뉴시너센으로 치료받은 SMA 환자에서 MFM-32의 반응성 및 타당성 연구 (NusiMFM)
2023년 12월 20일 업데이트: Hospices Civils de Lyon
뉴시너센으로 치료받은 SMA 환자에서 MFM-32의 반응성 및 타당성 연구: NusiMFM
대부분의 신경근 질환에서 운동 기능과 운동 기능의 진행을 평가하는 신뢰할 수 있는 도구인 운동 기능 측정(MFM)은 프랑스의 많은 팀에서 널리 사용됩니다. 운동 장애의 정도나 환자의 보행 상태와 상관없이 사용할 수 있어 보행을 할 수 없는 경우에도 환자의 전체 추적 관찰 기간 동안 사용할 수 있습니다. 두 가지 버전의 MFM이 존재합니다. 하나는 원래 6세부터 환자에 대해 검증된 32개 항목으로 구성되고(MFM-32) 원래는 2세에서 6세 사이 환자에 대해 검증된 20개 항목으로 구성된 짧은 버전(MFM-20)입니다.
Nusinersen으로 치료받은 어린이의 운동 기능의 진화를 유효하고 안정적으로 모니터링하기 위해 빠르면 2세부터 MFM-32를 사용할 수 있음을 입증하기 위해 이 프로젝트에서 치료로 인한 변화에 대한 민감도 연구를 제안합니다. MFM-32 및 이 모집단의 척도의 타당성.
연구 개요
상태
완전한
정황
연구 유형
관찰
등록 (실제)
33
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Angers, 프랑스, 49933
- Service de neuropédiatrie et neurochirurgie de l'enfant Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires AOC CHU d'Angers
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Brest, 프랑스, 29200
- Centre de Référence des maladies neuromusculaires Centre Hospitalier Régional Universitaire de Brest
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Bron, 프랑스, 69677
- L'Escale, Service central de rééducation pédiatrique Hospices Civils de Lyon Hôpital Mere Enfant
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Clermont-Ferrand, 프랑스, 63003
- Service de génétique médicale Pôle de Pédiatrie CHU Estaing
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Garches, 프랑스, 92380
- Service de Neurologie et réanimation pédiatriques
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Nantes, 프랑스, 44200
- Apf Esean
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Paris, 프랑스, 75571
- Institut I-Motion - Centre de recherche pédiatrique en pathologies neuromusculaires
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Saint-Priest-en-Jarez, 프랑스, 42270
- Service de pédiatrie CHU de Saint-Etienne
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Strasbourg, 프랑스, 67200
- Service de Neuropédiatrie CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
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Toulouse, 프랑스, 31059
- Unité de Neurologie Pédiatrique Centre de Référence Maladies NeuroMusculaires Hôpital des Enfants CHU Toulouse
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
- 유 전적으로 확인 된 유형 1 또는 2 척추 근육 위축증이있는 소년 소녀
- 2세~6세
- 최소 2개월 동안 누시네르센으로 치료
- 부모의 동의하에
설명
포함 기준:
- 유 전적으로 확인 된 유형 1 또는 2 척추 근육 위축증이있는 소년 소녀
- 2세~6세
- 최소 2개월 동안 누시네르센으로 치료
- 부모의 동의하에
제외 기준:
- 운동 기능의 평가를 불가능하게 만드는 관련 인지 장애가 있는 환자
- 운동 기능에 잠재적인 영향을 미치는 임상 연구에 참여하는 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 다른
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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MFM-32 응답성
기간: 첫 번째 MFM-32 평가 후 1년
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PGIC와 비교한 MFM-32의 반응성.
고려되는 변경 지수에 대한 반응성 민감도는 효과 크기(ES) 진폭 및 표준화된 반응 평균(SRM)입니다.
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첫 번째 MFM-32 평가 후 1년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Laure Le Goff, MD, L'Escale, Service central de rééducation pédiatrique
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 1월 19일
기본 완료 (실제)
2023년 11월 10일
연구 완료 (실제)
2023년 11월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 10월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 10월 20일
처음 게시됨 (실제)
2020년 10월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 12월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 12월 20일
마지막으로 확인됨
2023년 4월 1일
추가 정보
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척추 근육 위축에 대한 임상 시험
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Rennes University Hospital완전한