Volixibat placebo-kontrollos vizsgálata intrahepatikus terhességi cholestasissal (OHANA) összefüggő emelkedett szérum epesavszinttel rendelkező alanyokon (OHANA)
2023. február 3. frissítette: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
2a/2b fázisú randomizált kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat a Volixibat hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére terhesség intrahepatikus kolesztázisában és emelkedett szérum epesav-koncentrációban (OHANA) szenvedő felnőtt nőknél.
Ez a volixibat kétrészes randomizált vizsgálata intrahepatikus terhességi kolesztázisban (ICP) és emelkedett szérum epesav-koncentrációban (sBA) szenvedő betegeknél.
Az 1. rész egy nyílt vizsgálat a volixibat két dózisának biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére.
A 2. rész egy kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amelynek célja egy kiválasztott volixibat dózis biztonságosságának és hatásosságának értékelése.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
4
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2TG
- Birmingham Womens and Childrens NHS Foundation Trust
-
Cardiff, Egyesült Királyság, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
-
Chichester, Egyesült Királyság, PO19 6SE
- St Richard's Hospital
-
London, Egyesült Királyság, E11 1NR
- Barts Health NHS Trust- Whipps Cross University Hospital
-
London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
- Royal Free London Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Egyesült Királyság, SE 1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
Middlesex, Egyesült Királyság, TW7 6AF
- West Middlesex University Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Egyesült Királyság
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Kent
-
Gillingham, Kent, Egyesült Királyság, ME7 5NY
- Medway NHS Foundation Trust
-
-
West Yorkshire
-
Bradford, West Yorkshire, Egyesült Királyság, BD9 6RJ
- Bradford Royal Infirmary
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06511
- Yale School of Medicine
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- University of Miami
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Egyesült Államok, 77555
- The University of Texas Medical Branch - Galveston
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- University of Texas Health Science Center
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
-
-
-
Christchurch, Új Zéland, 8011
- Christchurch Women's Hospital
-
Wellington, Új Zéland, 6021
- Capital & Coast District Health Board, Wellington Regional Hospital
-
-
Otago
-
Dunedin, Otago, Új Zéland, 6021
- Dunedin Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (FELNŐTT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Női
Leírás
Bevételi kritériumok:
- ≥18 és ≤45 éves nő életképes terhességgel.
- Adjon aláírt, tájékozott beleegyezést a jegyzőkönyvben leírtak szerint, és hajlandó eleget tenni minden tanulmányi látogatásnak és követelménynek.
- Az ICP diagnózisa.
- (Csak a 2. résznél) Az ICP-vel kapcsolatos, minősített szintű viszketés a szűrés során.
Kizárási kritériumok:
- Akár a szűrés, akár a kiindulási vizit időpontjában már döntés született arról, hogy bármilyen indikáció esetén a következő 7 napon belül be kell szállítani.
- Ismert, nem megnyugtató magzati állapot a szülés előtti vizsgálaton (pl. NST/CTG vagy BPP) a kiindulási vizit előtt vagy 7 napon belül.
- Ismert magzati anomália, amely valószínűleg méhen belüli magzati pusztuláshoz vagy újszülöttkori halálhoz vezethet az élet első 30 napján.
- Részvétel egy másik, folyamatban lévő intervenciós klinikai vizsgálatban a szűrés során, vagy egy másik, egyidejű intervenciós klinikai vizsgálatban való részvétel tervezése, miközben részt vesz ebben a vizsgálatban.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: KETTŐS
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: 1. rész, 1. és 2. kar – Volixibat 20 mg/80 mg
1. rész 1. kar – 20 mg volixibat (kísérleti) Az ebbe a karba véletlenszerűen kiválasztott résztvevők naponta kétszer 20 mg volixibatot kapnak. 1. rész 2. kar – 80 mg volixibat (kísérleti) Az ebbe a karba véletlenszerűen kiválasztott résztvevők naponta kétszer 80 mg volixibatot kapnak. |
Orális kapszulák, naponta kétszer.
A Volixibat egy ileális epesav transzporter (IBAT) inhibitor.
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: 2. rész 1. kar – Volixibat Selected Dose mg
2. rész 1. kar – Volixibat kiválasztott dózis mg (kísérleti) Az ebbe a karba véletlenszerűen kiválasztott résztvevők naponta kétszer kapnak volixibat kiválasztott adagot (mg). 2. rész 2. kar – Placebo (Placebo-összehasonlító) Az ebben a karban részt vevők kapszulákat kapnak, amelyek a vizsgált gyógyszer mínusz az aktív volixibat anyaghoz illeszkednek, naponta kétszer. |
Orális kapszulák, naponta kétszer.
A Volixibat egy ileális epesav transzporter (IBAT) inhibitor.
Más nevek:
A vizsgált gyógyszerhez illesztett kapszulák mínusz hatóanyag.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A szérum epesavak átlagos változása
Időkeret: A kezelés végéig, akár 21 hétig
|
1. rész: A volixibat biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése ICP-ben szenvedő résztvevőknél a következő végpontok alapján 2. rész: A volixibat hatékonyságának értékelése a megemelkedett sBA-koncentrációk csökkentésében ICP-ben szenvedő résztvevőknél |
A kezelés végéig, akár 21 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A heti átlagos legrosszabb napi viszketési pontszám átlagos változása, amelyet a felnőtt viszketés jelentésének eredménye (ItchRO) mér.
Időkeret: A kezelés végéig, akár 21 hétig
|
A kezelés végéig, akár 21 hétig
|
|
Azon résztvevők aránya, akiknél egy vagy több nemkívánatos perinatális kimenetel jelentkezett
Időkeret: Szülés után legalább egy hónappal.
|
Szülés után legalább egy hónappal.
|
|
Biztonsági végpont: A nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: A kezelés végéig, akár 25 hétig
|
A kezelés végéig, akár 25 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2021. január 4.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2022. december 7.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2022. december 7.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. január 19.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. január 19.
Első közzététel (TÉNYLEGES)
2021. január 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2023. február 8.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. február 3.
Utolsó ellenőrzés
2023. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- VLX-401
- 2020-003448-96 (EUDRACT_NUMBER)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .