MFM-32:n vaste- ja validointitutkimus Nusinersenillä hoidetuilla SMA-potilailla (NusiMFM)
MFM-32:n vaste- ja validointitutkimus Nusinersenillä hoidetuilla SMA-potilailla: NusiMFM
Motor Function Measure (MFM), luotettava työkalu motorisen toiminnan ja sen etenemisen arvioimiseksi useimmissa hermo-lihassairauksissa, on laajalti käytössä Ranskassa monissa ryhmissä. Sitä voidaan käyttää riippumatta motorisen vajaatoiminnan vakavuudesta tai potilaan kulkutilasta, mikä mahdollistaa sen käytön koko potilaan seurantajakson ajan, myös kävelyn menettämisen yhteydessä. MFM:stä on olemassa kaksi versiota, joista toinen koostuu 32 tuotteesta, jotka on alun perin validoitu yli 6-vuotiaille potilaille (MFM-32) ja lyhyempi versio, joka koostuu 20 tuotteesta, jotka on alun perin validoitu 2–6-vuotiaille potilaille (MFM-20).
Osoittaaksemme MFM-32:n mahdollisen käytön jo 2-vuotiaana Nusinersenilla hoidettujen lasten motoristen toimintojen kehityksen pätevästi ja luotettavasti seurantaan, ehdotamme tässä projektissa, että tutkitaan herkkyyttä hoidon aiheuttamille muutokselle. MFM-32:sta ja asteikon pätevyydestä tässä populaatiossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Angers, Ranska, 49933
- Service de neuropédiatrie et neurochirurgie de l'enfant Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires AOC CHU d'Angers
-
Brest, Ranska, 29200
- Centre de Référence des maladies neuromusculaires Centre Hospitalier Régional Universitaire de Brest
-
Bron, Ranska, 69677
- L'Escale, Service central de rééducation pédiatrique Hospices Civils de Lyon Hôpital Mere Enfant
-
Clermont-Ferrand, Ranska, 63003
- Service de génétique médicale Pôle de Pédiatrie CHU Estaing
-
Garches, Ranska, 92380
- Service de Neurologie et réanimation pédiatriques
-
Nantes, Ranska, 44200
- Apf Esean
-
Paris, Ranska, 75571
- Institut I-Motion - Centre de recherche pédiatrique en pathologies neuromusculaires
-
Saint-Priest-en-Jarez, Ranska, 42270
- Service de pédiatrie CHU de Saint-Etienne
-
Strasbourg, Ranska, 67200
- Service de Neuropédiatrie CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
-
Toulouse, Ranska, 31059
- Unité de Neurologie Pédiatrique Centre de Référence Maladies NeuroMusculaires Hôpital des Enfants CHU Toulouse
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
- Pojat ja tytöt, joilla on tyypin 1 tai 2 spinaalinen lihasatrofia, geneettisesti vahvistettu
- Ikä 2-6 vuotta vanha
- Nusinersenin hoitama vähintään kaksi kuukautta
- Vanhempien suostumuksella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pojat ja tytöt, joilla on tyypin 1 tai 2 spinaalinen lihasatrofia, geneettisesti vahvistettu
- Ikä 2-6 vuotta vanha
- Nusinersenin hoitama vähintään kaksi kuukautta
- Vanhempien suostumuksella
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on siihen liittyvä kognitiivinen vajaatoiminta, mikä tekee mahdottomaksi arvioida motorisia toimintoja
- Potilaat, jotka osallistuvat kliiniseen tutkimukseen, joka voi vaikuttaa heidän motoriseen toimintaansa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Muut
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
MFM-32 herkkyys
Aikaikkuna: 1 vuosi ensimmäisen MFM-32-arvioinnin jälkeen
|
MFM-32:n vaste PGIC:hen verrattuna.
Muutosindeksien herkkyys on vaikutuksen koon (ES) amplitudi ja standardoitu vastekeskiarvo (SRM).
|
1 vuosi ensimmäisen MFM-32-arvioinnin jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Laure Le Goff, MD, L'Escale, Service central de rééducation pédiatrique
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 69HCL19_0875
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Spinaalinen lihasatrofia
-
Novartis Gene TherapiesValmisGeeniterapia | SMA - Spinal Muscular AtrophyYhdysvallat
-
Istituto Ortopedico RizzoliRekrytointi
-
Istituto Ortopedico RizzoliValmis
-
Aesculap AGValmis
-
Hospital for Special Surgery, New YorkLopetettuSpinal FusionYhdysvallat
-
NYU Langone HealthValmis
-
AO Foundation, AO SpineEi vielä rekrytointia
-
M.C. Kruyt, MD, PhDKuros BioSciences B.V.Aktiivinen, ei rekrytointiSpinal FusionAlankomaat
-
Montefiore Medical CenterLopetettu