Léčebné modality u dětí a dospívajících trpících alergickou rinitidou a/nebo astmatem vyvolaným HDM (PROTECT)

Studovat design:

Jednalo se o observační, neintervenční, prospektivní, multicentrickou studii z reálné klinické praxe ve Francii (studie PROTECT).

Alergologové a další specializovaní lékaři s odbornými znalostmi v oblasti alergie byli vyzváni, aby přijali až 8 pediatrických pacientů (ve věku 5 až 17 let), kteří konzultovali indikaci alergie vyvolané HDM a kteří dříve nedostali HDM SLIT.

Studie PROTECT byla dvoustupňová a zahrnovala:

1. Průřezová analýza (provedená během inkluzní návštěvy)

   • Na začátku studie každý vyšetřující lékař vyplnil podrobný dotazník, který shromáždil informace o demografii, typu lékařské praxe (soukromá ordinace, oddělení nemocnice nebo obojí), důvody pro předepisování HDM SLIT a zda /s pacientem trpícím alergií na HDM obvykle diskutovala o následujících tématech: rizika spojená s alergií na HDM, vyhýbání se alergenu, princip základní léčby symptomatickými léky, princip AIT (včetně SLIT), postupy a režimy AIT a možné výhody a limity AIT.
   • Při vstupní návštěvě vyplnil lékař pro každého pacienta podrobný formulář kazuistiky (CRF). CRF byl použit ke shromažďování údajů o demografii, kouření, nepřítomnosti domácího mazlíčka doma, pacientově osobní a rodinné anamnéze, cestách pacienta, diagnostických údajích a důvodech, proč se chce léčit (nebo ne) AIT. Dále každý zařazený pacient vyplnil zařazovací dotazník o důvodech návštěvy alergologa, o jeho alergických příznacích, dopadu těchto příznaků na každodenní život, ročních obdobích, kdy byly příznaky nejčastější a/nebo intenzivní a celková spokojenost s ohledem na symptomatickou medikaci. Pacienti, kteří při vstupní návštěvě obdrželi předpis na HDM SLIT, se také museli vyjádřit ke svým znalostem o alergických onemocněních a AIT, k důvodům, proč podstoupili HDM SLIT nebo s nimi souhlasili, a ke svým očekáváním HDM SLIT.

2. Longitudinální analýza s mezi 6 a 12 měsíci sledování

   • Při následné návštěvě mezi 6. a 12. měsícem po zařazení vyplnil vyšetřující lékař CRF o délce trvání průběhu HDM SLIT, změně v průběhu času v alergických příznacích pacienta a o tom, zda má HDM SLIT pokračovat nebo ne. Podobně pacienti, kteří se účastnili longitudinální analýzy, vyplnili následný dotazník o změně jejich alergických symptomů v průběhu času a jejich celkovém názoru na HDM SLIT.

Primární cíl studie:

Primárním cílem studie bylo popsat léčebné modality u dětí (ve věku od 5 do 11 let) a dospívajících (ve věku od 12 do 17 let) s alergií vyvolanou HDM podle jejich klinického profilu, a to po konzultaci s alergologem nebo jiným odborným lékařem ve Francii.

Vzorový výpočet velikosti:

- Počet pacientů pro zařazení byl vypočítán s ohledem na primární kritérium hodnocení (procento pacientů, kterým byla předepsána HDM SLIT) a jeho 95% interval spolehlivosti (CI). Pro frekvenci 50 % bylo vypočteno, že odhad 95% CI s přesností 5 % by vyžadoval zahrnutí 1537 účastníků s platnými datovými soubory. Vezmeme-li v úvahu pravděpodobnou míru chybějících údajů 5 %, byl cíl náboru stanoven na n=1 600 pacientů, přičemž až 8 po sobě jdoucích pacientů získalo 200 aktivních vyšetřujících lékařů.

Logistickými aspekty studie a správou dat se zabývala smluvní výzkumná organizace (CRO, Monitoring Force France SAS, Maisons-Laffitte, Francie).

Kritéria hodnocení:

1. Parametry účinnosti
2. Bezpečnostní parametry

3. Další parametry:

   • Počet alergických epizod
   • Klasifikace alergické rýmy (podle ARIA)
   • Kontrola astmatu (podle GINA 2014)
   • Diagnostikovaná alergie
   • Senzibilizace
   • Léčba a sledování