Placebem kontrolovaná studie Volixibatu u subjektů se zvýšenými sérovými žlučovými kyselinami spojenými s intrahepatickou cholestázou těhotenství (OHANA) (OHANA)
11. července 2024 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Randomizovaná dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná studie fáze 2a/2b k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti volixibatu u dospělých žen s intrahepatální cholestázou v těhotenství a zvýšenými koncentracemi žlučových kyselin v séru (OHANA).
Toto je dvoudílná randomizovaná studie volixibatu u pacientů s intrahepatickou cholestázou v těhotenství (ICP) a zvýšenými koncentracemi žlučových kyselin v séru (sBA).
Část 1 je otevřená studie k hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti dvou dávek volixibatu.
Část 2 je dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie určená k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti vybrané dávky volixibatu.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
4
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Christchurch, Nový Zéland, 8011
- Christchurch Women's Hospital
-
Wellington, Nový Zéland, 6021
- Capital & Coast District Health Board, Wellington Regional Hospital
-
-
Otago
-
Dunedin, Otago, Nový Zéland, 6021
- Dunedin Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království, B15 2TG
- Birmingham Womens and Childrens NHS Foundation Trust
-
Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
-
Chichester, Spojené království, PO19 6SE
- St Richard's Hospital
-
London, Spojené království, E11 1NR
- Barts Health NHS Trust- Whipps Cross University Hospital
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- Royal Free London Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království, SE 1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
Middlesex, Spojené království, TW7 6AF
- West Middlesex University Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Spojené království
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Kent
-
Gillingham, Kent, Spojené království, ME7 5NY
- Medway NHS Foundation Trust
-
-
West Yorkshire
-
Bradford, West Yorkshire, Spojené království, BD9 6RJ
- Bradford Royal Infirmary
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06511
- Yale School of Medicine
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Spojené státy, 77555
- The University of Texas Medical Branch - Galveston
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- University of Texas Health Science Center
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 45 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Žena ve věku ≥18 a ≤45 let s životaschopným těhotenstvím.
- Poskytněte podepsaný informovaný souhlas, jak je popsáno v protokolu, a ochotu splnit všechny studijní návštěvy a požadavky.
- Diagnostika ICP.
- (Pouze část 2) Kvalifikovaný stupeň svědění spojeného s ICP během screeningu.
Kritéria vyloučení:
- V době screeningu nebo základní návštěvy již bylo rozhodnuto o porodu během příštích 7 dnů, pro jakoukoli indikaci.
- Známý neuklidňující stav plodu na základě předporodních testů (např. NST/CTG nebo BPP) během nebo do 7 dnů před základní návštěvou.
- Známá fetální anomálie, která pravděpodobně vede k intrauterinnímu úmrtí plodu nebo neonatální smrti během prvních 30 dnů života.
- Účast v jiné probíhající intervenční klinické studii při screeningu nebo plánování účasti v jiné současné intervenční klinické studii při účasti na této studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Část 1 Rameno 1 - Volixibat 20 mg
Účastníci randomizovaní do této větve budou dostávat volixibat 20 mg dvakrát denně.
|
Perorální kapsle, podávané dvakrát denně.
Volixibat je inhibitor ileálního transportéru žlučových kyselin (IBAT).
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Část 1 Rameno 2 - Volixibat 80 mg
Účastníci randomizovaní do této větve budou dostávat volixibat 80 mg dvakrát denně.
|
Perorální kapsle, podávané dvakrát denně.
Volixibat je inhibitor ileálního transportéru žlučových kyselin (IBAT).
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Část 2 Rameno 1 - Volixibat Zvolená dávka mg
Účastníci randomizovaní do této větve dostanou volixibat zvolenou dávku (mg) dvakrát denně.
|
Perorální kapsle, podávané dvakrát denně.
Volixibat je inhibitor ileálního transportéru žlučových kyselin (IBAT).
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Část 2 Rameno 2 – Placebo (srovnávač placeba)
Účastníci v této větvi obdrží kapsle odpovídající studovanému léku bez aktivní látky volixibat, dvakrát denně.
|
Kapsle odpovídající studovanému léku bez účinné látky.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posoudit bezpečnost a snášenlivost Volixibatu u účastníků s ICP
Časové okno: Až do konce léčby, až 21 týdnů
|
Posoudit bezpečnost a snášenlivost volixibatu u účastníků s ICP na základě následujících koncových bodů: Podíl účastníků, kteří zažili jednu nebo více z následujících situací: Nežádoucí příhody související s léčbou (TEAE), závažné nežádoucí příhody (SAE), nežádoucí příhody zvláštního zájmu (AESI), příhody klinického zájmu (ECI) a nepříznivé příhody (AE), které vedou k přerušení podávání studovaných léčiv. Klinicky významné laboratorní abnormality |
Až do konce léčby, až 21 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrná změna v týdenním průměrném nejhorším denním skóre svědění měřeno hlášeným výsledkem svědění u dospělých (ItchRO)
Časové okno: Až do konce léčby, až 21 týdnů
|
Hlášený výsledek svědění dospělých (ItchRO) je stupnice 0 až 10, kde 0 znamená „žádné svědění“ a 10 znamená „nejhorší možné svědění“, kde účastníci odpovídají na následující otázku „Jak byste ohodnotili nejhorší svědění, které jste zažili za posledních 24 hodin? ?"
|
Až do konce léčby, až 21 týdnů
|
|
Podíl účastníků s jedním nebo více nežádoucími perinatálními následky
Časové okno: Minimálně měsíc po dodání.
|
Minimálně měsíc po dodání.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
4. ledna 2021
Primární dokončení (Aktuální)
7. prosince 2022
Dokončení studie (Aktuální)
7. prosince 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. ledna 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. ledna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
22. ledna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
6. srpna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. července 2024
Naposledy ověřeno
1. července 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- VLX-401
- 2020-003448-96 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .