Reattività e studio di convalida di MFM-32 in pazienti affetti da SMA trattati con Nusinersen (NusiMFM)
Reattività e studio di convalida dell'MFM-32 nei pazienti affetti da SMA trattati con Nusinersen: NusiMFM
La Motor Function Measure (MFM), uno strumento affidabile che valuta la funzione motoria e la sua progressione nella maggior parte delle malattie neuromuscolari, è ampiamente utilizzata in Francia in molte squadre. Può essere utilizzato indipendentemente dalla gravità della compromissione motoria o dallo stato deambulatorio del paziente, consentendone l'utilizzo durante tutto il periodo di follow-up del paziente, anche in caso di perdita della deambulazione. Esistono due versioni della MFM, una composta da 32 item originariamente validati per pazienti di età compresa tra 6 anni (MFM-32) e una versione più breve composta da 20 item originariamente validati per pazienti di età compresa tra 2 e 6 anni (MFM-20).
Al fine di dimostrare il possibile utilizzo di MFM-32 già dall'età di 2 anni per monitorare in modo valido e affidabile l'evoluzione della funzione motoria dei bambini trattati con Nusinersen, proponiamo in questo progetto di studiare la sensibilità al cambiamento indotto dal trattamento di MFM-32 e la validità della scala in questa popolazione.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Angers, Francia, 49933
- Service de neuropédiatrie et neurochirurgie de l'enfant Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires AOC CHU d'Angers
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Brest, Francia, 29200
- Centre de Référence des maladies neuromusculaires Centre Hospitalier Régional Universitaire de Brest
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Bron, Francia, 69677
- L'Escale, Service central de rééducation pédiatrique Hospices Civils de Lyon Hôpital Mere Enfant
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Clermont-Ferrand, Francia, 63003
- Service de génétique médicale Pôle de Pédiatrie CHU Estaing
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Garches, Francia, 92380
- Service de Neurologie et réanimation pédiatriques
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Nantes, Francia, 44200
- Apf Esean
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Paris, Francia, 75571
- Institut I-Motion - Centre de recherche pédiatrique en pathologies neuromusculaires
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Saint-Priest-en-Jarez, Francia, 42270
- Service de pédiatrie CHU de Saint-Etienne
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Strasbourg, Francia, 67200
- Service de Neuropédiatrie CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
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Toulouse, Francia, 31059
- Unité de Neurologie Pédiatrique Centre de Référence Maladies NeuroMusculaires Hôpital des Enfants CHU Toulouse
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
- Ragazzi e ragazze con atrofia muscolare spinale di tipo 1 o 2, confermata geneticamente
- Dai 2 ai 6 anni
- Curato da Nusinersen per almeno due mesi
- Con il consenso dei genitori
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Ragazzi e ragazze con atrofia muscolare spinale di tipo 1 o 2, confermata geneticamente
- Dai 2 ai 6 anni
- Curato da Nusinersen per almeno due mesi
- Con il consenso dei genitori
Criteri di esclusione:
- Pazienti con compromissione cognitiva associata che rendono impossibile la valutazione della funzione motoria
- Pazienti che partecipano a uno studio clinico con un potenziale effetto sulla loro funzione motoria.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Altro
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Reattività MFM-32
Lasso di tempo: 1 anno dopo la prima valutazione MFM-32
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Reattività di MFM-32 rispetto a PGIC.
La sensibilità di risposta al cambiamento degli indici considerati sarà l'ampiezza dell'effetto (ES) e la media di risposta standardizzata (SRM)
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1 anno dopo la prima valutazione MFM-32
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Laure Le Goff, MD, L'Escale, Service central de rééducation pédiatrique
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Manifestazioni neuromuscolari
- Condizioni patologiche, anatomiche
- Malattie del midollo spinale
- Malattia del motoneurone
- Atrofia muscolare
- Atrofia
- Atrofia muscolare, spinale
Altri numeri di identificazione dello studio
- 69HCL19_0875
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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