLIE-31-poäng (endast patienter >16 år), med hjälp av det validerade epilepsispecifika frågeformuläret, som är det mest använda för QoL-verktyg vid epilepsi i olika länder;
• BDI-poäng (endast patienter i åldern >16 år), med hjälp av den validerade inventeringen utvecklad av Beck (1961), visade sig ha tillförlitlighet och känslighet i olika miljöer, inklusive refraktär epilepsi;
• AEP-poäng (endast patienter >16 år), med hjälp av den epilepsispecifika validerade skalan utvecklad av prof. Bagare ;
• En 5-siffrig Global Impression Scale för klinisk förändring, sammanställd separat av läkaren och av patienten/vårdgivaren;
• Anfallsfrekvens, genom att använda anfallsdagböcker sammanställda av patienter och/eller vårdgivare.
• Biverkningar, genom allmän och neurologisk undersökning och ostrukturerad intervju;
• Läkemedelsbehandlingsdetaljer (inklusive, när sådana finns, AED-nivåer i serum), från förskrivarens och patientens intervju, och läkemedelsbelastningspoäng enligt beskrivning av prof. Däckare;
• Poster som ska användas för kostnadsberäkningar, baserade på patientjournaler över laboratorietester, läkarbesök, specialistkonsultationer, behandlingar, sjukhusinläggningar och dagar på sjukhus under uppföljningen.

Studietiden var 36 månader.