Studie odezvy a validace MFM-32 u pacientů se SMA léčených Nusinersenem (NusiMFM)
Studie odezvy a validace MFM-32 u pacientů se SMA léčených Nusinersenem: NusiMFM
Měření motorických funkcí (MFM), spolehlivý nástroj hodnotící motorické funkce a jejich progresi u většiny neuromuskulárních onemocnění, je ve Francii široce používáno v mnoha týmech. Může být použit bez ohledu na závažnost motorického postižení nebo ambulantní stav pacienta, což umožňuje jeho použití po celou dobu sledování pacienta, a to i při ztrátě chůze. Existují dvě verze MFM, jedna složená z 32 položek původně validovaných pro pacienty od 6 let (MFM-32) a kratší verze složená z 20 položek původně validovaných pro pacienty mezi 2 a 6 lety (MFM-20).
Abychom prokázali možné použití MFM-32 již ve věku 2 let k validnímu a spolehlivému sledování vývoje motorických funkcí dětí léčených Nusinersenem, navrhujeme v tomto projektu studovat citlivost na změny vyvolané léčbou. MFM-32 a platnost škály v této populaci.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Angers, Francie, 49933
- Service de neuropédiatrie et neurochirurgie de l'enfant Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires AOC CHU d'Angers
-
Brest, Francie, 29200
- Centre de Référence des maladies neuromusculaires Centre Hospitalier Régional Universitaire de Brest
-
Bron, Francie, 69677
- L'Escale, Service central de rééducation pédiatrique Hospices Civils de Lyon Hôpital Mere Enfant
-
Clermont-Ferrand, Francie, 63003
- Service de génétique médicale Pôle de Pédiatrie CHU Estaing
-
Garches, Francie, 92380
- Service de Neurologie et réanimation pédiatriques
-
Nantes, Francie, 44200
- Apf Esean
-
Paris, Francie, 75571
- Institut I-Motion - Centre de recherche pédiatrique en pathologies neuromusculaires
-
Saint-Priest-en-Jarez, Francie, 42270
- Service de pédiatrie CHU de Saint-Etienne
-
Strasbourg, Francie, 67200
- Service de Neuropédiatrie CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
-
Toulouse, Francie, 31059
- Unité de Neurologie Pédiatrique Centre de Référence Maladies NeuroMusculaires Hôpital des Enfants CHU Toulouse
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
- Chlapci a dívky se spinální svalovou atrofií typu 1 nebo 2, geneticky potvrzenou
- Ve věku od 2 do 6 let
- Léčeno Nusinersenem po dobu nejméně dvou měsíců
- Se souhlasem rodičů
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Chlapci a dívky se spinální svalovou atrofií typu 1 nebo 2, geneticky potvrzenou
- Ve věku od 2 do 6 let
- Léčeno Nusinersenem po dobu nejméně dvou měsíců
- Se souhlasem rodičů
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s přidruženou kognitivní poruchou znemožňující hodnocení motorických funkcí
- Pacienti účastnící se klinické studie s potenciálním účinkem na jejich motorické funkce.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Jiný
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Odezva MFM-32
Časové okno: 1 rok po prvním hodnocení MFM-32
|
Odezva MFM-32 ve srovnání s PGIC.
Citlivost odezvy na uvažované indexy změn bude amplituda velikosti účinku (ES) a standardizovaný průměr odezvy (SRM)
|
1 rok po prvním hodnocení MFM-32
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Laure Le Goff, MD, L'Escale, Service central de rééducation pédiatrique
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 69HCL19_0875
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .