Badanie reaktywności i walidacji MFM-32 u pacjentów z SMA leczonych Nusinersenem (NusiMFM)
Badanie reaktywności i walidacji MFM-32 u pacjentów z SMA leczonych Nusinersenem: NusiMFM
Narzędzie Motor Function Measure (MFM), wiarygodne narzędzie do oceny funkcji motorycznych i ich progresji w większości chorób nerwowo-mięśniowych, jest szeroko stosowane we Francji w wielu zespołach. Może być stosowany niezależnie od stopnia upośledzenia ruchowego czy stanu chodzenia pacjenta, co pozwala na jego stosowanie przez cały okres obserwacji pacjenta, nawet w przypadku utraty chodu. Istnieją dwie wersje MFM, jedna składająca się z 32 pozycji pierwotnie zwalidowanych dla pacjentów w wieku od 6 lat (MFM-32) oraz krótsza wersja składająca się z 20 pozycji pierwotnie zwalidowanych dla pacjentów w wieku od 2 do 6 lat (MFM-20).
Aby udowodnić możliwość wykorzystania MFM-32 już w wieku 2 lat do ważnego i wiarygodnego monitorowania ewolucji funkcji motorycznych dzieci leczonych Nusinersenem, proponujemy w tym projekcie zbadać wrażliwość na zmiany wywołane leczeniem MFM-32 i trafności skali w tej populacji.
Przegląd badań
Status
Warunki
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Angers, Francja, 49933
- Service de neuropédiatrie et neurochirurgie de l'enfant Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires AOC CHU d'Angers
-
Brest, Francja, 29200
- Centre de Référence des maladies neuromusculaires Centre Hospitalier Régional Universitaire de Brest
-
Bron, Francja, 69677
- L'Escale, Service central de rééducation pédiatrique Hospices Civils de Lyon Hôpital Mere Enfant
-
Clermont-Ferrand, Francja, 63003
- Service de génétique médicale Pôle de Pédiatrie CHU Estaing
-
Garches, Francja, 92380
- Service de Neurologie et réanimation pédiatriques
-
Nantes, Francja, 44200
- Apf Esean
-
Paris, Francja, 75571
- Institut I-Motion - Centre de recherche pédiatrique en pathologies neuromusculaires
-
Saint-Priest-en-Jarez, Francja, 42270
- Service de pédiatrie CHU de Saint-Etienne
-
Strasbourg, Francja, 67200
- Service de Neuropédiatrie CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
-
Toulouse, Francja, 31059
- Unité de Neurologie Pédiatrique Centre de Référence Maladies NeuroMusculaires Hôpital des Enfants CHU Toulouse
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
- Chłopcy i dziewczęta z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 1 lub 2, potwierdzonym genetycznie
- Wiek od 2 do 6 lat
- Leczony Nusinersenem przez co najmniej dwa miesiące
- Za zgodą rodziców
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Chłopcy i dziewczęta z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 1 lub 2, potwierdzonym genetycznie
- Wiek od 2 do 6 lat
- Leczony Nusinersenem przez co najmniej dwa miesiące
- Za zgodą rodziców
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci ze współistniejącymi zaburzeniami funkcji poznawczych uniemożliwiającymi ocenę funkcji motorycznych
- Pacjenci uczestniczący w badaniu klinicznym z potencjalnym wpływem na ich funkcje motoryczne.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Inny
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Responsywność MFM-32
Ramy czasowe: 1 rok po pierwszej ocenie MFM-32
|
Responsywność MFM-32 w porównaniu z PGIC.
Rozpatrywana czułość reakcji na zmiany to amplituda wielkości efektu (ES) i standardowa średnia odpowiedzi (SRM)
|
1 rok po pierwszej ocenie MFM-32
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Laure Le Goff, MD, L'Escale, Service central de rééducation pédiatrique
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 69HCL19_0875
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Rdzeniowy zanik mięśni
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterUniversity of Pisa; University of California, San Francisco; The Champalimaud...Aktywny, nie rekrutującyCzerniak | Mięsak | Rak jajnika | Kość | Delikatna chusteczka | Węzły chłonne | CNS-Spinal CD/MEMBR, NOSStany Zjednoczone, Włochy, Portugalia