妊娠期肝内胆汁淤积症 (OHANA) 相关血清胆汁酸升高受试者的 Volixibat 安慰剂对照研究 (OHANA)
2023年2月3日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.
一项 2a/2b 期随机双盲安慰剂对照研究，旨在评估 Volixibat 在患有妊娠期肝内胆汁淤积症和血清胆汁酸浓度升高 (OHANA) 的成年女性中的疗效和安全性。
这是一项针对妊娠期肝内胆汁淤积症 (ICP) 和血清胆汁酸浓度升高 (sBA) 患者的伏利昔布的两部分随机研究。
第 1 部分是一项开放标签研究，用于评估两剂 volixibat 的安全性和耐受性。
第 2 部分是一项双盲、安慰剂对照研究，旨在评估所选 volixibat 剂量的安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Christchurch、新西兰、8011
- Christchurch Women's Hospital
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Wellington、新西兰、6021
- Capital & Coast District Health Board, Wellington Regional Hospital
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Otago
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Dunedin、Otago、新西兰、6021
- Dunedin Hospital
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35294
- University of Alabama at Birmingham
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06511
- Yale School of Medicine
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Texas
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Galveston、Texas、美国、77555
- The University of Texas Medical Branch - Galveston
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Houston、Texas、美国、77030
- University of Texas Health Science Center
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San Antonio、Texas、美国、78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
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Birmingham、英国、B15 2TG
- Birmingham Womens and Childrens NHS Foundation Trust
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Cardiff、英国、CF14 4XW
- University Hospital of Wales
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Chichester、英国、PO19 6SE
- St Richard's Hospital
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London、英国、E11 1NR
- Barts Health NHS Trust- Whipps Cross University Hospital
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London、英国、NW3 2QG
- Royal Free London Hospital NHS Foundation Trust
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London、英国、SE 1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
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Middlesex、英国、TW7 6AF
- West Middlesex University Hospital
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Newcastle Upon Tyne、英国
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Kent
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Gillingham、Kent、英国、ME7 5NY
- Medway NHS Foundation Trust
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West Yorkshire
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Bradford、West Yorkshire、英国、BD9 6RJ
- Bradford Royal Infirmary
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 45年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
女性
描述
纳入标准：
- 年龄≥18 岁且≤45 岁且有生育能力的女性。
- 提供协议中所述的已签署知情同意书，并愿意遵守所有研究访问和要求。
- ICP 的诊断。
- （仅限第 2 部分）筛选期间与 ICP 相关的瘙痒的合格水平。
排除标准：
- 在筛选或基线访问时，已决定在接下来的 7 天内交付任何适应症。
- 基于基线访问前 7 天内或之内的产前测试（例如 NST/CTG 或 BPP）的已知不可靠胎儿状态。
- 已知的胎儿异常可能导致胎儿宫内死亡或出生后 30 天内的新生儿死亡。
- 在筛选时参与另一项正在进行的介入性临床研究，或计划在参与本研究的同时参与另一项同期的介入性临床研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第 1 部分第 1 臂和第 2 臂 - Volixibat 20 毫克/80 毫克
第 1 部分 第 1 组 - Volixibat 20mg（实验性）随机分配到该组的参与者每天两次服用 volixibat 20mg。 第 1 部分第 2 组 - Volixibat 80mg（实验性）随机分配到该组的参与者将每天两次接受 volixibat 80mg。 |
口服胶囊，每日两次。
Volixibat 是一种回肠胆汁酸转运蛋白 (IBAT) 抑制剂。
其他名称：
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实验性的：第 2 部分第 1 组 - Volixibat 选定剂量 mg
第 2 部分 第 1 组 - Volixibat 选择的剂量 mg（实验） 随机分配到该组的参与者将每天两次接受 volixibat 选择的剂量 (mg)。 第 2 部分 第 2 组 - 安慰剂（安慰剂对照） 该组的参与者将接受与研究药物相匹配的胶囊，减去活性 volixibat 物质，每天两次。 |
口服胶囊，每日两次。
Volixibat 是一种回肠胆汁酸转运蛋白 (IBAT) 抑制剂。
其他名称：
胶囊与研究药物减去活性物质相匹配。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血清胆汁酸的平均变化
大体时间：直至治疗结束，长达 21 周
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第 1 部分：根据以下终点评估 volixibat 在 ICP 参与者中的安全性和耐受性 第 2 部分：评估 volixibat 降低 ICP 参与者升高的 sBA 浓度的功效 |
直至治疗结束，长达 21 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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根据成人瘙痒报告结果 (ItchRO) 测量的每周平均最严重每日瘙痒评分的平均变化
大体时间：直至治疗结束，长达 21 周
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直至治疗结束，长达 21 周
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经历一种或多种不良围产期结局的参与者比例
大体时间：产后至少一个月。
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产后至少一个月。
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安全终点：不良事件的发生率
大体时间：直至治疗结束，最多 25 周
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直至治疗结束，最多 25 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年1月4日
初级完成 (实际的)
2022年12月7日
研究完成 (实际的)
2022年12月7日
研究注册日期
首次提交
2021年1月19日
首先提交符合 QC 标准的
2021年1月19日
首次发布 (实际的)
2021年1月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年2月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年2月3日
最后验证
2023年2月1日
更多信息
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