MFM-32 在接受 Nusinersen 治疗的 SMA 患者中的反应性和验证性研究 (NusiMFM)
2023年12月20日 更新者：Hospices Civils de Lyon
MFM-32 在接受 Nusinersen 治疗的 SMA 患者中的反应性和验证性研究：NusiMFM
运动功能测量 (MFM) 是一种可靠的工具，用于评估运动功能及其在大多数神经肌肉疾病中的进展，在法国的许多团队中得到广泛使用。 无论运动障碍的严重程度或患者的行走状态如何，都可以使用它，允许在患者的整个随访期间使用它，即使在失去行走的情况下也是如此。 MFM 有两个版本，一个由最初针对 6 岁以上患者验证的 32 个项目组成 (MFM-32)，另一个较短的版本由最初针对 2 至 6 岁患者验证的 20 个项目组成 (MFM-20)。
为了证明早在 2 岁时就可以使用 MFM-32 来有效可靠地监测接受 Nusinersen 治疗的儿童运动功能的演变，我们建议在该项目中研究对治疗引起的变化的敏感性MFM-32 和量表在该人群中的有效性。
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
33
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Angers、法国、49933
- Service de neuropédiatrie et neurochirurgie de l'enfant Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires AOC CHU d'Angers
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Brest、法国、29200
- Centre de Référence des maladies neuromusculaires Centre Hospitalier Régional Universitaire de Brest
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Bron、法国、69677
- L'Escale, Service central de rééducation pédiatrique Hospices Civils de Lyon Hôpital Mere Enfant
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Clermont-Ferrand、法国、63003
- Service de génétique médicale Pôle de Pédiatrie CHU Estaing
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Garches、法国、92380
- Service de Neurologie et réanimation pédiatriques
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Nantes、法国、44200
- Apf Esean
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Paris、法国、75571
- Institut I-Motion - Centre de recherche pédiatrique en pathologies neuromusculaires
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Saint-Priest-en-Jarez、法国、42270
- Service de pédiatrie CHU de Saint-Etienne
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Strasbourg、法国、67200
- Service de Neuropédiatrie CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
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Toulouse、法国、31059
- Unité de Neurologie Pédiatrique Centre de Référence Maladies NeuroMusculaires Hôpital des Enfants CHU Toulouse
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
7个月 至 4年 (孩子)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
- 患有 1 型或 2 型脊髓性肌萎缩症的男孩和女孩，经基因证实
- 2至6岁
- Nusinersen 治疗至少两个月
- 经父母同意
描述
纳入标准：
- 患有 1 型或 2 型脊髓性肌萎缩症的男孩和女孩，经基因证实
- 2至6岁
- Nusinersen 治疗至少两个月
- 经父母同意
排除标准：
- 伴有认知障碍的患者无法评估运动功能
- 参加对其运动功能有潜在影响的临床研究的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：其他
- 时间观点：预期
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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MFM-32 响应能力
大体时间：第一次 MFM-32 评估后 1 年
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与 PGIC 相比，MFM-32 的响应能力。
对所考虑的变化指标的响应敏感性将是效应大小 (ES) 振幅和标准化响应平均值 (SRM)
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第一次 MFM-32 评估后 1 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Laure Le Goff, MD、L'Escale, Service central de rééducation pédiatrique
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年1月19日
初级完成 (实际的)
2023年11月10日
研究完成 (实际的)
2023年11月10日
研究注册日期
首次提交
2020年10月20日
首先提交符合 QC 标准的
2020年10月20日
首次发布 (实际的)
2020年10月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年12月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年12月20日
最后验证
2023年4月1日
更多信息
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