Terapie DBS a SCS zlepšují motorické funkce u mnohočetné systémové atrofie s převládajícím parkinsonismem
Hluboká mozková stimulace a terapie stimulace míchy Zlepšují motorické funkce u mnohočetné systémové atrofie s převládajícím parkinsonismem: multicentrická, prospektivní, otevřená klinická studie
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Mnohočetná systémová atrofie (MSA) je vysilující a fatální neurodegenerativní porucha, která se patologicky vyznačuje akumulací a-synukleinu (aSyn) v oligodendrocytech, myelinizačních gliových buňkách centrálního nervového systému (CNS) a symptomatické terapeutické strategie jsou stále omezené.
Parkinsonský typ mnohočetné systémové atrofie (MSA-P) má jako svůj prominentní projev parkinsonské symptomy a může mít počáteční, ale krátkodobou odpověď na levodopu (L-dopa). Hluboká mozková stimulace (DBS) v subtalamickém jádře (STN) nebo globus pallidus interna (GPi) je zavedenou léčbou pacientů s Parkinsonovou nemocí (PD) s lékařsky nezvladatelnými fluktuacemi a prokázala dlouhodobou účinnost při zlepšování parkinsonských motorických symptomů, jako je např. jako bradykineze, rigidita a klidový třes. Léčba DBS je však u pacientů s MSA většinou neúčinná. U pacientů s MSA-P je zlepšení motorických funkcí krátkodobé a rychle následované časným výskytem zmrazení chůze (FOG) a posturální nestability, které působí proti výhodám DBS a často vede k významné invaliditě a ztrátě kvality života. Dopaminergní terapie nebo jiná symptomatická medikace nabízí pouze omezené zmírnění FOG a často ztrácí svůj účinek v průběhu času. Stimulace míchy (SCS) je dobře zavedenou terapií pro léčbu chronické neuropatické bolesti dolní části zad nebo dolních končetin. Nedávno některé pilotní studie prokázaly bezpečnost a významný terapeutický výsledek SCS pro FOG u pacientů s PD, MSA-P a primárně progresivní zmrazenou chůzí (PPFG).
Může být kombinovaná DBS s SCS alternativním přístupem k symptomatické léčbě parkinsonských symptomů a problémů spojených s chůzí u pacientů s MSA-P? Účelem této klinické studie je porozumět účinnosti kombinované léčby MSA-P.
Jde o multicentrickou, prospektivní, otevřenou klinickou studii s obdobím sledování 12 měsíců. Zamýšlenou studijní populací jsou jedinci trpící mnohočetnou systémovou atrofií s převládajícím parkinsonismem. Každý subjekt absolvuje zápis/screening/základní návštěvu, návštěvu implantátu DBS&SCS a aktivační návštěvu a 3 měsíce a 12 měsíců následné návštěvy. Data shromážděná při registrační návštěvě po procesu souhlasu zahrnují: demografické údaje, výchozí klinický stav, lékařskou anamnézu související s MSA a posouzení kritérií pro zařazení/vyloučení. Základní hodnocení zahrnuje: Revize sjednocené škály hodnocení Parkinsonovy choroby sponzorovaná společností Movement Disorder Society (MDS- UPDRS) III, Nový dotazník o zmrazení chůze (NFOGQ), Dotazník chůze a pádu (GFQ), kvalita života související s PD (PDQ-39) a Berg Balance Scale (BBS). Účastníci přistoupí k implantaci po splnění kritérií pro zařazení a vyloučení implantátu. Elektrody Medtronic Model 3389 DBS (Medtronic, U.S.A.) budou implantovány do STN bilaterálně pomocí stereotaktické techniky, připojené k dvoukanálovému ACTIVA Neurostimulátoru (Medtronic); Lopatková elektroda SCS s 16 kontakty (AdaptiveStim® 39, 565; Medtronic, USA) bude implantována do epidurálního prostoru na úrovni hrudníku v rozmezí od T10 do T12. Polohy elektrod DBS budou ověřeny pooperační fúzí obrazu CT-MRI a poloha elektrod SCS bude ověřena RTG. Stimulátory budou zapnuty do 1 měsíce po operaci implantace elektrody. Parametry stimulace se mohou libovolně měnit, ale medikace bude během období studie udržována konstantní. Na konci 12. měsíce účastníci vstoupí do dlouhodobého sledování, ve kterém se léky mohou volně měnit.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Beijing, Čína
- Nábor
- Capital Medical University of Xuanwu Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
kritéria pro zařazení:
- splňovat klinická diagnostická kritéria možného MSA-P;
- se středně těžkými až těžkými motorickými příznaky parkinsonismu;
- přijmout léčbu levodopou po dobu alespoň 6 měsíců a stabilní dávku léku po dobu alespoň 4 týdnů;
kritéria vyloučení:
- těžká ortostatická hypotenze;
- skóre Hamiltonovy škály deprese je více než 24.
- skóre ze státní závěrečné zkoušky je nižší než 24;
- zvýšené riziko krvácení
- s evidentními lézemi na strukturálních obrazech MRI v segmentu T8-12 míchy
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Hluboká bain stimulace a terapie stimulací míchy
Pacienti v této skupině dostanou bilaterální STN-DBS a SCS stimulaci
|
simultánní stimulace bilaterálně-STN-DBS kombinovaná se stimulací míchy
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
změna v motorickém vyšetření (Revize společnosti pro poruchy pohybu podle Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) III) 3 měsíce po operaci
Časové okno: 3 měsíce po operaci
|
prokázat statisticky významný rozdíl ve změně motorického skóre (MDS-UPDRS III) od výchozí hodnoty (vypnuto medikaci) na 3 měsíce (při stimulaci/vypnuto medikaci); MDS-UPDRS III se pohybuje od 0 do 132, vyšší skóre znamená horší výsledek.
|
3 měsíce po operaci
|
|
změna v motorickém vyšetření (Revize společnosti pro pohybové poruchy Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) III) 12 měsíců po operaci
Časové okno: 12 měsíců po operaci
|
prokázat statisticky významné zlepšení skóre MDS-UPDRS III ze stavu vypnuté stimulace/vypnuto medikace na stav zapnuté stimulace/vypnuto medikace po 12 měsících; MDS-UPDRS III se pohybuje od 0 do 132, vyšší skóre znamená horší výsledek
|
12 měsíců po operaci
|
|
změna kvality života související s PD (PDQ-39)
Časové okno: 12 měsíců po operaci
|
prokázat statisticky významné zlepšení skóre PDQ-39 od výchozího stavu do 12 měsíců; PDQ-39 bylo použito k hodnocení zlepšení kvality života, v rozmezí od 0 do 156, vyšší skóre znamená horší výsledek.
|
12 měsíců po operaci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
změna ve skóre dotazníku chůze a pádu (GFQ) 3 měsíce po operaci
Časové okno: 3 měsíce po operaci
|
prokázat statisticky významné zlepšení skóre GFQ od výchozí hodnoty do 3 měsíců; GFQ se pohybuje od 0 do 64, vyšší skóre znamená horší výsledek.
|
3 měsíce po operaci
|
|
změna ve skóre dotazníku chůze a pádu (GFQ) 12 měsíců po operaci
Časové okno: 12 měsíců po operaci
|
prokázat statisticky významné zlepšení skóre GFQ od výchozí hodnoty do 12 měsíců; GFQ se pohybuje od 0 do 64, vyšší skóre znamená horší výsledek.
|
12 měsíců po operaci
|
|
změna závažnosti zmrazení chůze (New Freezing of Gait Questionnaire, NFOGQ) 3 měsíce po operaci
Časové okno: 3 měsíce po operaci
|
prokázat statisticky významné zlepšení skóre „New Freezing of Gait Questionnaire (NFOGQ)“ od výchozího stavu do 3 měsíců; NFOGQ se používá ke kvantifikaci zmrazení závažnosti chůze, v rozmezí od 0 do 30, vyšší skóre znamená horší výsledek.
|
3 měsíce po operaci
|
|
změna závažnosti zmrazení chůze (New Freezing of Gait Questionnaire, NFOGQ) 12 měsíců po operaci
Časové okno: 12 měsíců po operaci
|
prokázat statisticky významné zlepšení skóre „New Freezing of Gait Questionnaire (NFOGQ)“ od výchozího stavu do 12 měsíců; NFOGQ se používá ke kvantifikaci zmrazení závažnosti chůze, v rozmezí od 0 do 30, vyšší skóre znamená horší výsledek.
|
12 měsíců po operaci
|
|
Clinical Global Impression-Global Improvement (CGI-GI) 3 měsíce po operaci
Časové okno: 3 měsíce po operaci
|
vyhodnotit účinnost na základě posouzení lékařem a také na základě spokojenosti pacientů.
Hodnotí se na 7bodové stupnici, v rozsahu od 1 (velmi lepší) do 7 (velmi mnohem horší)
|
3 měsíce po operaci
|
|
Clinical Global Impression-Global Improvement (CGI-GI) 12 měsíců po operaci
Časové okno: 12 měsíců po operaci
|
vyhodnotit účinnost na základě posouzení lékařem a také na základě spokojenosti pacientů.
Hodnotí se na 7bodové stupnici, v rozsahu od 1 (velmi lepší) do 7 (velmi mnohem horší)
|
12 měsíců po operaci
|
|
změna skóre Berg Balance Scale (BBS) 3 měsíce po operaci
Časové okno: 3 měsíce po operaci
|
prokázat statisticky významné zlepšení skóre Berg Balance Scale (BBS) od výchozího stavu (stav bez medikace) do 3 měsíců (stav při stimulaci/vypnuto medikaci)； BBS se pohybovalo od 0 do 56, vyšší skóre znamená lepší výsledek.
|
3 měsíce po operaci
|
|
změna skóre Berg Balance Scale (BBS) 12 měsíců po operaci
Časové okno: 12 měsíců po operaci
|
prokázat statisticky významné zlepšení skóre Berg Balance Scale (BBS) ze stavu Off stimulace/Off medikace do On stimulace/Off medikace po 12 měsících；BBS se pohybovalo od 0 do 56, vyšší skóre znamená lepší výsledek.
|
12 měsíců po operaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Yuqing Zhang, MD, Capital Medical University- Xuanwu Hospital
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Bazální gangliové choroby
- Poruchy pohybu
- Synukleinopatie
- Neurodegenerativní onemocnění
- Patologické stavy, anatomické
- Onemocnění autonomního nervového systému
- Primární dysautonomie
- Hypotenze
- Atrofie
- Mnohonásobná systémová atrofie
- Syndrom Shy-Drager
- Parkinsonské poruchy
Další identifikační čísla studie
- 2020005
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .