Eine placebokontrollierte Studie zu Volixibat bei Patienten mit erhöhten Gallensäurespiegeln im Serum im Zusammenhang mit intrahepatischer Schwangerschaftscholestase (OHANA) (OHANA)
11. Juli 2024 aktualisiert von: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2a/2b-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Volixibat bei erwachsenen Frauen mit intrahepatischer Schwangerschaftscholestase und erhöhten Gallensäurekonzentrationen im Serum (OHANA).
Dies ist eine zweiteilige randomisierte Studie zu Volixibat bei Patienten mit intrahepatischer Schwangerschaftscholestase (ICP) und erhöhten Gallensäurekonzentrationen im Serum (sBA).
Teil 1 ist eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von zwei Dosen Volixibat.
Teil 2 ist eine doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer ausgewählten Volixibat-Dosis.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
4
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Christchurch, Neuseeland, 8011
- Christchurch Women's Hospital
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Wellington, Neuseeland, 6021
- Capital & Coast District Health Board, Wellington Regional Hospital
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Otago
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Dunedin, Otago, Neuseeland, 6021
- Dunedin Hospital
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
- University of Alabama at Birmingham
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06511
- Yale School of Medicine
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Florida
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Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
- University of Miami
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Ohio
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Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Texas
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Galveston, Texas, Vereinigte Staaten, 77555
- The University of Texas Medical Branch - Galveston
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- University of Texas Health Science Center
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San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
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Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2TG
- Birmingham Womens and Childrens NHS Foundation Trust
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Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
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Chichester, Vereinigtes Königreich, PO19 6SE
- St Richard's Hospital
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London, Vereinigtes Königreich, E11 1NR
- Barts Health NHS Trust- Whipps Cross University Hospital
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London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
- Royal Free London Hospital NHS Foundation Trust
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London, Vereinigtes Königreich, SE 1 7EH
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
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Middlesex, Vereinigtes Königreich, TW7 6AF
- West Middlesex University Hospital
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Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Kent
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Gillingham, Kent, Vereinigtes Königreich, ME7 5NY
- Medway NHS Foundation Trust
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West Yorkshire
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Bradford, West Yorkshire, Vereinigtes Königreich, BD9 6RJ
- Bradford Royal Infirmary
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 45 Jahre (Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Frauen im Alter von ≥ 18 und ≤ 45 Jahren mit einer lebensfähigen Schwangerschaft.
- Stellen Sie eine unterzeichnete Einverständniserklärung bereit, wie im Protokoll beschrieben, und bereit, alle Studienbesuche und Anforderungen zu erfüllen.
- Diagnose von ICP.
- (Nur Teil 2) Qualifizierter Juckreiz im Zusammenhang mit ICP während des Screenings.
Ausschlusskriterien:
- Zum Zeitpunkt des Screenings oder des Baseline-Besuchs wurde bereits entschieden, innerhalb der nächsten 7 Tage für jede Indikation zu liefern.
- Bekannter nicht beruhigender fötaler Status basierend auf antepartalen Tests (z. B. NST/CTG oder BPP) bei oder innerhalb von 7 Tagen vor dem Baseline-Besuch.
- Bekannte Anomalie des Fötus, die innerhalb der ersten 30 Lebenstage wahrscheinlich zu einem intrauterinen Tod des Fötus oder zum Tod des Neugeborenen führt.
- Teilnahme an einer anderen laufenden interventionellen klinischen Studie beim Screening oder Planung der Teilnahme an einer anderen gleichzeitigen interventionellen klinischen Studie während der Teilnahme an dieser Studie.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Doppelt
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Teil 1 Arm 1 – Volixibat 20 mg
Teilnehmer, die in diesen Arm randomisiert wurden, erhalten zweimal täglich 20 mg Volixibat.
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Orale Kapseln, zweimal täglich verabreicht.
Volixibat ist ein Hemmer des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT).
Andere Namen:
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Experimental: Teil 1 Arm 2 – Volixibat 80 mg
Teilnehmer, die in diesen Arm randomisiert wurden, erhalten zweimal täglich 80 mg Volixibat.
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Orale Kapseln, zweimal täglich verabreicht.
Volixibat ist ein Hemmer des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT).
Andere Namen:
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Experimental: Teil 2 Arm 1 – Volixibat ausgewählte Dosis mg
Teilnehmer, die in diesen Arm randomisiert werden, erhalten zweimal täglich eine ausgewählte Volixibat-Dosis (mg).
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Orale Kapseln, zweimal täglich verabreicht.
Volixibat ist ein Hemmer des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT).
Andere Namen:
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Placebo-Komparator: Teil 2 Arm 2 – Placebo (Placebo-Komparator)
Teilnehmer in diesem Arm erhalten zweimal täglich Kapseln, die auf das Studienmedikament abgestimmt sind, abzüglich der aktiven Volixibat-Substanz.
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Auf Studienmedikament abgestimmte Kapseln minus Wirkstoff.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Bewerten Sie die Sicherheit und Verträglichkeit von Volixibat bei Teilnehmern mit ICP
Zeitfenster: Bis zum Ende der Behandlung bis zu 21 Wochen
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Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Volixibat bei Teilnehmern mit ICP auf der Grundlage der folgenden Endpunkte: Anteil der Teilnehmer, bei denen eines oder mehrere der folgenden Probleme auftraten: Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs), schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs), unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs), Ereignisse von klinischem Interesse (ECIs) und unerwünschte Ereignisse (UEs), die zum Absetzen der Studienmedikamente führen. Klinisch signifikante Laboranomalien |
Bis zum Ende der Behandlung bis zu 21 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Mittlere Veränderung des wöchentlichen Durchschnittswerts für den schlechtesten täglichen Juckreiz, gemessen anhand des Itch RO (Adult Itch Reported Outcome)
Zeitfenster: Bis zum Ende der Behandlung bis zu 21 Wochen
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Beim Adult Itch Reported Outcome (ItchRO) handelt es sich um eine Skala von 0 bis 10, wobei 0 „kein Juckreiz“ und 10 „stärkster möglicher Juckreiz“ bedeutet. Dabei antworten die Teilnehmer auf die folgende Frage: „Wie würden Sie den schlimmsten Juckreiz bewerten, den Sie in den letzten 24 Stunden erlebt haben?“ ?"
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Bis zum Ende der Behandlung bis zu 21 Wochen
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Anteil der Teilnehmer, bei denen eines oder mehrere unerwünschte perinatale Ergebnisse auftreten
Zeitfenster: Mindestens einen Monat nach Lieferung.
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Mindestens einen Monat nach Lieferung.
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
4. Januar 2021
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
7. Dezember 2022
Studienabschluss (Tatsächlich)
7. Dezember 2022
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
19. Januar 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
19. Januar 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
22. Januar 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
6. August 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
11. Juli 2024
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Verdauungssystems
- Leberkrankheiten
- Erkrankungen der Gallenwege
- Gallengangserkrankungen
- Weibliche Urogenitalerkrankungen und Schwangerschaftskomplikationen
- Urogenitale Erkrankungen
- Schwangerschaftskomplikationen
- Cholestase
- Cholestase, intrahepatisch
- Lipidregulierende Mittel
- Volixibat
Andere Studien-ID-Nummern
- VLX-401
- 2020-003448-96 (EudraCT-Nummer)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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