Metody leczenia dzieci i młodzieży cierpiących na alergiczny nieżyt nosa i/lub astmę wywołany przez HDM (PROTECT)

Projekt badania:

Było to obserwacyjne, nieinterwencyjne, prospektywne, wieloośrodkowe badanie rzeczywistej praktyki klinicznej we Francji (badanie PROTECT).

Alergolodzy i inni lekarze specjaliści posiadający doświadczenie w alergologii zostali poproszeni o rekrutację do 8 pacjentów pediatrycznych (w wieku od 5 do 17 lat) konsultujących się ze wskazaniem do alergii wywołanej przez HDM, którzy nie otrzymywali wcześniej HDM SLIT.

Badanie PROTECT było badaniem dwuetapowym i obejmowało:

1. Analiza przekrojowa (wykonana podczas wizyty włączenia)

   • Na początku badania każdy lekarz prowadzący wypełnił szczegółowy kwestionariusz, w którym zebrano informacje dotyczące danych demograficznych, rodzaju praktyki lekarskiej (prywatny gabinet, oddział szpitalny lub jedno i drugie), powodów przepisania HDM SLIT oraz tego, czy /z pacjentem cierpiącym na alergię na HDM zazwyczaj omawiała następujące tematy: zagrożenia związane z alergią na HDM, unikanie alergenów, zasady leżące u podstaw leczenia lekami objawowymi, zasady leżące u podstaw AIT (w tym SLIT), procedury i schematy AIT oraz możliwe korzyści i ograniczenia AIT.
   • Podczas wizyty włączenia lekarz wypełnił szczegółowy formularz opisu przypadku (CRF) dla każdego pacjenta. CRF wykorzystano do zebrania danych demograficznych, palenia tytoniu, nieobecności zwierzęcia w domu, osobistej i rodzinnej historii medycznej pacjenta, ścieżek pacjenta, danych diagnostycznych oraz powodów ubiegania się o leczenie (lub nie) KĘPA. Ponadto każdy włączony pacjent wypełnił kwestionariusz włączenia dotyczący powodów zgłaszania się do alergologa, występujących u niego objawów alergicznych, wpływu tych objawów na życie codzienne, pór roku, w których objawy występowały najczęściej i/lub intensywne i ogólne zadowolenie w odniesieniu do leków objawowych. Pacjenci otrzymujący receptę na HDM SLIT podczas wizyty włączenia musieli również wypowiedzieć się na temat swojej wiedzy na temat chorób alergicznych i AIT, powodów poszukiwania lub wyrażenia zgody na poddanie się HDM SLIT oraz swoich oczekiwań wobec HDM SLIT.

2. Analiza podłużna z okresem obserwacji od 6 do 12 miesięcy

   • Podczas wizyty kontrolnej między 6 a 12 miesiącem po włączeniu lekarz prowadzący wypełnił CRF na temat czasu trwania przebiegu HDM SLIT, zmiany objawów alergicznych u pacjenta w czasie oraz tego, czy HDM SLIT ma być kontynuowane, czy nie. Podobnie pacjenci, którzy uczestniczyli w analizie podłużnej, wypełnili kwestionariusz kontrolny dotyczący zmiany objawów alergicznych w czasie oraz ogólnej opinii na temat HDM SLIT.

Główny cel studiów:

Głównym celem pracy było opisanie sposobów leczenia dzieci (w wieku od 5 do 11 lat) i młodzieży (w wieku od 12 do 17 lat) z alergią wywołaną przez HDM w zależności od ich profilu klinicznego, po konsultacji z alergologiem lub innym lekarzem specjalistą we Francji.

Obliczenie wielkości próbki:

- Liczbę pacjentów do włączenia obliczono w odniesieniu do głównego kryterium oceny (odsetek pacjentów otrzymujących receptę na HDM SLIT) i jego 95% przedziału ufności (CI). Dla częstotliwości 50% obliczono, że oszacowanie 95% CI z dokładnością 5% wymagałoby włączenia 1537 uczestników z ważnymi zbiorami danych. Biorąc pod uwagę prawdopodobny brak danych wynoszący 5%, docelową rekrutację ustalono na n=1600 pacjentów, z maksymalnie 8 kolejnymi pacjentami rekrutowanymi przez 200 aktywnych lekarzy prowadzących badania.

Aspektami logistycznymi badania i zarządzaniem danymi zajmowała się kontraktowa organizacja badawcza (CRO, Monitoring Force France SAS, Maisons-Laffitte, Francja).

Kryteria oceny:

1. Parametry skuteczności
2. Parametry bezpieczeństwa

3. Inne parametry:

   • Liczba epizodów alergicznych
   • Klasyfikacja alergicznego nieżytu nosa (wg ARIA)
   • Kontrola astmy (wg GINA 2014)
   • Zdiagnozowana alergia
   • Uczulenie
   • Leczenie i obserwacja